Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine offene Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Immunogenität von SKP-0141 zur Behandlung und Prophylaxe bei Patienten mit schwerer Hämophilie

13. Dezember 2024 aktualisiert von: SK Plasma Co., Ltd.

Eine offene, multizentrische Phase-1/3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Immunogenität von aus menschlichem Plasma gewonnenem Faktor VIII (SKP-0141) zur Behandlung und Prophylaxe bei männlichen Patienten mit schwerer Hämophilie a

Hierbei handelt es sich um eine prospektive, multizentrische, offene Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und Immunogenität von aus menschlichem Plasma gewonnenem Faktor VIII (FVIII) bei vorbehandelten Patienten (PTPs) mit schwerer Hämophilie A. Insgesamt 55 Männer PTPs im Alter von 12 bis 65 Jahren mit einem FVIII-Spiegel von < 1 % und mindestens 150 Behandlungsexpositionstagen (EDs) mit einem früheren FVIII-Produkt werden dies tun eingeschrieben sein. Die Patienten erhalten SKP-0141 in einer Dosis von 25 bis 50 IE/kg jeden zweiten Tag oder dreimal pro Woche für mindestens 50 Notaufnahmen und/oder 6 Monate ab Beginn der prophylaktischen Behandlung. Die Wirksamkeit von SKP-0141 wird in erster Linie bei der Blutungsprophylaxe anhand der jährlichen Blutungsrate vom Beginn der Behandlung bis zum Ende der Behandlung (Besuch 10) bewertet.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

55

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Garam Kim, M.S.
  • Telefonnummer: +82-2-2008-2062
  • E-Mail: kgram@sk.com

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Ein Patient oder ein Elternteil/Erziehungsberechtigter, der in der Lage ist, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben
  • Patienten werden bei der Geburt als männlich eingestuft und müssen zum Zeitpunkt des Screenings zwischen 12 und 65 Jahre alt sein
  • Diagnose einer schweren angeborenen Hämophilie A, definiert als ein FVIII-Wert von <1 %, wie in den Krankenakten des Patienten zum Zeitpunkt des Screenings dokumentiert
  • Patienten, die aus Plasma gewonnene und/oder rekombinante FVIII-Produkte erhalten haben oder derzeit erhalten und mindestens 150 EDs mit einem FVIII-Produkt hatten
  • Patienten, die lebensfähige Spermien produzieren können und einen Partner im gebärfähigen Alter haben, müssen zustimmen, während der Studie konsequent geeignete Verhütungsmaßnahmen zu ergreifen, beginnend beim Screening und bis 30 Tage nach Ende der Studie

Ausschlusskriterien:

  • Jegliche Vorgeschichte oder aktuelle FVIII-Inhibitoren oder eine Familiengeschichte erster Ordnung von FVIII-Inhibitoren im Hinblick auf nachweisbare FVIII-Inhibitoren (d. h. ≥0,6 Bethesda-Einheiten [BU]) unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays
  • Jede bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung außer der angeborenen Hämophilie A
  • Nachweis einer Thrombose, einschließlich tiefer Venenthrombose, Schlaganfall, Lungenembolie, Myokardinfarkt und arterieller Embolie innerhalb von 3 Monaten vor Besuch 1
  • In den 3 Monaten vor Besuch 1 kam es zu einer lebensbedrohlichen Blutungsepisode oder es wurde eine größere Operation oder ein orthopädischer chirurgischer Eingriff durchgeführt
  • Wurde beim Screening positiv auf HIV mit einer CD4+-Zahl ≤200/μL getestet (falls verfügbar, Hepatitis-B-Oberflächenantigen oder Hepatitis-C-Virus-Antikörper und/oder positive Hepatitis-B-Virus-Desoxyribonukleinsäure/HCV-Ribonukleinsäure beim Screening).
  • Thrombozytenzahl <100.000/μl beim Screening
  • Patienten mit Serum-Aspartat-Aminotransferase- oder Serum-Alanin-Aminotransferase-Werten > 5 × der Obergrenze des Normalwerts oder Serum-Kreatinin-Werten > 2 × ULN beim Screening
  • Patienten, die derzeit innerhalb von 3 Monaten vor Besuch 1 intravenös immunmodulierende Mittel wie Immunglobulin oder eine chronische systemische Kortikosteroidbehandlung erhalten
  • Verwendung eines anderen Prüfpräparats, Kryopräzipitats, Vollbluts oder Plasmas innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten vor Besuch 1
  • Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen ein FVIII-Produkt oder deren Hilfsstoffe
  • Hat einen physischen, medizinischen oder psychischen Zustand, der nach Ansicht des PI die Auswertung der Studie beeinträchtigen kann.
  • Sind Mitarbeiter des Studienzentrums direkt mit dieser Studie verbunden und ihre unmittelbaren Familienangehörigen?

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Prophylaktische Behandlung
Biologisch: SKP-0141
Aus menschlichem Plasma gewonnenes Gerinnungsfaktor-VIII-Konzentrat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Blutungsrate
Zeitfenster: Bis zu 25 Wochen
Wirksamkeit von SKP-0141 bei der Blutungsprophylaxe bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A basierend auf der Anzahl der Blutungsepisoden pro Jahr
Bis zu 25 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämostatische Reaktion
Zeitfenster: Bis zu 25 Wochen
Wirksamkeit von SKP-0141 zur Behandlung von Durchbruchblutungen anhand einer 4-Punkte-Skala bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A
Bis zu 25 Wochen
Zur Prophylaxe ist die Einnahme von SKP-0141 erforderlich
Zeitfenster: Bis zu 25 Wochen
Dosis der SKP-0141-Injektionen (IE/kg/Jahr und IE/kg/Monat), die zur Prophylaxe bei zuvor behandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A erforderlich ist
Bis zu 25 Wochen
Für die Bedarfsbehandlung ist der Verbrauch von SKP-0141 erforderlich
Zeitfenster: Bis zu 25 Wochen
Dosis/Anzahl der SKP-0141-Injektionen (IE/kg/Blutung), die zur Behandlung von Blutungsepisoden bei zuvor behandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A erforderlich sind
Bis zu 25 Wochen
Maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Nach 1 Woche und 25 Wochen
Maximale Plasmakonzentration von SKP-0141 bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A
Nach 1 Woche und 25 Wochen
Zeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (Tmax)
Zeitfenster: Nach 1 Woche und 25 Wochen
Zeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration von SKP-0141 bei zuvor behandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A
Nach 1 Woche und 25 Wochen
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: Nach 1 Woche und 25 Wochen
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A
Nach 1 Woche und 25 Wochen
Halbwertszeit (T1/2)
Zeitfenster: Nach 1 Woche und 25 Wochen
Halbwertszeit von SKP-0141 bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A
Nach 1 Woche und 25 Wochen
Gesamtplasma-Clearance (CL)
Zeitfenster: Nach 1 Woche und 25 Wochen
Gesamtplasma-Clearance von SKP-0141 bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A
Nach 1 Woche und 25 Wochen
Eliminationskonstante (Kel)
Zeitfenster: Nach 1 Woche und 25 Wochen
Eliminationsratenkonstante von SKP-0141 bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A
Nach 1 Woche und 25 Wochen
Verteilungsvolumen (Vd)
Zeitfenster: Nach 1 Woche und 25 Wochen
Verteilungsvolumen von SKP-0141 bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A
Nach 1 Woche und 25 Wochen
Mittlere Aufenthaltszeit (MRT)
Zeitfenster: Nach 1 Woche und 25 Wochen
Mittlere Verweildauer in vivo von SKP-0141 bei zuvor behandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A
Nach 1 Woche und 25 Wochen
Inkrementelle In-vivo-Wiederherstellung (IVR)
Zeitfenster: Nach 1 Woche und 25 Wochen
Inkrementelle In-vivo-Wiederherstellung (IVR) bei zuvor behandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A
Nach 1 Woche und 25 Wochen
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zu 26 Wochen
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse bei zuvor behandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A
Bis zu 26 Wochen
Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 26 Wochen
Häufigkeit schwerwiegender unerwünschter Ereignisse bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A
Bis zu 26 Wochen
Inzidenz unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: Bis zu 26 Wochen
Inzidenz unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A
Bis zu 26 Wochen
Inzidenz unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Bis zu 26 Wochen
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A
Bis zu 26 Wochen
Inzidenz klinisch signifikanter Veränderungen
Zeitfenster: Bis zu 25 Wochen
Sicherheit und Verträglichkeit von SKP-0141 bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A basierend auf der Häufigkeit klinisch signifikanter Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in Sicherheitslaborbewertungen (Hämatologie, Serumchemie und Urinanalyse), Vitalfunktionen (vor und nach der Injektion), körperliche Untersuchungen und EKG
Bis zu 25 Wochen
Häufigkeit der Bildung von FVIII-Inhibitoren
Zeitfenster: Bis zu 25 Wochen
Immunogenität von SKP-0141 aus der Inzidenz der Bildung von FVIII-Inhibitoren (≥0,6 Bethesda-Einheiten), berechnet unter Verwendung des Nijmegen-modifizierten Bethesda-Assays bei zuvor behandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A
Bis zu 25 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämostatische Reaktion in der chirurgischen Prophylaxe
Zeitfenster: Perioperativ/periprozedural
Hämostatische Reaktion (Wirksamkeit) von SKP-0141 in der chirurgischen Prophylaxe bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A
Perioperativ/periprozedural

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

SK Plasma Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

31. März 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Juli 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Dezember 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Dezember 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Dezember 2024

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SKP-0141_HemA_I/III_2024

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren