Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, farmakokinetykę i immunogenność SKP-0141 w leczeniu i profilaktyce u pacjentów z ciężką hemofilią a

13 grudnia 2024 zaktualizowane przez: SK Plasma Co., Ltd.

Faza 1/3, otwarte, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i immunogenności ludzkiego czynnika VIII pochodzącego z osocza (SKP-0141) w leczeniu i profilaktyce u mężczyzn chorych na ciężką hemofilięa

Jest to prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) i immunogenności czynnika VIII pochodzącego z osocza ludzkiego (FVIII) u wcześniej leczonych pacjentów (PTP) z ciężką hemofilią A. Ogółem 55 mężczyzn PTP w wieku od 12 do 65 lat z poziomem FVIII < 1% i co najmniej 150 dniami ekspozycji na leczenie (ED) poprzednim produktem FVIII zostanie zapisany. Pacjenci będą otrzymywać SKP-0141 w dawce od 25 do 50 IU/kg co drugi dzień lub 3 razy w tygodniu przez co najmniej 50 ED i/lub 6 miesięcy od rozpoczęcia leczenia profilaktycznego. Skuteczność SKP-0141 będzie oceniana przede wszystkim w profilaktyce krwawień z roczną częstością krwawień od rozpoczęcia leczenia do końca leczenia (wizyta 10).

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

55

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Garam Kim, M.S.
  • Numer telefonu: +82-2-2008-2062
  • E-mail: kgram@sk.com

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjent lub rodzic/opiekun prawny, który jest w stanie wyrazić podpisaną świadomą zgodę
  • Pacjenci, którym przy urodzeniu przypisano płeć męską i w momencie badania przesiewowego muszą mieć od 12 do 65 lat
  • Rozpoznanie ciężkiej wrodzonej hemofilii A, zdefiniowanej jako poziom FVIII <1%, udokumentowany w dokumentacji medycznej pacjenta w momencie badania przesiewowego
  • Pacjenci, którzy otrzymali lub obecnie otrzymują produkty zawierające FVIII pochodzące z osocza i/lub rekombinowane i przeszli co najmniej 150 ED z produktem FVIII
  • Pacjenci, którzy mogą wyprodukować żywotne plemniki i mają partnera zdolnego do zajścia w ciążę, muszą zgodzić się na konsekwentne stosowanie odpowiednich środków antykoncepcyjnych w trakcie badania, począwszy od badania przesiewowego i aż do 30 dni po zakończeniu badania

Kryteria wykluczenia:

  • Jakakolwiek historia lub obecne inhibitory FVIII lub jakakolwiek historia rodziny pierwszego rzędu inhibitorów FVIII pod względem wykrywalnych inhibitorów FVIII (tj. ≥0,6 jednostek Bethesda [BU]) przy użyciu modyfikacji Nijmegen testu Bethesda
  • Każde znane wrodzone lub nabyte zaburzenie krzepnięcia inne niż wrodzona hemofilia A
  • Dowody na zakrzepicę, w tym zakrzepicę żył głębokich, udar, zatorowość płucną, zawał mięśnia sercowego i zator tętniczy w ciągu 3 miesięcy przed wizytą 1
  • Doznałeś epizodu krwawienia zagrażającego życiu lub przeszedłeś poważną operację lub zabieg chirurgii ortopedycznej w ciągu 3 miesięcy przed wizytą 1
  • W badaniu przesiewowym stwierdzono obecność wirusa HIV z liczbą CD4+ ≤200/µl (jeśli dostępne, antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciała wirusa zapalenia wątroby typu C i/lub kwas dezoksyrybonukleinowy/kwas rybonukleinowy HCV wirusa zapalenia wątroby typu B podczas badania przesiewowego)
  • Liczba płytek krwi <100 000/μL w badaniu przesiewowym
  • Pacjenci z wartościami aminotransferazy asparaginianowej lub aminotransferazy alaninowej w surowicy > 5 x górna granica normy lub wartościami kreatyniny w surowicy > 2 x GGN w badaniu przesiewowym
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują dożylnie leki immunomodulujące, takie jak immunoglobuliny lub przewlekłe leczenie kortykosteroidami ogólnoustrojowymi w ciągu 3 miesięcy przed wizytą 1
  • Użycie jakiegokolwiek innego badanego produktu leczniczego, krioprecypitatu, krwi pełnej lub osocza w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania przed wizytą 1
  • Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na którykolwiek produkt FVIII lub jego substancję pomocniczą
  • Ma stan fizyczny, medyczny lub psychiczny, który w opinii PI może zakłócać ocenę badania.
  • Czy personel ośrodka badawczego jest bezpośrednio powiązany z tym badaniem i ich najbliższe rodziny?

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie profilaktyczne
Biologiczny: SKP-0141
Koncentrat czynnika krzepnięcia VIII pochodzącego z ludzkiego osocza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna częstość krwawień
Ramy czasowe: Do 25 tygodni
Skuteczność SKP-0141 w profilaktyce krwawień u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A na podstawie liczby epizodów krwawień w ciągu roku
Do 25 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź hemostatyczna
Ramy czasowe: Do 25 tygodni
Skuteczność SKP-0141 w leczeniu epizodów krwawień przełomowych w 4-punktowej skali u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A
Do 25 tygodni
Zużycie SKP-0141 wymagane w profilaktyce
Ramy czasowe: Do 25 tygodni
Dawka zastrzyków SKP-0141 (j.m./kg/rok i j.m./kg/miesiąc) wymagana w profilaktyce u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A
Do 25 tygodni
Zużycie SKP-0141 wymagane do leczenia na żądanie
Ramy czasowe: Do 25 tygodni
Dawka/liczba wstrzyknięć SKP-0141 (j.m./kg/krwawienie) wymagana w leczeniu epizodów krwawień u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A
Do 25 tygodni
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: W 1 tygodniu i 25 tygodniu
Maksymalne stężenie SKP-0141 w osoczu u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A
W 1 tygodniu i 25 tygodniu
Czas osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax)
Ramy czasowe: W 1 tygodniu i 25 tygodniu
Czas osiągnięcia maksymalnego stężenia SKP-0141 w osoczu u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A
W 1 tygodniu i 25 tygodniu
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC)
Ramy czasowe: W 1 tygodniu i 25 tygodniu
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A
W 1 tygodniu i 25 tygodniu
Okres półtrwania (T1/2)
Ramy czasowe: W 1 tygodniu i 25 tygodniu
Okres półtrwania SKP-0141 u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A
W 1 tygodniu i 25 tygodniu
Całkowity klirens osoczowy (CL)
Ramy czasowe: W 1 tygodniu i 25 tygodniu
Całkowity klirens osoczowy SKP-0141 u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A
W 1 tygodniu i 25 tygodniu
Stała eliminacji (Kel)
Ramy czasowe: W 1 tygodniu i 25 tygodniu
Stała szybkości eliminacji SKP-0141 u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A
W 1 tygodniu i 25 tygodniu
Objętość dystrybucji (Vd)
Ramy czasowe: W 1 tygodniu i 25 tygodniu
Objętość dystrybucji SKP-0141 u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A
W 1 tygodniu i 25 tygodniu
Średni czas przebywania (MRT)
Ramy czasowe: W 1 tygodniu i 25 tygodniu
Średni czas przebywania in vivo SKP-0141 u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A
W 1 tygodniu i 25 tygodniu
Przyrostowy odzysk in vivo (IVR)
Ramy czasowe: W 1 tygodniu i 25 tygodniu
Przyrostowy odzysk in vivo (IVR) u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A
W 1 tygodniu i 25 tygodniu
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
Częstość występowania działań niepożądanych związanych z leczeniem u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A
Do 26 tygodnia
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A
Do 26 tygodnia
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A
Do 26 tygodnia
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
Częstość występowania działań niepożądanych u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A
Do 26 tygodnia
Występowanie zmian istotnych klinicznie
Ramy czasowe: Do 25 tygodni
Bezpieczeństwo i tolerancja SKP-0141 u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A na podstawie częstości występowania klinicznie istotnych zmian w stosunku do wartości wyjściowych w ocenach laboratoryjnych bezpieczeństwa (hematologia, chemia surowicy i analiza moczu), oznak życiowych (przed i po wstrzyknięciu), badania fizykalne i EKG
Do 25 tygodni
Częstość tworzenia się inhibitora FVIII
Ramy czasowe: Do 25 tygodni
Immunogenność SKP-0141 na podstawie częstości powstawania inhibitora FVIII (≥0,6 jednostki Bethesda) obliczona przy użyciu zmodyfikowanego testu Nijmegen Bethesda u pacjentów wcześniej leczonych z ciężką hemofilią A
Do 25 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź hemostatyczna w profilaktyce chirurgicznej
Ramy czasowe: Okołooperacyjnie/okołozabiegowo
Odpowiedź hemostatyczna (skuteczność) SKP-0141 w profilaktyce chirurgicznej u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A
Okołooperacyjnie/okołozabiegowo

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

SK Plasma Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

31 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 lipca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 grudnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SKP-0141_HemA_I/III_2024

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj