Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti ARCT-032 u lidí s cystickou fibrózou (LunairCF)

6. května 2026 aktualizováno: Arcturus Therapeutics, Inc.

Fáze 2, otevřená studie s více stoupajícími dávkami k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti ARCT-032 u lidí s cystickou fibrózou

ARCT-032-02 je fáze 2, otevřená, multicentrická, vícenásobně stoupající studie ARCT-032 u dospělých s CF, kteří nejsou způsobilí pro terapii modulátory CFTR nebo neužívají modulátory CFTR kvůli lékové intoleranci, špatné odpovědi nebo nedostatek přístupu k modulátorům.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie ARCT-032 s více stoupajícími dávkami u dospělých s CF, kteří nejsou na terapii modulátorem CFTR. Po úspěšném screeningu budou způsobilí účastníci dostávat nebulizovaný ARCT-032 denně po dobu 4 týdnů a poté z důvodu bezpečnosti sledováni celkem 12 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

33

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • Nábor
        • University of Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Nábor
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Zatím nenabíráme
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Nábor
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Spojené státy, 60093
        • Aktivní, ne nábor
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63144
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • Cleveland Clinic Foundation
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • UT Health San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Potvrzená diagnóza cystické fibrózy
  2. Nevhodné pro terapii modulátory CFTR nebo neužívat modulátory CFTR alespoň 60 dní před podáním dávky (např. kvůli nesnášenlivosti, špatné reakci nebo nedostatečnému přístupu k modulátorům).
  3. FEV1 mezi 40 % a 100 % předpokládané hodnoty

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza onemocnění nebo zdravotního stavu, které mohou představovat další riziko nebo mohou zkreslit výsledky studie
  2. Nedávná středně těžká nebo těžká hemoptýza
  3. Nedávná velká operace
  4. Transplantace pevného orgánu nebo hematologická transplantace
  5. Potřeba doplňkového kyslíku při bdění nebo > 2 l za minutu při spánku.
  6. Chronické udržovací systémové kortikosteroidy přesahující ekvivalent denních 15 mg perorálního prednisonu nebo 30 mg každý druhý den
  7. Přiměřená funkce jater a ledvin zjištěná laboratorními testy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Úroveň dávky A ARCT-032, inhalovaná denně po dobu 28 dnů
Biologický: ARCT-032
CFTR mRNA formulovaná v lipidových nanočásticích
Experimentální: Kohorta 2
Úroveň dávky B ARCT-032, inhalována denně po dobu 28 dnů
Biologický: ARCT-032
CFTR mRNA formulovaná v lipidových nanočásticích
Experimentální: Kohorta 3
Úroveň dávky C ARCT-032, inhalována denně po dobu 28 dnů
Biologický: ARCT-032
CFTR mRNA formulovaná v lipidových nanočásticích
Experimentální: Cohort 4
Dose level B or C of ARCT-032, inhaled once daily for 12 weeks
Biologický: ARCT-032
CFTR mRNA formulovaná v lipidových nanočásticích

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence, severity and dose relationship of adverse events
Časové okno: Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
Safety and tolerability of ARCT-032 assess by determining incidence, severity and dose-relationship of AEs by dose level
Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakodynamika - funkce plic
Časové okno: 4 týdny
Změna od výchozí hodnoty v FEV1
4 týdny
Farmakodynamika – Dotazník kvality života cystické fibrózy – revidovaný (CFQ-R)
Časové okno: 4 týdny
Změna od výchozí hodnoty ve skóre CFQ-R RSS (škála respiračních symptomů). Celkové skóre CFQ-R se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší zdraví.
4 týdny
Pharmacokinetics - Plasma Concentration
Časové okno: Up to 6 weeks
Plasma concentration of ARCT-032 mRNA and lipid components
Up to 6 weeks
High Resolution Computed Chromatography
Časové okno: 12 weeks
Changes from baseline to end of treatment in chest-HRCT-scan scores (e.g., airway wall thickness, air trapping, and mucus plugging scores)
12 weeks
EQ-5D-5L (Cohort 4 only)
Časové okno: 12 weeks
Change from baseline to end of treatment (Day 84) in EQ-5D-5L questionnaire scores
12 weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arcturus Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

24. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARCT-032-02

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ARCT-032

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit