Открытое исследование по оценке эффективности, безопасности, фармакокинетики и иммуногенности SKP-0141 для лечения и профилактики у пациентов с тяжелой гемофилией а.

Критерии включения:

• Пациент или родитель/законный опекун, способный дать подписанное информированное согласие.
• Пациентам при рождении назначен мужской пол, и на момент скрининга им должно быть от 12 до 65 лет.
• Диагноз тяжелой врожденной гемофилии А, определяемой как уровень FVIII <1%, как зафиксировано в медицинской документации пациента на момент скрининга.
• Пациенты, которые получали или в настоящее время получают продукты плазменного и/или рекомбинантного фактора VIII и перенесли не менее 150 ЭД с продуктом фактора VIII.
• Пациенты, которые могут производить жизнеспособную сперму и имеют партнера, способного к деторождению, должны согласиться последовательно принимать соответствующие меры контрацепции во время исследования, начиная с скрининга и в течение 30 дней после окончания исследования.

Критерии исключения:

• Любой анамнез или текущий анамнез ингибиторов FVIII или любой семейный анамнез ингибиторов FVIII первого порядка с точки зрения обнаруживаемых ингибиторов FVIII (т.е. ≥0,6 единиц Bethesda [BU]) с использованием Неймегенской модификации анализа Bethesda
• Любое известное врожденное или приобретенное нарушение свертываемости крови, кроме врожденной гемофилии А.
• Признаки тромбоза, включая тромбоз глубоких вен, инсульт, тромбоэмболию легочной артерии, инфаркт миокарда и артериальную эмболию в течение 3 месяцев до визита 1.
• Был эпизод опасного для жизни кровотечения или была проведена серьезная операция или ортопедическая хирургическая процедура в течение 3 месяцев до визита 1.
• Был положительный результат теста на ВИЧ с числом CD4+ ≤200/мкл при скрининге (при наличии поверхностный антиген гепатита В или антитела к вирусу гепатита С и/или положительный результат на дезоксирибонуклеиновую кислоту/рибонуклеиновую кислоту вируса гепатита В/рибонуклеиновую кислоту вируса гепатита С при скрининге).
• Количество тромбоцитов <100 000/мкл при скрининге
• Пациенты с показателями сывороточной аспартатаминотрансферазы или сывороточной аланинаминотрансферазы >5 × верхний предел нормы или значениями креатинина в сыворотке >2 × ВГН при скрининге
• Пациенты, которые в настоящее время получают внутривенное лечение иммуномодулирующими препаратами, такими как иммуноглобулин или хроническое системное лечение кортикостероидами, в течение 3 месяцев до визита 1.
• Использование любого другого исследуемого лекарственного препарата, криопреципитата, цельной крови или плазмы в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения до Визита 1.
• Известная или предполагаемая гиперчувствительность к любому продукту фактора VIII или его вспомогательным веществам.
• Имеет физическое, медицинское или психологическое состояние, которое, по мнению ИП, может помешать оценке исследования.
• Являются ли сотрудники исследовательского центра непосредственно связанными с этим исследованием и их ближайшие родственники?