Uno studio in aperto che valuta l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e l'immunogenicità di SKP-0141 per il trattamento e la profilassi nei pazienti con emofilia grave
13 dicembre 2024 aggiornato da: SK Plasma Co., Ltd.
Uno studio multicentrico di fase 1/3, in aperto, per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e l'immunogenicità del fattore VIII derivato dal plasma umano (SKP-0141) per il trattamento e la profilassi in pazienti di sesso maschile affetti da emofilia gravea
Si tratta di uno studio prospettico, multicentrico, in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e l'immunogenicità del fattore VIII (FVIII) derivato dal plasma umano in pazienti precedentemente trattati (PTP) con emofilia A grave. Complessivamente, 55 pazienti maschi Verranno arruolati PTP di età compresa tra 12 e 65 anni con un livello di FVIII < 1% e almeno 150 giorni di esposizione al trattamento (ED) con un precedente prodotto a base di FVIII.
I pazienti riceveranno SKP-0141 ad una dose compresa tra 25 e 50 UI/kg ogni due giorni o 3 volte a settimana per almeno 50 ED e/o 6 mesi dall'inizio del trattamento profilattico.
L'efficacia di SKP-0141 sarà valutata principalmente nella profilassi del sanguinamento con tasso di sanguinamento annualizzato dall'inizio del trattamento e fino alla fine del trattamento (Visita 10).
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
55
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Byung Nam Chung
- Numero di telefono: 82-2-2008-2567
- Email: byung-nam.chung@sk.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Garam Kim, M.S.
- Numero di telefono: +82-2-2008-2062
- Email: kgram@sk.com
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Un paziente o un genitore/tutore legale in grado di fornire il consenso informato firmato
- I pazienti vengono assegnati come maschi alla nascita e devono avere un'età compresa tra 12 e 65 anni al momento dello screening
- Diagnosi di emofilia A congenita grave, definita come un livello di FVIII <1% come documentato nella cartella clinica del paziente al momento dello Screening
- Pazienti che hanno ricevuto o stanno attualmente ricevendo prodotti a base di FVIII plasmaderivati e/o ricombinanti e hanno avuto almeno 150 ED con un prodotto a base di FVIII
- I pazienti che possono produrre sperma vitale e hanno un partner potenzialmente fertile devono accettare di adottare misure contraccettive adeguate in modo coerente durante lo studio, a partire dallo screening e fino a 30 giorni dopo la fine dello studio
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi storia o attuali inibitori del FVIII o qualsiasi storia familiare di primo ordine di inibitori del FVIII in termini di inibitori del FVIII rilevabili (cioè ≥0,6 Unità Bethesda [BU]) utilizzando la modificazione Nijmegen del test Bethesda
- Qualsiasi disturbo della coagulazione congenito o acquisito noto diverso dall'emofilia A congenita
- Evidenza di trombosi, inclusa trombosi venosa profonda, ictus, embolia polmonare, infarto miocardico ed embolia arteriosa nei 3 mesi precedenti la Visita 1
- Ha avuto un episodio di sanguinamento potenzialmente letale o ha subito un intervento chirurgico importante o una procedura chirurgica ortopedica nei 3 mesi precedenti la Visita 1
- È stato testato positivo per l'HIV con una conta di CD4+ ≤200/μL allo screening (se disponibile, antigene di superficie dell'epatite B o anticorpi del virus dell'epatite C e/o acido desossiribonucleico del virus dell'epatite B/acido ribonucleico HCV positivo allo screening
- Conta piastrinica <100.000/μL allo screening
- Pazienti con valori di aspartato aminotransferasi sierica o alanina aminotransferasi sierica >5 volte il limite superiore della norma o valori di creatinina sierica >2 volte ULN allo screening
- Pazienti che stanno attualmente ricevendo agenti immunomodulanti per via endovenosa come immunoglobuline o trattamento cronico con corticosteroidi sistemici nei 3 mesi precedenti la Visita 1
- Uso di qualsiasi altro medicinale sperimentale, crioprecipitato, sangue intero o plasma entro 30 giorni o 5 emivite prima della Visita 1
- Ipersensibilità nota o sospetta a qualsiasi prodotto a base di FVIII o ai suoi eccipienti
- Ha una condizione fisica, medica o psicologica che, a giudizio del PI, potrebbe interferire con la valutazione dello studio.
- Il personale del sito di studio è direttamente affiliato a questo studio e ai suoi familiari prossimi?
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Trattamento profilattico
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Concentrato di fattore VIII della coagulazione derivato dal plasma umano
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di sanguinamento annualizzato
Lasso di tempo: Fino a 25 settimane
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Efficacia di SKP-0141 nella profilassi del sanguinamento in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave in base al numero di episodi di sanguinamento all'anno
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Fino a 25 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risposta emostatica
Lasso di tempo: Fino a 25 settimane
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Efficacia di SKP-0141 per il trattamento di episodi di emorragia da rottura utilizzando una scala a 4 punti in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
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Fino a 25 settimane
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Consumo di SKP-0141 richiesto per la profilassi
Lasso di tempo: Fino a 25 settimane
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Dose di iniezioni di SKP-0141 (UI/kg/anno e UI/kg/mese) necessaria per la profilassi in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
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Fino a 25 settimane
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Consumo di SKP-0141 richiesto per il trattamento su richiesta
Lasso di tempo: Fino a 25 settimane
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Dose/numero di iniezioni di SKP-0141 (UI/kg/sanguinamento) necessarie per il trattamento di episodi emorragici in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
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Fino a 25 settimane
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Concentrazione plasmatica di picco (Cmax)
Lasso di tempo: A 1 settimana e 25 settimane
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Concentrazione plasmatica massima di SKP-0141 in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
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A 1 settimana e 25 settimane
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Tempo per raggiungere la concentrazione plasmatica di picco (Tmax)
Lasso di tempo: A 1 settimana e 25 settimane
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Tempo per raggiungere la concentrazione plasmatica di picco di SKP-0141 in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
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A 1 settimana e 25 settimane
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Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC)
Lasso di tempo: A 1 settimana e 25 settimane
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Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
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A 1 settimana e 25 settimane
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Emivita (T1/2)
Lasso di tempo: A 1 settimana e 25 settimane
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Emivita di SKP-0141 in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
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A 1 settimana e 25 settimane
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Clearance plasmatica totale (CL)
Lasso di tempo: A 1 settimana e 25 settimane
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Clearance plasmatica totale di SKP-0141 in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
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A 1 settimana e 25 settimane
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Costante di eliminazione (Kel)
Lasso di tempo: A 1 settimana e 25 settimane
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Costante di velocità di eliminazione di SKP-0141 in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
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A 1 settimana e 25 settimane
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Volume di distribuzione (Vd)
Lasso di tempo: A 1 settimana e 25 settimane
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Volume di distribuzione di SKP-0141 in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
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A 1 settimana e 25 settimane
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Tempo medio di residenza (MRT)
Lasso di tempo: A 1 settimana e 25 settimane
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Tempo medio di permanenza in vivo di SKP-0141 in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
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A 1 settimana e 25 settimane
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Recupero incrementale in vivo (IVR)
Lasso di tempo: A 1 settimana e 25 settimane
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Recupero incrementale in vivo (IVR) in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
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A 1 settimana e 25 settimane
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Incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino a 26 settimane
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Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
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Fino a 26 settimane
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Incidenza di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 26 settimane
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Incidenza di eventi avversi gravi in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
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Fino a 26 settimane
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Incidenza di eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Fino a 26 settimane
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Incidenza di eventi avversi di particolare interesse in pazienti affetti da emofilia A grave precedentemente trattati
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Fino a 26 settimane
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Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 26 settimane
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Incidenza di eventi avversi in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
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Fino a 26 settimane
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Incidenza di cambiamenti clinicamente significativi
Lasso di tempo: Fino a 25 settimane
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Sicurezza e tollerabilità di SKP-0141 in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave in base all'incidenza di cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nelle valutazioni di laboratorio di sicurezza (ematologia, chimica del siero e analisi delle urine), segni vitali (pre e post-iniezione), esami fisici ed ECG
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Fino a 25 settimane
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Incidenza della formazione degli inibitori del FVIII
Lasso di tempo: Fino a 25 settimane
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Immunogenicità di SKP-0141 dall'incidenza della formazione di inibitori del FVIII (≥0,6 unità Bethesda) calcolata utilizzando il test Bethesda modificato da Nijmegen in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
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Fino a 25 settimane
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risposta emostatica nella profilassi chirurgica
Lasso di tempo: Perioperatoriamente/Periprocedurale
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Risposta emostatica (efficacia) di SKP-0141 nella profilassi chirurgica in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
|
Perioperatoriamente/Periprocedurale
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
31 marzo 2025
Completamento primario (Stimato)
31 luglio 2026
Completamento dello studio (Stimato)
31 agosto 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 dicembre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 dicembre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
25 marzo 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 dicembre 2024
Ultimo verificato
1 dicembre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SKP-0141_HemA_I/III_2024
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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