嚢胞性線維症患者におけるARCT-032の安全性、忍容性および有効性の研究 (LunairCF)
2026年5月6日 更新者：Arcturus Therapeutics, Inc.
嚢胞性線維症患者におけるARCT-032の安全性、忍容性、有効性を評価するための第2相非盲検複数漸増用量試験
ARCT-032-02は、CFTRモジュレーター療法の対象とならない、または薬物不耐症や反応不良のためCFTRモジュレーターを服用していない成人CF患者を対象としたARCT-032の第2相非盲検多施設多施設漸増用量試験である。 、または変調器へのアクセスの欠如。
調査の概要
詳細な説明
これは、CFTR モジュレーター療法を受けていない CF 成人を対象とした ARCT-032 の非盲検複数回漸増用量研究です。
スクリーニングに成功した後、対象となる参加者は 4 週間毎日 ARCT-032 の噴霧を受け、その後安全のために合計 12 週間経過観察されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
33
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Clinical Trial Disclosure Manager Central Email Box
- 電話番号：858-900-2660
- メール：CFclinicaltrials@arcturusrx.com
研究場所
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Arizona
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Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- 募集
- University of Arizona
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
- 募集
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027
- 募集
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- まだ募集していません
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Hollywood、Florida、アメリカ、33021
- 募集
- Joe DiMaggio Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Northfield、Illinois、アメリカ、60093
- 積極的、募集していない
- The Cystic Fibrosis Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 募集
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63144
- 募集
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- 募集
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- 募集
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- 募集
- Vanderbilt University Medical Center
-
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Texas
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- 募集
- UT Health San Antonio
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- 募集
- Seattle Children's Hospital
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- 嚢胞性線維症の確定診断
- CFTRモジュレーター療法の対象ではない、または投与前少なくとも60日間CFTRモジュレーターを服用していない（例、 不耐性、反応不良、またはモジュレーターへのアクセスの欠如が原因）。
- FEV1 予測値の 40% ～ 100%
除外基準:
- 追加のリスクを引き起こす可能性がある、または研究結果を混乱させる可能性がある病気または病状の病歴
- 最近の中等度または重度の喀血
- 最近の大手術
- 固形臓器または血液移植
- 起きている間に酸素補給が必要、または睡眠中に毎分 2L 以上の酸素が必要。
- 毎日15mgの経口プレドニゾンまたは隔日30mgに相当する量を超える慢性維持全身性コルチコステロイド
- 臨床検査により判定された適切な肝臓および腎臓の機能
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：コホート1
ARCT-032 の用量レベル A、28 日間毎日吸入
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脂質ナノ粒子に配合されたCFTR mRNA
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実験的：コホート 2
ARCT-032の用量レベルB、28日間毎日吸入
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脂質ナノ粒子に配合されたCFTR mRNA
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実験的：コホート 3
ARCT-032の用量レベルC、28日間毎日吸入
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脂質ナノ粒子に配合されたCFTR mRNA
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実験的：Cohort 4
Dose level B or C of ARCT-032, inhaled once daily for 12 weeks
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脂質ナノ粒子に配合されたCFTR mRNA
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Incidence, severity and dose relationship of adverse events
時間枠：Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
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Safety and tolerability of ARCT-032 assess by determining incidence, severity and dose-relationship of AEs by dose level
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Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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薬力学 -- 肺機能
時間枠：4週間
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FEV1 のベースラインからの変化
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4週間
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薬力学 - 嚢胞性線維症の生活の質に関する質問票改訂版 (CFQ-R)
時間枠：4週間
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CFQ-R RSS (呼吸器症状スケール) スコアのベースラインからの変化。
全体的な CFQ-R スコアは 0 ～ 100 の範囲であり、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
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4週間
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Pharmacokinetics - Plasma Concentration
時間枠：Up to 6 weeks
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Plasma concentration of ARCT-032 mRNA and lipid components
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Up to 6 weeks
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High Resolution Computed Chromatography
時間枠：12 weeks
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Changes from baseline to end of treatment in chest-HRCT-scan scores (e.g., airway wall thickness, air trapping, and mucus plugging scores)
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12 weeks
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EQ-5D-5L (Cohort 4 only)
時間枠：12 weeks
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Change from baseline to end of treatment (Day 84) in EQ-5D-5L questionnaire scores
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12 weeks
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年12月12日
一次修了 (推定)
2027年6月1日
研究の完了 (推定)
2027年6月1日
試験登録日
最初に提出
2024年12月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年12月20日
最初の投稿 (実際)
2024年12月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月6日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ARCT-032-02
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。