Une étude ouverte évaluant l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique et l'immunogénicité du SKP-0141 pour le traitement et la prophylaxie chez les patients atteints d'hémophilie a sévère

Critères d'intégration :

• Un patient ou un parent/tuteur légal capable de donner un consentement éclairé signé
• Patients attribués à un homme à la naissance et doivent être âgés de 12 à 65 ans au moment du dépistage
• Diagnostic d'hémophilie A congénitale sévère, définie comme un taux de FVIII < 1 %, tel que documenté dans le dossier médical du patient au moment du dépistage.
• Patients ayant reçu ou recevant actuellement des produits à base de FVIII dérivés du plasma et/ou recombinants et ayant eu au moins 150 dysfonctions érectiles avec un produit à base de FVIII
• Les patientes capables de produire des spermatozoïdes viables et ayant un partenaire en âge de procréer doivent accepter de prendre systématiquement des mesures contraceptives appropriées pendant l'étude, à partir du dépistage et jusqu'à 30 jours après la fin de l'étude.

Critères d'exclusion :

• Tout antécédent ou actuel d'inhibiteurs du FVIII ou tout antécédent familial de premier ordre d'inhibiteurs du FVIII en termes d'inhibiteurs du FVIII détectables (c'est-à-dire ≥ 0,6 unités Bethesda [BU]) en utilisant la modification de Nimègue du test Bethesda.
• Tout trouble congénital ou acquis de la coagulation connu autre que l'hémophilie A congénitale
• Preuve de thrombose, y compris thrombose veineuse profonde, accident vasculaire cérébral, embolie pulmonaire, infarctus du myocarde et embolie artérielle dans les 3 mois précédant la visite 1
• A connu un épisode hémorragique potentiellement mortel ou a subi une intervention chirurgicale majeure ou une intervention chirurgicale orthopédique au cours des 3 mois précédant la visite 1
• A été testé positif au VIH avec un taux de CD4+ ≤ 200/μL lors du dépistage (si disponible, antigène de surface de l'hépatite B ou anticorps contre le virus de l'hépatite C et/ou acide désoxyribonucléique/acide ribonucléique du VHC positif au virus de l'hépatite B lors du dépistage)
• Numération plaquettaire <100 000/μL au dépistage
• Patients présentant des valeurs sériques d'aspartate aminotransférase ou d'alanine aminotransférase sérique > 5 × la limite supérieure de la normale ou des valeurs sériques de créatinine > 2 × LSN au moment du dépistage
• Patients qui reçoivent actuellement des agents immunomodulateurs IV tels que des immunoglobulines ou un traitement systémique chronique aux corticostéroïdes dans les 3 mois précédant la visite 1
• Utilisation de tout autre médicament expérimental, cryoprécipité, sang total ou plasma dans les 30 jours ou 5 demi-vies précédant la visite 1
• Hypersensibilité connue ou suspectée à tout produit FVIII ou à leurs excipients
• Présente un problème physique, médical ou psychologique qui, de l'avis du chercheur principal, peut interférer avec l'évaluation de l'étude.
• Le personnel du site d'étude est-il directement affilié à cette étude et leurs familles immédiates ?