En åben-label undersøgelse, der evaluerer effektiviteten, sikkerheden, farmakokinetik og immunogenicitet af SKP-0141 til behandling og profylakse ved svær hæmofili a-patienter
13. december 2024 opdateret af: SK Plasma Co., Ltd.
Et fase 1/3, åbent, multicenter-studie til evaluering af effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik og immunogenicitet af human plasma-afledt faktor VIII (SKP-0141) til behandling og profylakse hos mandlige patienter med svær hæmofili a
Dette er et prospektivt, multicenter, åbent studie til vurdering af effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik (PK) og immunogenicitet af human plasma-afledt faktor VIII (FVIII) hos tidligere behandlede patienter (PTP'er) med svær hæmofili A. Samlet set 55 mænd PTP'er i alderen 12 til 65 år med et FVIII-niveau på < 1 % og mindst 150 behandlingsdage (ED'er) med et tidligere FVIII-produkt vil blive tilmeldt.
Patienter vil modtage SKP-0141 i en dosis på 25 til 50 IE/kg hver anden dag eller 3 gange om ugen i mindst 50 ED'er og/eller 6 måneder fra starten af profylaktisk behandling.
Effekten af SKP-0141 vil primært blive evalueret i blødningsprofylakse med årlig blødningsrate fra behandlingsstart og indtil afslutning af behandling (besøg 10).
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
55
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Byung Nam Chung
- Telefonnummer: 82-2-2008-2567
- E-mail: byung-nam.chung@sk.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Garam Kim, M.S.
- Telefonnummer: +82-2-2008-2062
- E-mail: kgram@sk.com
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- En patient eller forælder/værge, der er i stand til at give underskrevet informeret samtykke
- Patienter tildelt en mand ved fødslen og skal være 12 til 65 år på screeningstidspunktet
- Diagnose af svær medfødt hæmofili A, defineret som et FVIII-niveau på <1 % som dokumenteret i patientens journal på screeningstidspunktet
- Patienter, der har modtaget eller i øjeblikket modtager plasma-afledte og/eller rekombinante FVIII-produkter og har haft mindst 150 ED'er med et FVIII-produkt
- Patienter, der kan producere levedygtige sædceller og har en partner i den fødedygtige alder, skal acceptere at tage passende præventionsforanstaltninger konsekvent under undersøgelsen, startende ved screening og indtil 30 dage efter afslutningen af undersøgelsen
Ekskluderingskriterier:
- Enhver historie med eller nuværende FVIII-hæmmere eller enhver førsteordens familiehistorie med FVIII-hæmmere i form af påviselige FVIII-hæmmere (dvs. ≥0,6 Bethesda-enheder [BU]) ved brug af Nijmegen-modifikationen af Bethesda-analysen
- Enhver kendt medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse ud over den medfødte hæmofili A
- Tegn på trombose, herunder dyb venetrombose, slagtilfælde, lungeemboli, myokardieinfarkt og arteriel emboli inden for 3 måneder før besøg 1
- Oplevet livstruende blødningsepisode eller gennemgik en større operation eller en ortopædkirurgisk procedure i løbet af de 3 måneder forud for besøg 1
- Er blevet testet positiv for HIV med et CD4+ tal ≤200/μL ved screening (hvis tilgængeligt, hepatitis B overfladeantigen eller hepatitis C virus antistoffer og/eller positiv hepatitis B virus deoxyribonukleinsyre/HCV ribonukleinsyre ved screening
- Blodpladetal <100 000/μL ved screening
- Patienter med serum aspartat aminotransferase eller serum alanin aminotransferase værdier >5 × den øvre grænse for normal eller serum kreatinin værdier >2 × ULN ved screening
- Patienter, der i øjeblikket får IV-immunmodulerende midler såsom immunoglobulin eller kronisk systemisk kortikosteroidbehandling inden for 3 måneder før besøg 1
- Brug af ethvert andet forsøgslægemiddel, kryopræcipitat, fuldblod eller plasma inden for 30 dage eller 5 halveringstider før besøg 1
- Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for ethvert FVIII-produkt eller deres hjælpestoffer
- Har en fysisk, medicinsk eller psykologisk tilstand, der efter PI's mening kan forstyrre evalueringen af undersøgelsen.
- Er studiestedets personale direkte tilknyttet denne undersøgelse og deres nærmeste familier
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Forebyggelse
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Profylaktisk behandling
|
Humant plasma-afledt koagulationsfaktor VIII-koncentrat
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig blødningshastighed
Tidsramme: Op til 25 uger
|
Effekten af SKP-0141 i blødningsprofylakse hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A baseret på antallet af blødningsepisoder pr.
|
Op til 25 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hæmostatisk respons
Tidsramme: Op til 25 uger
|
Effekten af SKP-0141 til behandling af gennembrudsblødningsepisoder ved hjælp af en 4-punkts skala hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
|
Op til 25 uger
|
|
Forbrug af SKP-0141 påkrævet til profylakse
Tidsramme: Op til 25 uger
|
Dosis af SKP-0141-injektioner (IE/kg/år og IE/kg/måned) påkrævet til profylakse hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
|
Op til 25 uger
|
|
Forbrug af SKP-0141 påkrævet til on-demand behandling
Tidsramme: Op til 25 uger
|
Dosis/antal SKP-0141-injektioner (IE/kg/blødning) påkrævet til behandling af blødningsepisoder hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
|
Op til 25 uger
|
|
Maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Ved 1 uge og 25 uger
|
Maksimal plasmakoncentration af SKP-0141 hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
|
Ved 1 uge og 25 uger
|
|
Tid til at nå maksimal plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: Ved 1 uge og 25 uger
|
Tid til at nå maksimal plasmakoncentration af SKP-0141 hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
|
Ved 1 uge og 25 uger
|
|
Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC)
Tidsramme: Ved 1 uge og 25 uger
|
Arealet under plasmakoncentrations- versus tidskurven hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
|
Ved 1 uge og 25 uger
|
|
Halveringstid (T1/2)
Tidsramme: Ved 1 uge og 25 uger
|
Halveringstid af SKP-0141 hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
|
Ved 1 uge og 25 uger
|
|
Total plasmaclearance (CL)
Tidsramme: Ved 1 uge og 25 uger
|
Total plasmaclearance af SKP-0141 hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
|
Ved 1 uge og 25 uger
|
|
Eliminationskonstant (Kel)
Tidsramme: Ved 1 uge og 25 uger
|
Eliminationshastighedskonstant for SKP-0141 hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
|
Ved 1 uge og 25 uger
|
|
Distributionsvolumen (Vd)
Tidsramme: Ved 1 uge og 25 uger
|
Distributionsvolumen af SKP-0141 hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
|
Ved 1 uge og 25 uger
|
|
Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: Ved 1 uge og 25 uger
|
Gennemsnitlig opholdstid in vivo af SKP-0141 hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
|
Ved 1 uge og 25 uger
|
|
Inkrementel in vivo recovery (IVR)
Tidsramme: Ved 1 uge og 25 uger
|
Inkrementel in vivo recovery (IVR) hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
|
Ved 1 uge og 25 uger
|
|
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til 26 uger
|
Forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
|
Op til 26 uger
|
|
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Op til 26 uger
|
Forekomst af alvorlige bivirkninger hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
|
Op til 26 uger
|
|
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Op til 26 uger
|
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
|
Op til 26 uger
|
|
Forekomst af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til 26 uger
|
Forekomst af bivirkninger hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
|
Op til 26 uger
|
|
Forekomst af klinisk signifikante ændringer
Tidsramme: Op til 25 uger
|
Sikkerhed og tolerabilitet af SKP-0141 hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A baseret på forekomsten af klinisk signifikante ændringer fra baseline i sikkerhedslaboratorieevalueringer (hæmatologi, serumkemi og urinanalyse), vitale tegn (før og efter injektion), fysiske undersøgelser og EKG
|
Op til 25 uger
|
|
Forekomst af dannelse af FVIII-hæmmere
Tidsramme: Op til 25 uger
|
Immunogenicitet af SKP-0141 fra forekomst af FVIII-hæmmerdannelse (≥0,6 Bethesda-enheder) beregnet ved hjælp af Nijmegen-modificeret Bethesda-assay hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
|
Op til 25 uger
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hæmostatisk respons i kirurgisk profylakse
Tidsramme: Perioperativt/Periproceduremæssigt
|
Hæmostatisk respons (effektivitet) af SKP-0141 i kirurgisk profylakse hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
|
Perioperativt/Periproceduremæssigt
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
31. marts 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. juli 2026
Studieafslutning (Anslået)
31. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. december 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. december 2024
Først opslået (Faktiske)
25. marts 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. december 2024
Sidst verificeret
1. december 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SKP-0141_HemA_I/III_2024
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .