Um estudo aberto que avalia a eficácia, segurança, farmacocinética e imunogenicidade de SKP-0141 para o tratamento e profilaxia em pacientes com hemofilia grave

Critérios de inclusão:

• Um paciente ou pai/responsável legal que seja capaz de dar consentimento informado assinado
• Pacientes designados do sexo masculino ao nascer e devem ter entre 12 e 65 anos de idade no momento da triagem
• Diagnóstico de hemofilia A congênita grave, definida como um nível de FVIII <1%, conforme documentado nos prontuários médicos do paciente no momento da triagem
• Pacientes que receberam ou estão recebendo atualmente produtos de FVIII derivados de plasma e/ou recombinantes e tiveram pelo menos 150 DEs com um produto de FVIII
• Pacientes que possam produzir espermatozóides viáveis ​​e tenham um parceiro com potencial para engravidar devem concordar em tomar medidas contraceptivas apropriadas de forma consistente durante o estudo, começando na triagem e até 30 dias após o final do estudo

Critérios de exclusão:

• Qualquer história ou inibidores atuais de FVIII ou qualquer história familiar de primeira ordem de inibidores de FVIII em termos de inibidores de FVIII detectáveis ​​(ou seja, ≥0,6 Unidades Bethesda [BU]) usando a modificação de Nijmegen do ensaio Bethesda
• Qualquer distúrbio de coagulação congênito ou adquirido conhecido, exceto hemofilia A congênita
• Evidência de trombose, incluindo trombose venosa profunda, acidente vascular cerebral, embolia pulmonar, infarto do miocárdio e embolia arterial nos 3 meses anteriores à Visita 1
• Teve episódio de sangramento com risco de vida ou foi submetido a uma grande cirurgia ou procedimento cirúrgico ortopédico durante os 3 meses anteriores à Visita 1
• Teve resultado positivo para HIV com contagem de CD4+ ≤200/μL na triagem (se disponível, antígeno de superfície da hepatite B ou anticorpos contra o vírus da hepatite C e/ou ácido desoxirribonucleico/ácido ribonucleico do HCV positivo para o vírus da hepatite B na triagem
• Contagem de plaquetas <100.000/μL na triagem
• Pacientes com valores séricos de aspartato aminotransferase ou alanina aminotransferase sérica >5 × o limite superior do normal ou valores de creatinina sérica >2 × LSN na triagem
• Pacientes que estão atualmente recebendo agentes imunomoduladores intravenosos, como imunoglobulina ou tratamento crônico com corticosteroides sistêmicos, nos 3 meses anteriores à Visita 1
• Uso de qualquer outro medicamento experimental, crioprecipitado, sangue total ou plasma dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas antes da Visita 1
• Hipersensibilidade conhecida ou suspeita a qualquer produto com FVIII ou seus excipientes
• Possui condição física, médica ou psicológica que, na opinião do PI, possa interferir na avaliação do estudo.
• O pessoal do local do estudo está diretamente afiliado a este estudo e seus familiares imediatos?