重症血友病a患者の治療と予防のためのSKP-0141の有効性、安全性、薬物動態、免疫原性を評価する非盲検試験
2024年12月13日 更新者：SK Plasma Co., Ltd.
重症血友病男性患者の治療と予防のためのヒト血漿由来第 VIII 因子 (SKP-0141) の有効性、安全性、薬物動態、および免疫原性を評価するための第 1/3 相、非盲検、多施設共同研究
これは、治療歴のある重症血友病 A 患者 (PTP) を対象としたヒト血漿由来第 VIII 因子 (FVIII) の有効性、安全性、薬物動態 (PK)、および免疫原性を評価するための前向き多施設非盲検研究です。全体で 55 名の男性が参加しました。 12歳から65歳のPTPで、FVIIIレベルが1%未満で、以前の治療歴が少なくとも150日ある患者FVIII 製品が登録されます。
患者は、少なくとも50回のEDの間、および/または予防的治療の開始から6か月間、SKP-0141を25～50IU/kgの用量で隔日または週3回投与される。
SKP-0141の有効性は主に、治療開始から治療終了(来院10)までの年間出血率を用いて出血予防において評価されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
55
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Byung Nam Chung
- 電話番号：82-2-2008-2567
- メール：byung-nam.chung@sk.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Garam Kim, M.S.
- 電話番号：+82-2-2008-2062
- メール：kgram@sk.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 署名されたインフォームドコンセントを与えることができる患者または親/法定後見人
- 出生時に男性と割り当てられた患者は、スクリーニング時の年齢が12～65歳である必要があります
- 重度の先天性血友病Aの診断。スクリーニング時の患者の医療記録に記載されているFVIIIレベルが1%未満として定義される
- 血漿由来および/または組換えFVIII製品を投与されたことがある、または現在投与中であり、FVIII製品で少なくとも150回のEDを経験した患者
- 生存可能な精子を生成でき、妊娠の可能性のあるパートナーがいる患者は、スクリーニング時から研究終了後30日まで、研究期間中一貫して適切な避妊措置を講じることに同意しなければならない。
除外基準:
- ベセスダアッセイのナイメーヘン修正法を使用した検出可能な FVIII 阻害剤（すなわち、ベセスダ単位 [BU] ≧ 0.6）に関する FVIII 阻害剤の使用歴または現在の家族歴、または FVIII 阻害剤の一次家族歴
- 先天性血友病A以外の既知の先天性または後天性凝固障害
- -訪問1の前3か月以内に深部静脈血栓症、脳卒中、肺塞栓症、心筋梗塞、および動脈塞栓症を含む血栓症の証拠
- -訪問1の前の3ヶ月間に生命を脅かす出血エピソードを経験したか、または大規模な手術または整形外科手術を受けた
- スクリーニング時にCD4+数が200/μL以下でHIV陽性と診断されている（利用可能な場合、スクリーニング時にB型肝炎表面抗原、またはC型肝炎ウイルス抗体、および/またはB型肝炎ウイルスデオキシリボ核酸/HCVリボ核酸陽性）
- スクリーニング時の血小板数 <100,000/μL
- スクリーニング時の血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ値または血清アラニンアミノトランスフェラーゼ値が正常上限値の5倍を超える患者、または血清クレアチニン値がULNの2倍を超える患者
- -来院1前の3か月以内に免疫グロブリンなどのIV免疫調節剤または慢性全身性コルチコステロイド治療を受けている患者
- -訪問1前の30日以内または5半減期以内の他の治験薬、寒冷沈降物、全血、または血漿の使用
- FVIII製品またはその賦形剤に対する過敏症が既知または疑われる
- 研究代表者が研究の評価を妨げる可能性があると判断した身体的、医学的、または心理的状態を抱えている。
- 研究施設の職員およびその近親者はこの研究に直接関係していますか
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：予防治療
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ヒト血漿由来凝固第 VIII 因子濃縮物
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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年間出血率
時間枠：最大25週間
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年間出血回数に基づく、治療歴のある重度血友病A患者における出血予防におけるSKP-0141の有効性
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最大25週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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止血反応
時間枠：最大25週間
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過去に治療を受けた重度の血友病A患者における突出出血エピソードの治療に対するSKP-0141の有効性（4段階スケールを使用）
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最大25週間
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予防にはSKP-0141の摂取が必要
時間枠：最大25週間
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治療歴のある重度血友病A患者の予防に必要なSKP-0141注射の用量（IU/kg/年およびIU/kg/月）
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最大25週間
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オンデマンド治療にはSKP-0141の摂取が必要
時間枠：最大25週間
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過去に治療を受けた重度血友病A患者の出血エピソードの治療に必要なSKP-0141注射の用量/回数(IU/kg/出血)
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最大25週間
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ピーク血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1週間目と25週間目
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治療歴のある重度血友病A患者におけるSKP-0141の最大血漿濃度
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1週間目と25週間目
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血漿中濃度がピークに達するまでの時間 (Tmax)
時間枠：1週間目と25週間目
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治療歴のある重症血友病A患者におけるSKP-0141の血漿濃度がピークに達するまでの時間
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1週間目と25週間目
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血漿中濃度対時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：1週間目と25週間目
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過去に治療を受けた重度の血友病A患者における血漿濃度対時間曲線の下の面積
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1週間目と25週間目
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半減期 (T1/2)
時間枠：1週間目と25週間目
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過去に治療を受けた重度の血友病A患者におけるSKP-0141の半減期
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1週間目と25週間目
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総血漿クリアランス (CL)
時間枠：1週間目と25週間目
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治療歴のある重度血友病A患者におけるSKP-0141の総血漿クリアランス
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1週間目と25週間目
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消去定数 (Kel)
時間枠：1週間目と25週間目
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治療歴のある重度血友病A患者におけるSKP-0141の消失速度定数
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1週間目と25週間目
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分配量(Vd)
時間枠：1週間目と25週間目
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過去に治療を受けた重度の血友病A患者におけるSKP-0141の分布量
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1週間目と25週間目
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平均滞在時間 (MRT)
時間枠：1週間目と25週間目
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治療歴のある重度血友病A患者におけるSKP-0141の生体内平均滞留時間
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1週間目と25週間目
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増分 in vivo 回復 (IVR)
時間枠：1週間目と25週間目
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過去に治療を受けた重度の血友病 A 患者における漸進的 in vivo 回復 (IVR)
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1週間目と25週間目
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治療中に発生した有害事象（TEAE）の発生率
時間枠：最長26週間
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過去に治療を受けた重度の血友病A患者における治療中に発生した有害事象の発生率
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最長26週間
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重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：最長26週間
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過去に治療を受けた重度の血友病A患者における重篤な有害事象の発生率
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最長26週間
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特別に関心のある有害事象（AESI）の発生率
時間枠：最長26週間
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過去に治療を受けた重度の血友病A患者における特に興味深い有害事象の発生率
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最長26週間
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有害事象（AE）の発生率
時間枠：最長26週間
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過去に治療を受けた重度の血友病A患者における有害事象の発生率
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最長26週間
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臨床的に重要な変化の発生率
時間枠：最大25週間
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安全性検査室評価（血液学、血清化学、および尿検査）、バイタルサイン（注射前および注射後）におけるベースラインからの臨床的に重要な変化の発生率に基づく、以前に治療を受けた重度の血友病A患者におけるSKP-0141の安全性および忍容性。身体検査と心電図
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最大25週間
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FVIII阻害剤形成の発生率
時間枠：最大25週間
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治療歴のある重度血友病A患者におけるナイメーヘン修正ベセスダアッセイを使用して計算された、FVIII阻害剤形成の発生率（≧0.6ベセスダ単位）から計算されたSKP-0141の免疫原性
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最大25週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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外科的予防における止血反応
時間枠：周術期/周術期
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治療歴のある重症血友病A患者における外科的予防におけるSKP-0141の止血反応（有効性）
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周術期/周術期
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2025年3月31日
一次修了 (推定)
2026年7月31日
研究の完了 (推定)
2026年8月31日
試験登録日
最初に提出
2024年12月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年12月13日
最初の投稿 (実際)
2025年3月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年12月13日
最終確認日
2024年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。