Entrega de CBD com o sistema de entrega transdérmica A-Synaptic GT4 na síndrome de Dravet e/ou síndrome de Lennox-Gastaut

Critérios de inclusão:

1. Homens e mulheres com idade entre 2 e 55 anos, inclusive

2. Mulheres sem potencial para engravidar, definidas como aquelas que foram submetidas a um procedimento de esterilização (por ex. histerectomia, ooforectomia bilateral, laqueadura tubária bilateral, ablação endometrial completa), estiveram na pós-menopausa por pelo menos 1 ano antes da triagem ou não atingiram a menarca Ou,

   Indivíduos com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina de base negativo e concordar em usar um método anticoncepcional aprovado pelo médico durante o estudo. Todos os métodos anticoncepcionais hormonais devem estar em uso há pelo menos três meses. Os métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade incluem:

   • Contraceptivos hormonais, incluindo contraceptivos orais, adesivo anticoncepcional hormonal (Ortho Evra), anel contraceptivo vaginal (NuvaRing), contraceptivos injetáveis ​​(Depo-Provera, Lunelle) ou implante hormonal (Sistema Norplant)
   • Método de barreira dupla
   • Dispositivos intrauterinos
   • Estilo de vida não heterossexual ou concorda em usar métodos contraceptivos se estiver planejando mudar para parceiro(s) heterossexual(is)
   • Vasectomia do parceiro pelo menos 6 meses antes da triagem
   • Abstinência e concorda em usar contraceptivos se planeja se tornar sexualmente ativo
3. Diagnóstico clinicamente confirmado e documentado de SD refratária e/ou SLG. A documentação do diagnóstico deve ser fornecida por um neurologista, pediatra ou profissional de atenção primária
4. ≥4 convulsões contáveis ​​relatadas durante o período de execução de 28 dias
5. Participantes que tomaram ≥1 AED em uma dose estável por ≥4 semanas antes da triagem e participantes e/ou cuidadores dispostos a manter a dose durante o período do estudo
6. Terapias não farmacológicas (por exemplo, estimulação do nervo vago, dieta cetogênica, dieta Atkins modificada) estáveis ​​por ≥4 semanas antes da triagem, e participantes e/ou cuidadores dispostos a manter um regime estável durante o período do estudo
7. Os adultos devem fornecer consentimento voluntário, por escrito e informado para participar do estudo. Se for menor de idade ou incapaz de consentir devido a deficiência cognitiva, o participante e o(s) pai(s), tutor(es) legal(is) ou cuidador(es) do participante devem fornecer consentimento e consentimento voluntário, escrito e informado, respectivamente, para participação no estudo
8. Caso contrário, saudável, conforme determinado pelo histórico médico, resultados laboratoriais, eletroencefalograma (EEG), sinais vitais e exame físico, conforme avaliado pelo QI/MD

Critérios de exclusão:

1. Indivíduos que estão grávidas, amamentando ou planejando engravidar durante o estudo
2. Alergia, sensibilidade ou intolerância aos ingredientes ativos e/ou inativos do produto sob investigação
3. Doença de pele aguda ou crônica (por exemplo, dermatite atópica, eczema, rosácea, psoríase) ou condições dermatológicas (cicatrizes, manchas, etc.) na área de aplicação proposta que podem interferir na aplicação e absorção do produto sob investigação, conforme avaliado por o QI/MD
4. A etiologia das crises dos participantes está relacionada à doença neurológica progressiva, avaliada pelo QI/MD.
5. Atualmente prescritos >4 DEAs simultâneos
6. Condição psiquiátrica ou psicológica significativa atual e instável (por exemplo, esquizofrenia, transtorno bipolar, depressão clínica, transtornos alimentares) e/ou história de comportamento suicida ou qualquer ideação suicida conforme avaliado pelo C-SSRS na triagem, conforme apropriado, conforme avaliado pelo QI /MD (Ver Seção 9.13.2)
7. História de psicose na família imediata, incluindo esquizofrenia e psicose afetiva
8. Episódio anóxico que exigiu reanimação nos últimos 6 meses
9. Hipertensão instável. O tratamento com uma dose estável de medicação por pelo menos 3 meses será considerado pelo QI/MD
10. Diabetes tipo I ou tipo II
11. Evento cardiovascular significativo nos últimos 6 meses. Participantes sem evento cardiovascular significativo em uso de medicação estável poderão ser incluídos após avaliação pelo QI/MD caso a caso
12. História ou diagnóstico atual de doenças renais e/ou hepáticas, conforme avaliado pelo QI/MD caso a caso, com exceção de história de cálculos renais em participantes que estão sem sintomas há 6 meses
13. Confirmação autorreferida de condição atual ou pré-existente da tireoide. O tratamento com uma dose estável de medicação por pelo menos 3 meses será considerado pelo QI/MD
14. Cirurgia de grande porte nos últimos 3 meses ou indivíduos que planejaram uma cirurgia durante o estudo. Os participantes com pequenas cirurgias serão considerados caso a caso pelo QI/MD
15. Câncer, exceto carcinoma basocelular da pele, completamente extirpado sem quimioterapia ou radiação, com acompanhamento negativo. Voluntários com câncer em remissão completa por mais de cinco anos após o diagnóstico são aceitáveis
16. Indivíduos com doenças autoimunes ou imunocomprometidos
17. Confirmação autorreferida de diagnóstico positivo de HIV, hepatite B e/ou C
18. Confirmação autorreferida de distúrbios sanguíneos/hemorrágicos conforme avaliado pelo QI/MD
19. Uso de produtos canabinóides médicos ou recreativos antes da triagem (ver Seção 7.3). Os participantes devem concordar em se abster durante o período de teste e estudo
20. Uso regular de produtos de tabaco ou nicotina nos últimos 6 meses e durante o período inicial e de estudo, conforme avaliado pelo QI/MD
21. Média de consumo de álcool >2 bebidas padrão por dia, avaliada pelo QI/MD. Consumidores ocasionais obrigados a abster-se durante o período de rodagem e estudo
22. Abuso de álcool ou drogas nos últimos 24 meses
23. Uso atual de quaisquer medicamentos e/ou suplementos prescritos ou de venda livre que possam afetar a segurança e/ou eficácia do produto sob investigação, conforme avaliado pelo QI/MD (ver Seções 7.3.1 e 7.3.2)
24. Planeja viajar para fora do país de residência durante o período de estudo
25. Resultados laboratoriais anormais clinicamente significativos, eventos adversos ou anormalidades no EEG na triagem, conforme avaliado pelo QI/MD
26. Participação em outros estudos de pesquisa clínica 30 dias antes da linha de base, conforme avaliado pelo QI/MD
27. Qualquer outra condição, doença crônica ou fator de estilo de vida que, na opinião do QI/MD, possa afetar adversamente a capacidade do participante de concluir o estudo ou suas medidas ou representar um risco significativo para o participante