Исследование безопасности, переносимости и эффективности ARCT-032 у людей с муковисцидозом (LunairCF)
6 мая 2026 г. обновлено: Arcturus Therapeutics, Inc.
Фаза 2, открытое исследование с множественными возрастающими дозами для оценки безопасности, переносимости и эффективности ARCT-032 у людей с муковисцидозом.
ARCT-032-02 — это открытое многоцентровое исследование фазы 2 ARCT-032 с множественным возрастанием дозы у взрослых с CF, которым не показана терапия модулятором CFTR или которые не принимают модуляторы CFTR из-за непереносимости препарата, плохого ответа. , или отсутствие доступа к модуляторам.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это открытое исследование ARCT-032 с множественным возрастанием дозы у взрослых с CF, которые не получают терапию модулятором CFTR.
После успешного скрининга подходящие участники будут получать распыленный ARCT-032 ежедневно в течение 4 недель, а затем наблюдаться на предмет безопасности в течение в общей сложности 12 недель.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
33
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Clinical Trial Disclosure Manager Central Email Box
- Номер телефона: 858-900-2660
- Электронная почта: CFclinicaltrials@arcturusrx.com
Места учебы
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
- Рекрутинг
- University of Arizona
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
- Рекрутинг
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Еще не набирают
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Соединенные Штаты, 33021
- Рекрутинг
- Joe DiMaggio Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Northfield, Illinois, Соединенные Штаты, 60093
- Активный, не рекрутирующий
- The Cystic Fibrosis Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Рекрутинг
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63144
- Рекрутинг
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Рекрутинг
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Рекрутинг
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Рекрутинг
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
- Рекрутинг
- UT Health San Antonio
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Рекрутинг
- Seattle Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Подтвержденный диагноз муковисцидоза
- Не подходит для терапии модуляторами CFTR или не принимает модуляторы CFTR в течение как минимум 60 дней до введения дозы (например, из-за непереносимости, плохой реакции или отсутствия доступа к модуляторам).
- ОФВ1 от 40% до 100% прогнозируемого значения
Критерии исключения:
- История болезни или состояния здоровья, которые могут представлять дополнительный риск или могут исказить результаты исследования.
- Недавнее умеренное или тяжелое кровохарканье.
- Недавняя серьезная операция
- Солидный орган или гематологический трансплантат
- Потребность в дополнительном кислороде во время бодрствования или > 2 л в минуту во время сна.
- Хронический поддерживающий системный прием кортикостероидов, превышающий эквивалент ежедневной дозы 15 мг преднизолона перорально или 30 мг через день.
- Адекватная функция печени и почек, определяемая лабораторными тестами.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1
Доза уровня А ARCT-032, вдыхаемая ежедневно в течение 28 дней.
|
МРНК CFTR, заключенная в липидные наночастицы
|
|
Экспериментальный: Когорта 2
Доза уровня B ARCT-032, вдыхаемая ежедневно в течение 28 дней.
|
МРНК CFTR, заключенная в липидные наночастицы
|
|
Экспериментальный: Когорта 3
Уровень дозы C ARCT-032, вдыхается ежедневно в течение 28 дней.
|
МРНК CFTR, заключенная в липидные наночастицы
|
|
Экспериментальный: Cohort 4
Dose level B or C of ARCT-032, inhaled once daily for 12 weeks
|
МРНК CFTR, заключенная в липидные наночастицы
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Incidence, severity and dose relationship of adverse events
Временное ограничение: Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
|
Safety and tolerability of ARCT-032 assess by determining incidence, severity and dose-relationship of AEs by dose level
|
Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фармакодинамика - функция легких
Временное ограничение: 4 недели
|
Изменение ОФВ1 по сравнению с исходным уровнем
|
4 недели
|
|
Фармакодинамика – пересмотренный опросник качества жизни при муковисцидозе (CFQ-R)
Временное ограничение: 4 недели
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя CFQ-R RSS (шкала респираторных симптомов).
Общий балл CFQ-R варьируется от 0 до 100, причем более высокие баллы указывают на лучшее здоровье.
|
4 недели
|
|
Pharmacokinetics - Plasma Concentration
Временное ограничение: Up to 6 weeks
|
Plasma concentration of ARCT-032 mRNA and lipid components
|
Up to 6 weeks
|
|
High Resolution Computed Chromatography
Временное ограничение: 12 weeks
|
Changes from baseline to end of treatment in chest-HRCT-scan scores (e.g., airway wall thickness, air trapping, and mucus plugging scores)
|
12 weeks
|
|
EQ-5D-5L (Cohort 4 only)
Временное ограничение: 12 weeks
|
Change from baseline to end of treatment (Day 84) in EQ-5D-5L questionnaire scores
|
12 weeks
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 декабря 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июня 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июня 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 декабря 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 декабря 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
24 декабря 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ARCT-032-02
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .