ARCT-032:n turvallisuus-, siedettävyys- ja tehokkuustutkimus ihmisillä, joilla on kystinen fibroosi (LunairCF)
keskiviikko 6. toukokuuta 2026 päivittänyt: Arcturus Therapeutics, Inc.
Vaihe 2, avoin, usean nousevan annoksen tutkimus ARCT-032:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi ihmisillä, joilla on kystinen fibroosi
ARCT-032-02 on faasin 2, avoin, monikeskus, usean nousevan annoksen ARCT-032-tutkimus aikuisilla, joilla on CF-hoito ja jotka eivät ole kelvollisia CFTR-modulaattorihoitoon tai jotka eivät käytä CFTR-modulaattoreita lääke-intoleranssin tai huonon vasteen vuoksi. tai modulaattoreiden pääsyn puute.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin, moninkertainen ARCT-032-annostutkimus aikuisilla, joilla on CF ja jotka eivät saa CFTR-modulaattorihoitoa.
Onnistuneen seulonnan jälkeen kelvolliset osallistujat saavat sumutettua ARCT-032:ta päivittäin 4 viikon ajan, minkä jälkeen niitä seurataan turvallisuuden vuoksi yhteensä 12 viikon ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
33
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Clinical Trial Disclosure Manager Central Email Box
- Puhelinnumero: 858-900-2660
- Sähköposti: CFclinicaltrials@arcturusrx.com
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- Rekrytointi
- University of Arizona
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- Rekrytointi
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Ei vielä rekrytointia
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
- Rekrytointi
- Joe DiMaggio Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Northfield, Illinois, Yhdysvallat, 60093
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- The Cystic Fibrosis Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Rekrytointi
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63144
- Rekrytointi
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Rekrytointi
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Rekrytointi
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Rekrytointi
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Rekrytointi
- UT Health San Antonio
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Rekrytointi
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Vahvistettu kystinen fibroosi diagnoosi
- Ei kelpaa CFTR-modulaattorihoitoon tai CFTR-modulaattoreita ei ole otettu vähintään 60 päivään ennen annostelua (esim. suvaitsemattomuuden, huonon vasteen tai modulaattoreiden puutteen vuoksi).
- FEV1 40–100 % ennustetusta arvosta
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi sairaus tai lääketieteellinen tila, joka saattaa aiheuttaa lisäriskin tai saattaa hämmentää tutkimustuloksia
- Viimeaikainen kohtalainen tai vaikea hemoptysis
- Äskettäin suuri leikkaus
- Kiinteän elimen tai hematologinen siirto
- Lisähapen tarve hereillä tai > 2 l/min unen aikana.
- Krooniset ylläpitosysteemiset kortikosteroidit, jotka vastaavat päivittäistä 15 mg suun kautta otettavaa prednisonia tai 30 mg joka toinen päivä
- Riittävä maksan ja munuaisten toiminta laboratoriotesteillä määritettynä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
ARCT-032:n annostaso A, hengitettynä päivittäin 28 päivän ajan
|
CFTR mRNA formuloitu lipidinanohiukkasiin
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
ARCT-032:n annostaso B, hengitettynä päivittäin 28 päivän ajan
|
CFTR mRNA formuloitu lipidinanohiukkasiin
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3
ARCT-032:n annostaso C, hengitettynä päivittäin 28 päivän ajan
|
CFTR mRNA formuloitu lipidinanohiukkasiin
|
|
Kokeellinen: Cohort 4
Dose level B or C of ARCT-032, inhaled once daily for 12 weeks
|
CFTR mRNA formuloitu lipidinanohiukkasiin
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Incidence, severity and dose relationship of adverse events
Aikaikkuna: Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
|
Safety and tolerability of ARCT-032 assess by determining incidence, severity and dose-relationship of AEs by dose level
|
Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Farmakodynamiikka – keuhkojen toiminta
Aikaikkuna: 4 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta FEV1:ssä
|
4 viikkoa
|
|
Farmakodynamiikka – Kystisen fibroosin elämänlaatukysely – tarkistettu (CFQ-R)
Aikaikkuna: 4 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta CFQ-R RSS (Respiratory Symptoms Scale) -pisteissä.
CFQ-R:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä.
|
4 viikkoa
|
|
Pharmacokinetics - Plasma Concentration
Aikaikkuna: Up to 6 weeks
|
Plasma concentration of ARCT-032 mRNA and lipid components
|
Up to 6 weeks
|
|
High Resolution Computed Chromatography
Aikaikkuna: 12 weeks
|
Changes from baseline to end of treatment in chest-HRCT-scan scores (e.g., airway wall thickness, air trapping, and mucus plugging scores)
|
12 weeks
|
|
EQ-5D-5L (Cohort 4 only)
Aikaikkuna: 12 weeks
|
Change from baseline to end of treatment (Day 84) in EQ-5D-5L questionnaire scores
|
12 weeks
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 12. joulukuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. kesäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. kesäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 17. joulukuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 20. joulukuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 24. joulukuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 8. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 6. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARCT-032-02
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .