CBD-annostus A-Synaptic GT4 transdermaalisella annostelujärjestelmällä Dravetin oireyhtymän ja/tai Lennox-Gastaut-oireyhtymän kanssa
perjantai 13. joulukuuta 2024 päivittänyt: Alexander Rotenberg
Alustava arvio CBD-annostelun turvallisuudesta ja tehokkuudesta A-Synaptic GT4 transdermaalisella annostelujärjestelmällä henkilöillä, joilla on diagnosoitu Dravetin oireyhtymä ja/tai Lennox-Gastaut-oireyhtymä
Tämä tutkimus on alustava avoin yksihaarainen vaiheen II tutkimus transdermaalisen kannabidiolin (CBD) turvallisuudesta ja tehokkuudesta, joka on annettu GT4-iholahnateknologialla henkilöillä, joilla on diagnosoitu Dravetin ja/tai Lennox-Gastatun oireyhtymä (DS ja/tai LGS). ). Pyrimme ottamaan mukaan 25 2–55-vuotiasta osallistujaa, joilla on diagnosoitu DS ja/tai LGS.
Kannabinoidien transdermaalinen antaminen voi tarjota etuja muihin perinteisiin antoreitteihin verrattuna. Huomattavia etuja ovat ensikierron aineenvaihdunnan välttäminen, mikä lieventää mahdollisesti vaarallisia lääkkeiden välisiä yhteisvaikutuksia, jotka johtuvat viivästyneen kannabinoidien kertymisestä, sekä vakaammat ja vakaammat plasman kannabinoidipitoisuudet. GT4-teknologia käyttää emulsioteknologiaa, joka sisältää tunkeutuvia aineita, tyvikalvoa häiritseviä aineita ja verisuonia laajentavia aineita hydrofiilisten ja lipofiilisten rakenteiden voittamiseksi avatakseen kanavia ja kuljettaakseen kannabinoideja syvälle ihon dermiskerrokseen. Kun verisuonia laajentavat verisuonia, ne laajentavat hiussuonia lisätäkseen nesteen dynaamista virtausta levityskohtaan ja sieltä ulos ja kuljettavat kannabinoideja verenkiertoon.
Ensisijainen tavoite on tutkia CBD:n turvallisuutta ja tehokkuutta A-Synaptic GT4 transdermaalisella annostelujärjestelmällä henkilöillä, joilla on diagnosoitu DS ja/tai LGS. Tohtori Rotenberg hakee ja pitää hallussaan laajennettua käyttöoikeutta tälle tutkimukselle, koska sponsori suorittaa tätä tutkimusta tutkijan aloitteesta.
Tutkimus koostuu 11 käynnistä ~160 päivän aikana, annostelu alkaa vierailusta 2.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
25
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Clinical Research Manager
- Puhelinnumero: 617-919-4617
- Sähköposti: melissa.dibacco@childrens.harvard.edu
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Childrens' Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Melissa DiBacco, MD
- Puhelinnumero: 617-919-4617
- Sähköposti: melissa.dibacco@childrens.harvard.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Miehet ja naiset 2-55-vuotiaat mukaan lukien
Naiset, jotka eivät ole hedelmällisessä iässä, määritellään sterilisaatiotoimenpiteen suorittaneiksi (esim. kohdunpoisto, molemminpuolinen munanpoistoleikkaus, molemminpuolinen munanjohdinligaatio, täydellinen kohdun limakalvon ablaatio), ovat olleet postmenopausaalisilla vähintään vuoden ajan ennen seulontaa tai eivät ole saavuttaneet kuukautisia tai
Hedelmällisessä iässä olevilla henkilöillä on oltava negatiivinen lähtötason virtsaraskaustesti, ja heidän on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan. Kaiken hormonaalisen ehkäisyn on oltava käytössä vähintään kolme kuukautta. Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat:
- Hormonaaliset ehkäisyvälineet, mukaan lukien oraaliset ehkäisyvalmisteet, hormonaalinen ehkäisylaastari (Ortho Evra), emättimen ehkäisyrengas (NuvaRing), ruiskeena käytettävät ehkäisyvalmisteet (Depo-Provera, Lunelle) tai hormoni-implantti (Norplant System)
- Kaksoisestemenetelmä
- Kohdunsisäiset laitteet
- Ei-heteroseksuaalinen elämäntapa tai suostuu käyttämään ehkäisyä, jos suunnittelee vaihtavansa heteroseksuaaliseen kumppaniin
- Kumppanin vasektomia vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa
- Pidättäytyy ja suostuu käyttämään ehkäisyä, jos suunnittelee seksuaalista aktiivisuutta
- Kliinisesti vahvistettu ja dokumentoitu tulenkestävän DS:n ja/tai LGS:n diagnoosi. Neurologin, lastenlääkärin tai perusterveydenhuollon lääkärin on toimitettava diagnoosiasiakirjat
- Raportoitu ≥4 laskettavaa kohtausta 28 päivän mittausjakson aikana
- Osallistujat, jotka ottavat ≥1 AED:tä vakaalla annoksella ≥ 4 viikkoa ennen seulontaa, ja osallistujat ja/tai hoitajat, jotka ovat valmiita säilyttämään annoksen tutkimusjakson ajan
- Ei-farmakologiset hoidot (esim. vagushermostimulaatio, ketogeeninen ruokavalio, muokattu Atkins-ruokavalio), jotka ovat stabiileja ≥ 4 viikkoa ennen seulontaa, ja osallistujat ja/tai hoitajat, jotka ovat valmiita ylläpitämään vakaata hoito-ohjelmaa tutkimusjakson ajan
- Aikuisten on annettava vapaaehtoinen, kirjallinen, tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiseen. Jos osallistuja on alle suostumusiän tai ei pysty antamaan suostumusta kognitiivisen vajaatoiminnan vuoksi, osallistuja ja osallistujan vanhemmat, lailliset huoltajat tai huoltajat antavat vapaaehtoisen, kirjallisen, tietoon perustuvan suostumuksen ja suostumuksen vastaavasti osallistuminen tutkimukseen
- Muuten terve sairaushistorian, laboratoriotulosten, elektroenkefalogrammin (EEG), elintoimintojen ja fyysisen tutkimuksen perusteella QI/MD:n arvioiden mukaan
Poissulkemiskriteerit:
- Henkilöt, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana
- Allergia, herkkyys tai intoleranssi tutkimustuotteen aktiivisille ja/tai inaktiivisille ainesosille
- Akuutti tai krooninen ihosairaus (esim. atooppinen ihottuma, ekseema, ruusufinni, psoriaasi) tai dermatologiset sairaudet (arvet, luomat jne.) ehdotetulla käyttöalueella, jotka voivat häiritä tutkimustuotteen levitystä ja imeytymistä. QI/MD
- Osallistujien kohtausten etiologia liittyy etenevään neurologiseen sairauteen QI/MD:n arvioimana.
- Tällä hetkellä määrätty >4 samanaikaista AED-laitetta
- Nykyinen epävakaa merkittävä psykiatrinen tai psyykkinen tila (esim. skitsofrenia, kaksisuuntainen mielialahäiriö, kliininen masennus, syömishäiriöt) ja/tai aiempi itsemurhakäyttäytyminen tai mikä tahansa itsemurha-ajatus C-SSRS:n seulonnissa arvioimina, tapauksen mukaan, QI:n arvioiden mukaan /MD (katso kohta 9.13.2)
- Lähisukulaisten psykoosihistoria mukaan lukien skitsofrenia ja mielialapsykoosi
- Anoksinen jakso, joka vaati elvyttämistä viimeisen 6 kuukauden aikana
- Epävakaa verenpainetauti. QI/MD harkitsee hoitoa vakaalla lääkeannoksella vähintään 3 kuukauden ajan
- Tyypin I tai tyypin II diabetes
- Merkittävä kardiovaskulaarinen tapahtuma viimeisen 6 kuukauden aikana. Osallistujat, joilla ei ole merkittävää sydän- ja verisuonitapahtumaa stabiililla lääkityksellä, voidaan ottaa mukaan QI/MD:n tapauskohtaisen arvioinnin jälkeen
- Aiemmat tai nykyiset munuais- ja/tai maksasairaudet, jotka QI/MD on arvioinut tapauskohtaisesti, lukuun ottamatta aiempia munuaiskiviä osallistujilla, jotka ovat olleet oireettomia 6 kuukauden ajan
- Itse ilmoittama vahvistus kilpirauhasen nykyisestä tai aiemmasta tilasta. QI/MD harkitsee hoitoa vakaalla lääkeannoksella vähintään 3 kuukauden ajan
- Suuri leikkaus viimeisen 3 kuukauden aikana tai henkilöt, jotka ovat suunnitelleet leikkausta tutkimuksen aikana. QI/MD harkitsee tapauskohtaisesti osallistujat, joilla on pieni leikkaus
- Syöpä, paitsi ihon tyvisolusyöpä, joka on leikattu kokonaan pois ilman kemoterapiaa tai säteilyä ja seuranta on negatiivinen. Vapaaehtoiset, joilla on syöpä täydessä remissiossa yli viisi vuotta diagnoosin jälkeen, hyväksytään
- Henkilöt, joilla on autoimmuunisairaus tai joiden immuunivaste on heikentynyt
- Itse ilmoittama vahvistus HIV-, hepatiitti B- ja/tai C-positiivisesta diagnoosista
- Itseraportoitu vahvistus veri-/verenvuotohäiriöistä QI/MD:n arvioituna
- Lääketieteellisten tai virkistyskäyttöön tarkoitettujen kannabinoidituotteiden käyttö ennen seulontaa (ks. kohta 7.3). Osallistujien tulee sitoutua pidättymään äänestämästä sisään- ja opiskelujakson ajan
- Säännöllinen tupakka- tai nikotiinituotteiden käyttö viimeisen 6 kuukauden aikana sekä sisäänajon ja tutkimusjakson aikana QI/MD:n arvioiden mukaan
- Alkoholin nauttiminen keskimäärin > 2 standardijuomaa päivässä QI/MD:n arvioiden mukaan. Satunnaisten kuluttajien on pidättäydyttävä sisäänajo- ja tutkimusjakson ajan
- Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö viimeisen 24 kuukauden aikana
- Kaikkien määrättyjen tai käsikauppalääkkeiden ja/tai lisäravinteiden nykyinen käyttö, jotka voivat vaikuttaa tutkimustuotteen turvallisuuteen ja/tai tehokkuuteen QI/MD:n arvioimana (katso kohdat 7.3.1 ja 7.3.2)
- Suunnittelee matkustamista asuinmaan ulkopuolelle opiskeluaikana
- Kliinisesti merkittävät epänormaalit laboratoriotulokset, haittatapahtumat tai poikkeavuudet EEG:ssä seulonnassa, QI/MD:n arvioimina
- Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin 30 päivää ennen lähtötasoa QI/MD:n arvioiden mukaan
- Mikä tahansa muu sairaus, krooninen sairaus tai elämäntapatekijä, joka QI/MD:n mielestä voi vaikuttaa haitallisesti osallistujan kykyyn suorittaa tutkimus tai sen toimenpiteet tai aiheuttaa merkittävän riskin osallistujalle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aktiivinen terapia
CBD: GT4 Transdermal Delivery System
|
CBD: GT4 Transdermal Delivery System
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaatimustenmukaisuus
Aikaikkuna: 112 päivää
|
Tutkimusannosteluohjelman mukaisten osallistujien osuus käyntien osalta lähtötilanteessa, 7, 14, 21, 28, 56, 84 ja 112 päivää hoidon jälkeen;
|
112 päivää
|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: 112 päivää
|
Pre-emergent ja post-emergent haittatapahtumat kuvataan erillisissä esiintyvyystaulukoissa.
Jokaisen haittatapahtuman kuvaus, esiintymistiheys, tyyppi, vakavuus, syy-yhteys ja lopputulos luetellaan myös.
|
112 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kohtausten taajuus
Aikaikkuna: 112 päivää
|
Suhde suhteessa lähtötilanteeseen lasketaan kolmelle kohtaustyypille: (1) pudotus, (2) yleistynyt tonic ja (3) yleinen toonis-klooninen kohtaus.
Kohtausten tiheysarvot kerätään 28, 56, 84 ja 112 päivää hoidon jälkeen, jotta voidaan laskea prosentuaalinen muutos frekvenssissä 28, 56, 84 ja 112 päivää hoidon jälkeen.
|
112 päivää
|
|
CBD-, 7-COOH-CBD- ja 7-OH-CBD-pitoisuudet veressä sekä samanaikaisten AED-lääkkeiden pitoisuudet veressä
Aikaikkuna: 112 päivää
|
Veri otetaan aamulla ennen aamulääkityksen antamista.
Yhteenvetotilastot, mukaan lukien keskiarvot, keskihajonnat, mediaanit, minimit, maksimit, toissijaisista tulosmuuttujista: CBD-, 7-COOH-CBD- ja 7-OH-CBD-veren pitoisuudet sekä samanaikaisten AED-lääkkeiden pitoisuudet veressä saadaan lähtötasolle, 1, 7, 14, 21, 28, 56, 84 ja 112 päivää hoidon jälkeen koko ITT- ja PP-populaatioille.
Samanlaisia yhteenvetotilastoja saadaan myös muutoksista lähtötilanteesta 1, 7, 14, 21, 28, 56, 84 ja 112 päivää hoidon jälkeen.
|
112 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Alexander Rotenberg, MD, PhD, Boston Children's Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. tammikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. tammikuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 8. marraskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. joulukuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. joulukuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB-P00047233
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .