CBD-levering med A-Synaptic GT4 transdermalt leveringssystem med Dravet-syndrom og/eller Lennox-Gastaut-syndrom

Inkluderingskriterier:

1. Menn og kvinner mellom 2-55 år, inklusive

2. Kvinner som ikke er i fertil alder, definert som de som har gjennomgått en steriliseringsprosedyre (f. hysterektomi, bilateral ooforektomi, bilateral tubal ligering, fullstendig endometrieablasjon), har vært postmenopausal i minst 1 år før screening, eller har ikke nådd menarche eller,

   Personer i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest i utgangspunktet og samtykke i å bruke en medisinsk godkjent prevensjonsmetode under studiens varighet. All hormonell prevensjon må ha vært i bruk i minimum tre måneder. Akseptable metoder for prevensjon inkluderer:

   • Hormonelle prevensjonsmidler inkludert orale prevensjonsmidler, hormonprevensjonsplaster (Ortho Evra), vaginal prevensjonsring (NuvaRing), injiserbare prevensjonsmidler (Depo-Provera, Lunelle) eller hormonimplantat (Norplant System)
   • Dobbelbarrieremetode
   • Intrauterine enheter
   • Ikke-heteroseksuell livsstil eller godtar å bruke prevensjon hvis du planlegger å bytte til heterofile partner(er)
   • Vasektomi av partner minst 6 måneder før screening
   • Avholdende og godtar å bruke prevensjon hvis du planlegger å bli seksuelt aktiv
3. Klinisk bekreftet og dokumentert diagnose av refraktær DS og/eller LGS. Dokumentasjon på diagnosen må leveres av nevrolog, barnelege eller primærlege
4. Rapporterte ≥4 tellbare anfall i løpet av den 28-dagers innløpsperioden
5. Deltakere som tar ≥1 AED i en stabil dose i ≥4 uker før screening, og deltakere og/eller omsorgspersoner som er villige til å opprettholde dosen i løpet av studieperioden
6. Ikke-farmakologiske terapier (f.eks. vagusnervestimulering, ketogen diett, modifisert Atkins-diett) stabile i ≥4 uker før screening, og deltakere og/eller omsorgspersoner som er villige til å opprettholde et stabilt regime i løpet av studieperioden
7. Voksne skal gi frivillig, skriftlig, informert samtykke til å delta i studien. Hvis under samtykkealderen eller ikke kan samtykke på grunn av kognitiv svikt, skal deltakeren og deltakerens forelder(e), verge(r) eller omsorgsperson(er) gi henholdsvis frivillig, skriftlig, informert samtykke og samtykke for deltakelse i studien
8. Ellers frisk som bestemt av sykehistorie, laboratorieresultater, elektroencefalogram (EEG), vitale tegn og fysisk undersøkelse, vurdert av QI/MD

Ekskluderingskriterier:

1. Personer som er gravide, ammer eller planlegger å bli gravide i løpet av studien
2. Allergi, følsomhet eller intoleranse overfor undersøkelsesproduktets aktive og/eller inaktive ingredienser
3. Akutt eller kronisk hudsykdom (f.eks. atopisk dermatitt, eksem, rosacea, psoriasis) eller dermatologiske tilstander (arr, føflekker osv.) i det foreslåtte bruksområdet som kan forstyrre påføring og absorpsjon av undersøkelsesproduktet, som vurdert av QI/MD
4. Etiologi av deltakeranfall er relatert til progressiv nevrologisk sykdom, vurdert av QI/MD.
5. Foreløpig foreskrevet >4 samtidige hjertestartere
6. Gjeldende ustabil signifikant psykiatrisk eller psykologisk tilstand (f.eks. schizofreni, bipolar lidelse, klinisk depresjon, spiseforstyrrelser) og/eller historie med selvmordsatferd eller selvmordstanker som vurdert av C-SSRS ved screening, etter behov, som vurdert av QI /MD (se avsnitt 9.13.2)
7. Historie om psykose i nærmeste familie inkludert schizofreni og affektiv psykose
8. Anoksisk episode som krever gjenopplivning de siste 6 månedene
9. Ustabil hypertensjon. Behandling med en stabil dose medisin i minst 3 måneder vil bli vurdert av QI/MD
10. Type I eller Type II diabetes
11. Betydelig kardiovaskulær hendelse de siste 6 månedene. Deltakere uten signifikant kardiovaskulær hendelse på stabil medisinering kan inkluderes etter vurdering av QI/MD fra sak til sak
12. Anamnese med eller nåværende diagnose med nyre- og/eller leversykdommer vurdert av QI/MD fra sak til sak, med unntak av historie med nyrestein hos deltakere som er symptomfrie i 6 måneder
13. Selvrapportert bekreftelse på nåværende eller allerede eksisterende skjoldbruskkjerteltilstand. Behandling med en stabil dose medisin i minst 3 måneder vil bli vurdert av QI/MD
14. Større operasjon i løpet av de siste 3 månedene eller personer som har planlagt operasjon i løpet av studien. Deltakere med mindre kirurgi vil bli vurdert fra sak til sak av QI/MD
15. Kreft, unntatt hudbasalcellekarsinom fullstendig fjernet uten kjemoterapi eller stråling med en oppfølging som er negativ. Frivillige med kreft i full remisjon i mer enn fem år etter diagnosen er akseptable
16. Personer med en autoimmun sykdom eller er nedsatt immunforsvar
17. Selvrapportert bekreftelse på en HIV-, Hepatitt B- og/eller C-positiv diagnose
18. Selvrapportert bekreftelse av blod/blødningsforstyrrelser vurdert av QI/MD
19. Bruk av medisinske eller rekreasjons-cannabinoidprodukter før screening (se avsnitt 7.3). Deltakerne må godta å avstå fra innkjørings- og studieperioden
20. Regelmessig bruk av tobakk eller nikotinprodukter de siste 6 månedene og i løpet av innkjørings- og studieperioden, som vurdert av QI/MD
21. Gjennomsnittlig alkoholinntak på >2 standarddrikker per dag, vurdert av QI/MD. Enkelte forbrukere må avstå i løpet av innkjørings- og studieperioden
22. Alkohol- eller narkotikamisbruk de siste 24 månedene
23. Gjeldende bruk av foreskrevne eller reseptfrie medisiner og/eller kosttilskudd som kan påvirke sikkerheten og/eller effekten til undersøkelsesproduktet, som vurdert av QI/MD (se avsnitt 7.3.1 og 7.3.2)
24. Planlegger å reise utenfor bostedslandet i løpet av studieperioden
25. Klinisk signifikante unormale laboratorieresultater, uønskede hendelser eller abnormiteter i EEG ved screening, vurdert av QI/MD
26. Deltakelse i andre kliniske forskningsstudier 30 dager før baseline, som vurdert av QI/MD
27. Enhver annen tilstand, kronisk sykdom eller livsstilsfaktor som, etter QI/MDs oppfatning, kan ha en negativ innvirkning på deltakerens evne til å fullføre studien eller dens tiltak eller utgjøre en betydelig risiko for deltakeren