Avoin tutkimus, jossa arvioidaan SKP-0141:n tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja immunogeenisyyttä vaikean hemofilia a -potilaiden hoidossa ja ehkäisyssä
perjantai 13. joulukuuta 2024 päivittänyt: SK Plasma Co., Ltd.
Vaihe 1/3, avoin, monikeskustutkimus ihmisen plasmasta peräisin olevan tekijä VIII:n (SKP-0141) tehon, turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja immunogeenisyyttä arvioimiseksi hoidossa ja ennaltaehkäisyssä miespotilailla, joilla on vaikea hemofilia a
Tämä on prospektiivinen, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan ihmisen plasmasta peräisin olevan tekijä VIII:n (FVIII) tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa (PK) ja immunogeenisyyttä aiemmin hoidetuilla potilailla (PTP), joilla on vaikea hemofilia A. Kaiken kaikkiaan 55 miestä 12–65-vuotiaat PTP:t, joiden FVIII-taso on < 1 % ja joiden hoitoaltistus on vähintään 150 päivää (ED) aiemman FVIII-tuotteen kanssa rekisteröidään.
Potilaat saavat SKP-0141:tä annoksella 25-50 IU/kg joka toinen päivä tai 3 kertaa viikossa vähintään 50 ED:n ja/tai 6 kuukauden ajan profylaktisen hoidon aloittamisesta.
SKP-0141:n tehoa arvioidaan ensisijaisesti verenvuodon ehkäisyssä vuotuisella vuototiheydellä hoidon alusta ja hoidon loppuun asti (käynti 10).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
55
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Byung Nam Chung
- Puhelinnumero: 82-2-2008-2567
- Sähköposti: byung-nam.chung@sk.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Garam Kim, M.S.
- Puhelinnumero: +82-2-2008-2062
- Sähköposti: kgram@sk.com
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Potilas tai vanhempi/laillinen huoltaja, joka pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen
- Potilaat, jotka on nimetty miehiksi syntymähetkellä ja heidän tulee olla 12–65-vuotiaita seulonnan aikana
- Vaikean synnynnäisen hemofilia A:n diagnoosi, joka määritellään FVIII-tasoksi < 1 %, kuten potilaan lääketieteellisissä tiedoissa seulonnan aikana on dokumentoitu
- Potilaat, jotka ovat saaneet tai saavat parhaillaan plasmaperäisiä ja/tai rekombinantti-FVIII-valmisteita ja joilla on ollut vähintään 150 ED:tä FVIII-valmisteen kanssa
- Potilaiden, jotka voivat tuottaa elinkelpoisia siittiöitä ja joilla on hedelmällisessä iässä oleva kumppani, on suostuttava käyttämään asianmukaisia ehkäisymenetelmiä johdonmukaisesti tutkimuksen aikana seulonnasta alkaen ja 30 päivään tutkimuksen päättymisen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Kaikki aiemmat tai nykyiset FVIII-inhibiittorit tai FVIII-estäjien ensimmäisen asteen sukuhistoria havaittavissa olevien FVIII-estäjien osalta (eli ≥0,6 Bethesda-yksikköä [BU]) Bethesda-määrityksen Nijmegen-muunnoksia käyttäen
- Mikä tahansa tunnettu synnynnäinen tai hankittu hyytymishäiriö, paitsi synnynnäinen hemofilia A
- Todisteet tromboosista, mukaan lukien syvä laskimotukos, aivohalvaus, keuhkoembolia, sydäninfarkti ja valtimoembolia 3 kuukauden sisällä ennen käyntiä 1
- kokenut hengenvaarallisen verenvuotojakson tai ollut suuri leikkaus tai ortopedinen kirurginen toimenpide käyntiä 1 edeltäneiden 3 kuukauden aikana
- On testattu HIV-positiiviseksi CD4+ -määrällä ≤200/μL seulonnassa (jos saatavilla, hepatiitti B -pinta-antigeeni tai hepatiitti C -viruksen vasta-aineet ja/tai positiivinen hepatiitti B -viruksen deoksiribonukleiinihappo/HCV-ribonukleiinihappo seulonnassa
- Verihiutalemäärä <100 000/μl seulonnassa
- Potilaat, joiden seerumin aspartaattiaminotransferaasi- tai seerumin alaniiniaminotransferaasiarvot > 5 × normaalin yläraja tai seerumin kreatiniiniarvot > 2 × ULN seulonnassa
- Potilaat, jotka saavat parhaillaan IV-immunomoduloivia aineita, kuten immunoglobuliinia tai kroonista systeemistä kortikosteroidihoitoa 3 kuukauden sisällä ennen käyntiä 1
- Minkä tahansa muun tutkimuslääkkeen, kryosakan, kokoveren tai plasman käyttö 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen käyntiä 1
- Tunnettu tai epäilty yliherkkyys jollekin FVIII-valmisteelle tai niiden apuaineille
- Hänellä on fyysinen, lääketieteellinen tai psyykkinen tila, joka voi PI:n mielestä häiritä tutkimuksen arviointia.
- Ovatko tutkimuspaikan henkilökunta suoraan sidoksissa tähän tutkimukseen ja heidän perheensä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ennaltaehkäisevä hoito
|
Ihmisen plasmasta johdettu hyytymistekijä VIII -konsentraatti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus
Aikaikkuna: Jopa 25 viikkoa
|
SKP-0141:n teho verenvuodon ehkäisyssä aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A, vuotuisten vuotojaksojen lukumäärän perusteella
|
Jopa 25 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemostaattinen vaste
Aikaikkuna: Jopa 25 viikkoa
|
SKP-0141:n teho läpimurtoverenvuotojaksojen hoidossa 4-pisteen asteikolla aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
|
Jopa 25 viikkoa
|
|
SKP-0141:n kulutus vaaditaan ennaltaehkäisyyn
Aikaikkuna: Jopa 25 viikkoa
|
SKP-0141-injektioiden annos (IU/kg/vuosi ja IU/kg/kk), joka tarvitaan ennaltaehkäisyyn aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
|
Jopa 25 viikkoa
|
|
SKP-0141:n kulutus vaaditaan tilaushoitoon
Aikaikkuna: Jopa 25 viikkoa
|
Annos/SKP-0141-injektioiden lukumäärä (IU/kg/vuoto), joka tarvitaan verenvuotojaksojen hoitoon aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
|
Jopa 25 viikkoa
|
|
Plasman huippupitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: 1 viikon ja 25 viikon iässä
|
SKP-0141:n maksimipitoisuus plasmassa aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
|
1 viikon ja 25 viikon iässä
|
|
Aika plasman huippupitoisuuden saavuttamiseen (Tmax)
Aikaikkuna: 1 viikon ja 25 viikon iässä
|
Aika SKP-0141:n huippupitoisuuden saavuttamiseen plasmassa aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
|
1 viikon ja 25 viikon iässä
|
|
Pinta-ala plasman pitoisuus vs. aika -käyrän alla (AUC)
Aikaikkuna: 1 viikon ja 25 viikon iässä
|
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
|
1 viikon ja 25 viikon iässä
|
|
Puoliintumisaika (T1/2)
Aikaikkuna: 1 viikon ja 25 viikon iässä
|
SKP-0141:n puoliintumisaika aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
|
1 viikon ja 25 viikon iässä
|
|
Plasman kokonaispuhdistuma (CL)
Aikaikkuna: 1 viikon ja 25 viikon iässä
|
SKP-0141:n kokonaispuhdistuma plasmasta aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
|
1 viikon ja 25 viikon iässä
|
|
Eliminaatiovakio (Kel)
Aikaikkuna: 1 viikon ja 25 viikon iässä
|
SKP-0141:n eliminaationopeusvakio aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
|
1 viikon ja 25 viikon iässä
|
|
Jakeluvolyymi (Vd)
Aikaikkuna: 1 viikon ja 25 viikon iässä
|
SKP-0141:n jakautumistilavuus aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
|
1 viikon ja 25 viikon iässä
|
|
Keskimääräinen oleskeluaika (MRT)
Aikaikkuna: 1 viikon ja 25 viikon iässä
|
SKP-0141:n keskimääräinen viipymäaika in vivo aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
|
1 viikon ja 25 viikon iässä
|
|
Inkrementaalinen in vivo -palautus (IVR)
Aikaikkuna: 1 viikon ja 25 viikon iässä
|
Kasvava in vivo palautuminen (IVR) aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
|
1 viikon ja 25 viikon iässä
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 26 viikkoa
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
|
Jopa 26 viikkoa
|
|
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 26 viikkoa
|
Vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
|
Jopa 26 viikkoa
|
|
Erityisen kiinnostavien haittatapahtumien ilmaantuvuus (AESI)
Aikaikkuna: Jopa 26 viikkoa
|
Erityisen kiinnostavien haittatapahtumien ilmaantuvuus aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
|
Jopa 26 viikkoa
|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 26 viikkoa
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
|
Jopa 26 viikkoa
|
|
Kliinisesti merkittävien muutosten esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 25 viikkoa
|
SKP-0141:n turvallisuus ja siedettävyys aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A, joka perustuu kliinisesti merkittävien muutosten esiintyvyyteen lähtötasosta turvallisuuslaboratoriotutkimuksissa (hematologia, seerumikemia ja virtsan analyysi), elintoimintojen (ennen ja jälkeen injektiota), fyysiset tutkimukset ja EKG
|
Jopa 25 viikkoa
|
|
FVIII-estäjän muodostumisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 25 viikkoa
|
SKP-0141:n immunogeenisyys FVIII-estäjän muodostumisen ilmaantuvuudesta (≥0,6 Bethesda-yksikköä) laskettuna Nijmegen-modifioidulla Bethesda-määrityksellä aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
|
Jopa 25 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemostaattinen vaste kirurgisessa ennaltaehkäisyssä
Aikaikkuna: Perioperatiivisesti/periproceduraalisesti
|
SKP-0141:n hemostaattinen vaste (teho) kirurgisessa ennaltaehkäisyssä aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
|
Perioperatiivisesti/periproceduraalisesti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Maanantai 31. maaliskuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. heinäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 31. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 8. joulukuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. joulukuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. joulukuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SKP-0141_HemA_I/III_2024
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .