Estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia de ARCT-032 en personas con fibrosis quística (LunairCF)
6 de mayo de 2026 actualizado por: Arcturus Therapeutics, Inc.
Un estudio de fase 2, abierto, de múltiples dosis ascendentes para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de ARCT-032 en personas con fibrosis quística
ARCT-032-02 es un estudio de fase 2, abierto, multicéntrico y de dosis múltiples ascendentes de ARCT-032 en adultos con FQ que no son elegibles para la terapia con moduladores de CFTR o que no están tomando moduladores de CFTR debido a intolerancia a los medicamentos o mala respuesta. , o falta de acceso a moduladores.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio abierto de dosis múltiples ascendentes de ARCT-032 en adultos con FQ que no reciben terapia moduladora de CFTR.
Después de una evaluación exitosa, los participantes elegibles recibirán ARCT-032 nebulizado diariamente durante 4 semanas y luego se les dará seguimiento por seguridad durante un total de 12 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
33
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Clinical Trial Disclosure Manager Central Email Box
- Número de teléfono: 858-900-2660
- Correo electrónico: CFclinicaltrials@arcturusrx.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- Reclutamiento
- University of Arizona
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Reclutamiento
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Aún no reclutando
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Reclutamiento
- Joe DiMaggio Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Northfield, Illinois, Estados Unidos, 60093
- Activo, no reclutando
- The Cystic Fibrosis Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Reclutamiento
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63144
- Reclutamiento
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Reclutamiento
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Reclutamiento
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Reclutamiento
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Reclutamiento
- UT Health San Antonio
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Reclutamiento
- Seattle Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de Fibrosis Quística
- No elegible para la terapia con moduladores de CFTR, o no haber tomado moduladores de CFTR durante al menos 60 días antes de la dosificación (p. ej. por intolerancia, mala respuesta o falta de acceso a moduladores).
- FEV1 entre 40% y 100% del valor previsto
Criterios de exclusión:
- Historial de enfermedad o condición médica que podría representar un riesgo adicional o confundir los resultados del estudio.
- Hemoptisis reciente moderada o grave.
- Cirugía mayor reciente
- Trasplante de órgano sólido o hematológico
- Requerimiento de oxígeno suplementario en vigilia o > 2 litros por minuto mientras duerme.
- Corticosteroides sistémicos de mantenimiento crónico que exceden el equivalente de 15 mg diarios de prednisona oral o 30 mg en días alternos
- Función hepática y renal adecuada según lo determinado por pruebas de laboratorio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Cohorte 1
Nivel de dosis A de ARCT-032, inhalado diariamente durante 28 días
|
ARNm de CFTR formulado en nanopartículas lipídicas
|
|
Experimental: Cohorte 2
Nivel de dosis B de ARCT-032, inhalado diariamente durante 28 días
|
ARNm de CFTR formulado en nanopartículas lipídicas
|
|
Experimental: Cohorte 3
Nivel de dosis C de ARCT-032, inhalado diariamente durante 28 días
|
ARNm de CFTR formulado en nanopartículas lipídicas
|
|
Experimental: Cohort 4
Dose level B or C of ARCT-032, inhaled once daily for 12 weeks
|
ARNm de CFTR formulado en nanopartículas lipídicas
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Incidence, severity and dose relationship of adverse events
Periodo de tiempo: Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
|
Safety and tolerability of ARCT-032 assess by determining incidence, severity and dose-relationship of AEs by dose level
|
Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Farmacodinamia. Función pulmonar
Periodo de tiempo: 4 semanas
|
Cambio desde el inicio en el FEV1
|
4 semanas
|
|
Farmacodinámica: Cuestionario de calidad de vida sobre fibrosis quística revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: 4 semanas
|
Cambio desde el inicio en la puntuación CFQ-R RSS (escala de síntomas respiratorios).
La puntuación general del CFQ-R oscila entre 0 y 100, y las puntuaciones más altas indican una mejor salud.
|
4 semanas
|
|
Pharmacokinetics - Plasma Concentration
Periodo de tiempo: Up to 6 weeks
|
Plasma concentration of ARCT-032 mRNA and lipid components
|
Up to 6 weeks
|
|
High Resolution Computed Chromatography
Periodo de tiempo: 12 weeks
|
Changes from baseline to end of treatment in chest-HRCT-scan scores (e.g., airway wall thickness, air trapping, and mucus plugging scores)
|
12 weeks
|
|
EQ-5D-5L (Cohort 4 only)
Periodo de tiempo: 12 weeks
|
Change from baseline to end of treatment (Day 84) in EQ-5D-5L questionnaire scores
|
12 weeks
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de diciembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de diciembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de diciembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
24 de diciembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ARCT-032-02
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .