Een open-label onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en immunogeniciteit van SKP-0141 voor de behandeling en profylaxe bij patiënten met ernstige hemofilie

Inclusiecriteria:

• Een patiënt of ouder/wettelijke voogd die in staat is ondertekende geïnformeerde toestemming te geven
• Patiënten die bij de geboorte een man zijn toegewezen, moeten op het moment van de screening 12 tot 65 jaar oud zijn
• Diagnose van ernstige congenitale hemofilie A, gedefinieerd als een FVIII-niveau van <1%, zoals gedocumenteerd in de medische dossiers van de patiënt op het moment van de screening
• Patiënten die plasma-afgeleide en/of recombinante FVIII-producten hebben gekregen of momenteel krijgen en minstens 150 ED's hebben gehad met een FVIII-product
• Patiënten die levensvatbaar sperma kunnen produceren en een partner hebben die zwanger kan worden, moeten ermee instemmen om tijdens het onderzoek consequent passende anticonceptiemaatregelen te nemen, te beginnen bij de screening en tot 30 dagen na het einde van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

• Elke geschiedenis van of huidige FVIII-remmers of elke eerste orde familiegeschiedenis van FVIII-remmers in termen van detecteerbare FVIII-remmers (dwz ≥0,6 Bethesda-eenheden [BE]) met behulp van de Nijmegen-modificatie van de Bethesda-test
• Elke bekende aangeboren of verworven stollingsstoornis anders dan de aangeboren hemofilie A
• Bewijs van trombose, waaronder diepveneuze trombose, beroerte, longembolie, myocardinfarct en arteriële embolie binnen 3 maanden voorafgaand aan bezoek 1
• Een levensbedreigende bloedingsepisode heeft gehad of een grote operatie of een orthopedische chirurgische ingreep heeft ondergaan in de 3 maanden voorafgaand aan bezoek 1
• Is bij de screening positief getest op HIV met een CD4+-telling ≤ 200/μl (indien beschikbaar, hepatitis B-oppervlakteantigeen of antilichamen tegen het hepatitis C-virus en/of positief deoxyribonucleïnezuur/HCV-ribonucleïnezuur bij de screening
• Aantal bloedplaatjes <100.000/μl bij screening
• Patiënten met serumaspartaataminotransferase- of serumalanineaminotransferasewaarden >5 x de bovengrens van normaal of serumcreatininewaarden >2 x ULN bij screening
• Patiënten die momenteel intraveneuze immunomodulerende middelen krijgen, zoals immunoglobuline of chronische systemische corticosteroïden, binnen 3 maanden voorafgaand aan bezoek 1
• Gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel, cryoprecipitaat, volbloed of plasma binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan bezoek 1
• Bekende of vermoedelijke overgevoeligheid voor een FVIII-product of hun hulpstoffen
• Heeft een lichamelijke, medische of psychische aandoening die naar het oordeel van de PI de evaluatie van het onderzoek kan belemmeren.
• Is het personeel van de onderzoekslocatie rechtstreeks betrokken bij dit onderzoek en hun naaste families?