Estudo de segurança, tolerabilidade e eficácia do ARCT-032 em pessoas com fibrose cística (LunairCF)
6 de maio de 2026 atualizado por: Arcturus Therapeutics, Inc.
Um estudo de fase 2, aberto, de múltiplas doses ascendentes para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do ARCT-032 em pessoas com fibrose cística
ARCT-032-02 é um estudo de Fase 2, aberto, multicêntrico e de doses múltiplas ascendentes de ARCT-032 em adultos com FC que não são elegíveis para terapia moduladora de CFTR ou que não estão tomando moduladores de CFTR devido à intolerância ao medicamento, resposta fraca ou falta de acesso a moduladores.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto de doses múltiplas ascendentes de ARCT-032 em adultos com FC que não estão em terapia moduladora de CFTR.
Após a triagem bem-sucedida, os participantes elegíveis receberão ARCT-032 nebulizado diariamente durante 4 semanas e, em seguida, acompanhados por segurança por um total de 12 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
33
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Clinical Trial Disclosure Manager Central Email Box
- Número de telefone: 858-900-2660
- E-mail: CFclinicaltrials@arcturusrx.com
Locais de estudo
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-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- Recrutamento
- University of Arizona
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Recrutamento
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Recrutamento
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Ainda não está recrutando
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Recrutamento
- Joe DiMaggio Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Northfield, Illinois, Estados Unidos, 60093
- Ativo, não recrutando
- The Cystic Fibrosis Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Recrutamento
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63144
- Recrutamento
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Recrutamento
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Recrutamento
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Recrutamento
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Recrutamento
- UT Health San Antonio
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Recrutamento
- Seattle Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de fibrose cística
- Não elegível para terapia moduladora CFTR, ou não tomar moduladores CFTR por pelo menos 60 dias antes da dosagem (por exemplo, devido à intolerância, má resposta ou falta de acesso a moduladores).
- VEF1 entre 40% e 100% do valor previsto
Critérios de exclusão:
- História de doença ou condição médica que possa representar um risco adicional ou confundir os resultados do estudo
- Hemoptise moderada ou grave recente
- Grande cirurgia recente
- Transplante de órgão sólido ou hematológico
- Necessidade de oxigênio suplementar durante a vigília ou > 2L por minuto durante o sono.
- Corticosteroides sistêmicos de manutenção crônica excedendo o equivalente diário a 15 mg de prednisona oral ou 30 mg em dias alternados
- Função hepática e renal adequada, conforme determinado por exames laboratoriais
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coorte 1
Dose Nível A de ARCT-032, inalado diariamente durante 28 dias
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MRNA de CFTR formulado em nanopartículas lipídicas
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Experimental: Coorte 2
Dose Nível B de ARCT-032, inalado diariamente durante 28 dias
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MRNA de CFTR formulado em nanopartículas lipídicas
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Experimental: Coorte 3
Dose Nível C de ARCT-032, inalado diariamente durante 28 dias
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MRNA de CFTR formulado em nanopartículas lipídicas
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Experimental: Cohort 4
Dose level B or C of ARCT-032, inhaled once daily for 12 weeks
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MRNA de CFTR formulado em nanopartículas lipídicas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidence, severity and dose relationship of adverse events
Prazo: Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
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Safety and tolerability of ARCT-032 assess by determining incidence, severity and dose-relationship of AEs by dose level
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Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Farmacodinâmica – Função Pulmonar
Prazo: 4 semanas
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Alteração da linha de base no FEV1
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4 semanas
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Farmacodinâmica - Questionário de Qualidade de Vida em Fibrose Cística Revisado (CFQ-R)
Prazo: 4 semanas
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Alteração da linha de base na pontuação CFQ-R RSS (Escala de Sintomas Respiratórios).
A pontuação geral do CFQ-R varia de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando melhor saúde.
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4 semanas
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Pharmacokinetics - Plasma Concentration
Prazo: Up to 6 weeks
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Plasma concentration of ARCT-032 mRNA and lipid components
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Up to 6 weeks
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High Resolution Computed Chromatography
Prazo: 12 weeks
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Changes from baseline to end of treatment in chest-HRCT-scan scores (e.g., airway wall thickness, air trapping, and mucus plugging scores)
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12 weeks
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EQ-5D-5L (Cohort 4 only)
Prazo: 12 weeks
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Change from baseline to end of treatment (Day 84) in EQ-5D-5L questionnaire scores
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12 weeks
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de dezembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de dezembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de dezembro de 2024
Primeira postagem (Real)
24 de dezembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ARCT-032-02
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .