En åpen studie som evaluerer effektiviteten, sikkerheten, farmakokinetikken og immunogenisiteten til SKP-0141 for behandling og profylakse hos pasienter med alvorlig hemofili

Inkluderingskriterier:

• En pasient eller forelder/verge som er i stand til å gi signert informert samtykke
• Pasienter tilordnet mann ved fødselen og må være 12 til 65 år gamle på tidspunktet for screening
• Diagnose av alvorlig medfødt hemofili A, definert som et FVIII-nivå på <1 % som dokumentert i pasientens journal ved screeningtidspunktet
• Pasienter som har mottatt eller for tiden mottar plasmaavledede og/eller rekombinante FVIII-produkter og har hatt minst 150 ED med et FVIII-produkt
• Pasienter som kan produsere levedyktig sæd og har en partner i fertil alder, må samtykke i å ta passende prevensjonstiltak konsekvent under studien, med start ved screening og inntil 30 dager etter studieslutt

Ekskluderingskriterier:

• Enhver historie med eller nåværende FVIII-hemmere eller en førsteordens familiehistorie med FVIII-hemmere når det gjelder påvisbare FVIII-hemmere (dvs. ≥0,6 Bethesda-enheter [BU]) ved bruk av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen
• Enhver kjent medfødt eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse bortsett fra medfødt hemofili A
• Bevis for trombose, inkludert dyp venetrombose, slag, lungeemboli, hjerteinfarkt og arteriell emboli innen 3 måneder før besøk 1
• Opplevde en livstruende blødningsepisode eller hadde en større operasjon eller en ortopedisk kirurgisk prosedyre i løpet av de 3 månedene før besøk 1
• Har blitt testet positivt for HIV med et CD4+-tall ≤200/μL ved screening (hvis tilgjengelig, hepatitt B-overflateantigen eller hepatitt C-virusantistoffer, og/eller positiv hepatitt B-virus deoksyribonukleinsyre/HCV-ribonukleinsyre ved screening
• Blodplateantall <100 000/μL ved screening
• Pasienter med serumaspartataminotransferase eller serumalaninaminotransferaseverdier >5 × øvre grense for normal eller serumkreatininverdier >2 × ULN ved screening
• Pasienter som for tiden får IV immunmodulerende midler som immunoglobulin eller kronisk systemisk kortikosteroidbehandling innen 3 måneder før besøk 1
• Bruk av andre undersøkelsesmedisiner, kryopresipitat, fullblod eller plasma innen 30 dager eller 5 halveringstider før besøk 1
• Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor ethvert FVIII-produkt eller deres hjelpestoffer
• Har en fysisk, medisinsk eller psykologisk tilstand som etter PI mener kan forstyrre evalueringen av studien.
• Er personell på studiestedet direkte tilknyttet denne studien og deres nærmeste familier