Un estudio abierto que evalúa la eficacia, seguridad, farmacocinética e inmunogenicidad de SKP-0141 para el tratamiento y la profilaxis en pacientes con hemofilia a grave

Criterios de inclusión:

• Un paciente o padre/tutor legal que sea capaz de dar un consentimiento informado firmado.
• Los pacientes asignados son hombres al nacer y deben tener entre 12 y 65 años al momento de la selección.
• Diagnóstico de hemofilia A congénita grave, definida como un nivel de FVIII <1% según lo documentado en los registros médicos del paciente en el momento de la selección.
• Pacientes que han recibido o están recibiendo actualmente productos de FVIII derivados de plasma y/o recombinantes y han tenido al menos 150 DE con un producto de FVIII.
• Los pacientes que puedan producir espermatozoides viables y que tengan una pareja en edad fértil deben aceptar tomar medidas anticonceptivas adecuadas de manera constante durante el estudio, comenzando en la selección y hasta 30 días después del final del estudio.

Criterios de exclusión:

• Cualquier antecedente de inhibidores del FVIII actuales o antecedentes familiares de primer orden de inhibidores del FVIII en términos de inhibidores del FVIII detectables (es decir, ≥0,6 unidades Bethesda [UB]) utilizando la modificación de Nijmegen del ensayo Bethesda.
• Cualquier trastorno de la coagulación congénito o adquirido conocido distinto de la hemofilia A congénita
• Evidencia de trombosis, incluida trombosis venosa profunda, accidente cerebrovascular, embolia pulmonar, infarto de miocardio y embolia arterial dentro de los 3 meses anteriores a la Visita 1
• Experimentó un episodio de sangrado potencialmente mortal o tuvo una cirugía mayor o un procedimiento quirúrgico ortopédico durante los 3 meses anteriores a la Visita 1.
• Ha dado positivo en la prueba del VIH con un recuento de CD4+ ≤200/μL en la selección (si está disponible, antígeno de superficie de la hepatitis B o anticuerpos contra el virus de la hepatitis C, y/o ácido desoxirribonucleico/ácido ribonucleico del VHC positivo en la prueba de detección).
• Recuento de plaquetas <100 000/μL en el cribado
• Pacientes con valores de aspartato aminotransferasa sérica o alanina aminotransferasa sérica >5 × el límite superior de valores normales o de creatinina sérica >2 × LSN en el cribado
• Pacientes que actualmente reciben agentes inmunomoduladores intravenosos, como inmunoglobulina o tratamiento crónico con corticosteroides sistémicos, dentro de los 3 meses anteriores a la Visita 1.
• Uso de cualquier otro medicamento en investigación, crioprecipitado, sangre completa o plasma dentro de los 30 días o 5 vidas medias anteriores a la Visita 1
• Hipersensibilidad conocida o sospechada a cualquier producto de FVIII o sus excipientes
• Tiene una condición física, médica o psicológica, que a juicio del IP, puede interferir con la evaluación del estudio.
• ¿El personal del sitio del estudio está directamente afiliado a este estudio y sus familias inmediatas?