Onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ARCT-032 bij mensen met cystische fibrose (LunairCF)
6 mei 2026 bijgewerkt door: Arcturus Therapeutics, Inc.
Een fase 2, open-label onderzoek met meerdere oplopende doses om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ARCT-032 bij mensen met cystische fibrose te evalueren
ARCT-032-02 is een fase 2, open-label, multicenter, meervoudig oplopende dosisstudie van ARCT-032 bij volwassenen met CF die niet in aanmerking komen voor CFTR-modulatortherapie of die geen CFTR-modulatoren gebruiken vanwege geneesmiddelintolerantie of slechte respons , of gebrek aan toegang tot modulators.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label onderzoek met meerdere oplopende doses van ARCT-032 bij volwassenen met CF die geen CFTR-modulatortherapie krijgen.
Na een succesvolle screening ontvangen de in aanmerking komende deelnemers gedurende 4 weken dagelijks vernevelde ARCT-032 en worden vervolgens voor de veiligheid gedurende een totaal van 12 weken gevolgd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
33
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Clinical Trial Disclosure Manager Central Email Box
- Telefoonnummer: 858-900-2660
- E-mail: CFclinicaltrials@arcturusrx.com
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
- Werving
- University of Arizona
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
- Werving
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Werving
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Nog niet aan het werven
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021
- Werving
- Joe DiMaggio Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Northfield, Illinois, Verenigde Staten, 60093
- Actief, niet wervend
- The Cystic Fibrosis Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Werving
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63144
- Werving
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Werving
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Werving
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Werving
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
- Werving
- UT Health San Antonio
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Werving
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste inclusiecriteria:
- Bevestigde diagnose van cystische fibrose
- Komt niet in aanmerking voor CFTR-modulatortherapie, of gebruikt geen CFTR-modulatoren gedurende ten minste 60 dagen voorafgaand aan de dosering (bijv. vanwege intolerantie, slechte respons of gebrek aan toegang tot modulators).
- FEV1 tussen 40% en 100% van de voorspelde waarde
Uitsluitingscriteria:
- Voorgeschiedenis van ziekte of medische aandoening die een extra risico kan opleveren of de onderzoeksresultaten kan verwarren
- Recente matige of ernstige bloedspuwing
- Recente grote operatie
- Solide orgaan- of hematologische transplantatie
- Vereiste aan aanvullende zuurstof tijdens het wakker zijn of > 2 liter per minuut tijdens het slapen.
- Systemische corticosteroïden voor chronische onderhoudsbehandeling hoger dan het equivalent van dagelijks 15 mg oraal prednison of 30 mg om de dag
- Adequate lever- en nierfunctie zoals bepaald door laboratoriumtests
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cohort 1
Dosisniveau A van ARCT-032, dagelijks geïnhaleerd gedurende 28 dagen
|
CFTR-mRNA geformuleerd in lipide nanodeeltjes
|
|
Experimenteel: Cohort 2
Dosisniveau B van ARCT-032, dagelijks geïnhaleerd gedurende 28 dagen
|
CFTR-mRNA geformuleerd in lipide nanodeeltjes
|
|
Experimenteel: Cohort 3
Dosisniveau C van ARCT-032, dagelijks geïnhaleerd gedurende 28 dagen
|
CFTR-mRNA geformuleerd in lipide nanodeeltjes
|
|
Experimenteel: Cohort 4
Dose level B or C of ARCT-032, inhaled once daily for 12 weeks
|
CFTR-mRNA geformuleerd in lipide nanodeeltjes
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidence, severity and dose relationship of adverse events
Tijdsspanne: Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
|
Safety and tolerability of ARCT-032 assess by determining incidence, severity and dose-relationship of AEs by dose level
|
Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Farmacodynamiek - Longfunctie
Tijdsspanne: 4 weken
|
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in FEV1
|
4 weken
|
|
Farmacodynamiek - Cystic Fibrosis Vragenlijst over kwaliteit van leven - herzien (CFQ-R)
Tijdsspanne: 4 weken
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de CFQ-R RSS-score (Respiratory Symptomen Scale).
De algemene CFQ-R-score varieert van 0-100, waarbij hogere scores wijzen op een betere gezondheid.
|
4 weken
|
|
Pharmacokinetics - Plasma Concentration
Tijdsspanne: Up to 6 weeks
|
Plasma concentration of ARCT-032 mRNA and lipid components
|
Up to 6 weeks
|
|
High Resolution Computed Chromatography
Tijdsspanne: 12 weeks
|
Changes from baseline to end of treatment in chest-HRCT-scan scores (e.g., airway wall thickness, air trapping, and mucus plugging scores)
|
12 weeks
|
|
EQ-5D-5L (Cohort 4 only)
Tijdsspanne: 12 weeks
|
Change from baseline to end of treatment (Day 84) in EQ-5D-5L questionnaire scores
|
12 weeks
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 december 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 juni 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 juni 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 december 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 december 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
24 december 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ARCT-032-02
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .