중증 혈우병 환자의 치료 및 예방을 위한 SKP-0141의 효능, 안전성, 약동학 및 면역원성을 평가하는 공개 라벨 연구
2024년 12월 13일 업데이트: SK Plasma Co., Ltd.
중증 혈우병 남성 환자의 치료 및 예방을 위한 인간 혈장 유래 제8인자(SKP-0141)의 효능, 안전성, 약동학 및 면역원성을 평가하기 위한 1/3상, 공개 라벨, 다기관 연구
이는 이전에 치료를 받은 중증 혈우병 A 환자(PTP)를 대상으로 인간 혈장 유래 제8인자(FVIII)의 효능, 안전성, 약동학(PK) 및 면역원성을 평가하기 위한 전향적, 다기관, 공개 라벨 연구입니다. 전체적으로, 55명의 남성 FVIII 수준이 1% 미만이고 이전 FVIII 제품을 사용한 치료 노출일(ED)이 최소 150일인 12~65세의 PTP가 등록됩니다.
환자는 예방 치료 시작 후 최소 50ED 및/또는 6개월 동안 25~50IU/kg의 용량으로 SKP-0141을 이틀마다 또는 주당 3회 투여받게 됩니다.
SKP-0141의 효능은 치료 시작부터 치료 종료(10차 방문)까지 연간 출혈율을 기준으로 출혈 예방에서 주로 평가됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
55
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Byung Nam Chung
- 전화번호: 82-2-2008-2567
- 이메일: byung-nam.chung@sk.com
연구 연락처 백업
- 이름: Garam Kim, M.S.
- 전화번호: +82-2-2008-2062
- 이메일: kgram@sk.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서명된 사전 동의를 제공할 수 있는 환자 또는 부모/법적 보호자
- 환자는 출생 시 남성으로 지정되었으며 스크리닝 당시 12~65세여야 합니다.
- 스크리닝 당시 환자의 의료 기록에 문서화된 FVIII 수준 <1%로 정의된 중증 선천성 혈우병 A의 진단
- 혈장 유래 및/또는 재조합 FVIII 제품을 투여받았거나 현재 투여받고 있으며 FVIII 제품으로 최소 150회의 응급실을 경험한 환자
- 생존 가능한 정자를 생산할 수 있고 가임기 파트너가 있는 환자는 스크리닝 시점부터 연구 종료 후 30일까지 연구 기간 동안 일관되게 적절한 피임 조치를 취하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- Bethesda 분석의 Nijmegen 변형을 사용하여 검출 가능한 FVIII 억제제(즉, ≥0.6 Bethesda Units[BU]) 측면에서 FVIII 억제제의 병력 또는 현재 FVIII 억제제의 1차 가족력 또는 FVIII 억제제의 1차 가족력
- 선천성 혈우병 A 이외의 알려진 선천성 또는 후천성 응고 장애
- 1차 방문 전 3개월 이내에 심부정맥 혈전증, 뇌졸중, 폐색전증, 심근경색, 동맥 색전증을 포함한 혈전증의 증거
- 1차 방문 전 3개월 동안 생명을 위협하는 출혈을 경험했거나 대수술 또는 정형외과 수술을 받은 경우
- 선별 검사 시 CD4+ 수치가 200/μL 이하인 HIV 양성 판정을 받은 경우(가능한 경우 B형 간염 표면 항원 또는 C형 간염 바이러스 항체 및/또는 선별 검사 시 B형 간염 바이러스 데옥시리보핵산/HCV 리보핵산 양성)
- 스크리닝 시 혈소판 수 <100,000/μL
- 스크리닝 시 혈청 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제 또는 혈청 알라닌 아미노트랜스퍼라제 값 >5 × 정상 상한 또는 혈청 크레아티닌 값 >2 × ULN을 갖는 환자
- 1차 방문 전 3개월 이내에 현재 면역글로불린 등 IV 면역조절제 또는 만성 전신 코르티코스테로이드 치료를 받고 있는 환자
- 1차 방문 전 30일 또는 5반감기 이내에 기타 시험용 의약품, 동결침전물, 전혈 또는 혈장을 사용함
- FVIII 제품 또는 그 부형제에 대한 과민증이 알려졌거나 의심되는 경우
- PI의 판단에 따라 연구 평가를 방해할 수 있는 신체적, 의학적 또는 심리적 상태가 있는 경우.
- 연구 현장 직원이 본 연구와 직접적으로 연관되어 있으며 직계 가족이 있습니까?
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 예방적 치료
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인간 혈장 유래 응고인자 VIII 농축액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연간 출혈율
기간: 최대 25주
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연간 출혈 횟수에 따른 이전 치료 경험이 있는 중증 혈우병 A 환자의 출혈 예방에 대한 SKP-0141의 유효성
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최대 25주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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지혈 반응
기간: 최대 25주
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이전에 치료를 받은 중증 혈우병 A 환자에서 4점 척도를 사용한 돌발 출혈 에피소드 치료에 대한 SKP-0141의 효능
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최대 25주
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예방을 위해 SKP-0141 섭취 필요
기간: 최대 25주
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이전에 치료받은 중증 혈우병 A 환자의 예방을 위해 필요한 SKP-0141 주사 용량(IU/kg/년 및 IU/kg/월)
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최대 25주
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주문형 처리에 필요한 SKP-0141 소비
기간: 최대 25주
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이전에 치료받은 중증 혈우병 A 환자의 출혈 에피소드 치료에 필요한 SKP-0141 주사 용량/회수(IU/kg/출혈)
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최대 25주
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최고 혈장 농도(Cmax)
기간: 1주차와 25주차에
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이전에 치료받은 중증 혈우병 A 환자에서 SKP-0141의 최대 혈장 농도
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1주차와 25주차에
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최고 혈장 농도에 도달하는 시간(Tmax)
기간: 1주차와 25주차에
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이전에 치료받은 중증 혈우병 A 환자에서 SKP-0141의 최고 혈장 농도에 도달하는 시간
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1주차와 25주차에
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혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 1주차와 25주차에
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이전에 치료받은 중증 혈우병 A 환자의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적
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1주차와 25주차에
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반감기(T1/2)
기간: 1주차와 25주차에
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이전에 치료받은 중증 혈우병 A 환자에서 SKP-0141의 반감기
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1주차와 25주차에
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총 혈장 청소율(CL)
기간: 1주차와 25주차에
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이전에 치료받은 중증 혈우병 A 환자에서 SKP-0141의 총 혈장 제거율
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1주차와 25주차에
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제거 상수(Kel)
기간: 1주차와 25주차에
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이전에 치료받은 중증 혈우병 A 환자에서 SKP-0141의 제거율 상수
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1주차와 25주차에
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분포량(Vd)
기간: 1주차와 25주차에
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이전에 치료받은 중증 혈우병 A 환자에서 SKP-0141의 분포량
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1주차와 25주차에
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평균 체류 시간(MRT)
기간: 1주차와 25주차에
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이전에 치료받은 중증 혈우병 A 환자에서 SKP-0141의 생체 내 평균 체류 시간
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1주차와 25주차에
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증분 생체 내 회복(IVR)
기간: 1주차와 25주차에
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이전에 치료받은 중증 혈우병 A 환자의 생체 내 증분 회복(IVR)
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1주차와 25주차에
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치료로 인한 부작용(TEAE) 발생률
기간: 최대 26주
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이전에 치료를 받은 중증 혈우병 A 환자에서 치료로 인해 발생한 이상반응의 발생률
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최대 26주
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심각한 부작용(SAE) 발생률
기간: 최대 26주
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이전에 치료받은 중증 혈우병 A 환자에서 심각한 부작용 발생률
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최대 26주
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특별한 관심을 끄는 부작용(AESI) 발생률
기간: 최대 26주
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이전에 치료받은 중증 혈우병 A 환자에서 특별한 관심을 끄는 이상반응의 발생률
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최대 26주
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부작용(AE) 발생률
기간: 최대 26주
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이전에 치료받은 중증 혈우병 A 환자에서 이상반응 발생률
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최대 26주
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임상적으로 중요한 변화의 발생률
기간: 최대 25주
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이전에 치료받은 중증 혈우병 A 환자에 대한 SKP-0141의 안전성 및 내약성은 안전성 실험실 평가(혈액학, 혈청 화학 및 소변검사), 활력 징후(주사 전 및 주사 후)에서 기준선으로부터 임상적으로 유의미한 변화의 발생률을 기반으로 합니다. 신체검사, 심전도
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최대 25주
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FVIII 억제제 형성 발생률
기간: 최대 25주
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이전에 치료받은 중증 혈우병 A 환자를 대상으로 Nijmegen-modified Bethesda 분석법을 사용하여 계산한 FVIII 억제제 형성(≥0.6 Bethesda 단위) 발생률로 인한 SKP-0141의 면역원성
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최대 25주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수술 예방의 지혈 반응
기간: 수술 전후/시술 전후
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이전에 치료받은 중증 혈우병 A 환자의 수술 예방에 대한 SKP-0141의 지혈 반응(효능)
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수술 전후/시술 전후
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2025년 3월 31일
기본 완료 (추정된)
2026년 7월 31일
연구 완료 (추정된)
2026년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 12월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 12월 13일
처음 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 12월 13일
마지막으로 확인됨
2024년 12월 1일
추가 정보
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