낭포성 섬유증 환자를 대상으로 한 ARCT-032의 안전성, 내약성 및 효능 연구 (LunairCF)
2026년 5월 6일 업데이트: Arcturus Therapeutics, Inc.
낭포성 섬유증 환자를 대상으로 ARCT-032의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 2상 공개 라벨, 다중 증량 투여 연구
ARCT-032-02는 CFTR 조절제 치료에 적합하지 않거나 약물 불내성, 반응 불량으로 인해 CFTR 조절제를 복용하지 않는 성인 CF를 대상으로 ARCT-032에 대한 공개 라벨, 다기관, 다중 증량 용량의 2상 연구입니다. 또는 변조기에 대한 액세스가 부족합니다.
연구 개요
상세 설명
이는 CFTR 조절제 요법을 받고 있지 않은 성인 CF 환자를 대상으로 한 ARCT-032의 공개 라벨, 다중 증량 용량 연구입니다.
성공적인 검사 후 적격 참가자는 4주 동안 매일 분무된 ARCT-032를 받은 후 총 12주 동안 안전을 위해 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
33
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Clinical Trial Disclosure Manager Central Email Box
- 전화번호: 858-900-2660
- 이메일: CFclinicaltrials@arcturusrx.com
연구 장소
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
- 모병
- University of Arizona
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-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
- 모병
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- 모병
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- 아직 모집하지 않음
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, 미국, 33021
- 모병
- Joe DiMaggio Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Northfield, Illinois, 미국, 60093
- 모집하지 않고 적극적으로
- The Cystic Fibrosis Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, 미국, 63144
- 모병
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 모병
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- 모병
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- 모병
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, 미국, 78229
- 모병
- UT Health San Antonio
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98105
- 모병
- Seattle Children's Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 낭성섬유증 진단 확정
- CFTR 조절제 치료에 적합하지 않거나 투여 전 최소 60일 동안 CFTR 조절제를 복용하지 않은 경우(예: 편협함, 반응 불량 또는 변조기에 대한 접근 부족으로 인해).
- 예측값의 40%~100% 사이의 FEV1
제외 기준:
- 추가적인 위험을 초래하거나 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 질병 또는 의학적 상태의 병력
- 최근 중등도 또는 중증의 객혈
- 최근 큰 수술
- 고형 장기 또는 혈액 이식
- 깨어 있는 동안 또는 잠자는 동안 분당 2L 이상의 산소 보충이 필요합니다.
- 매일 15mg 경구 프레드니손 또는 격일로 30mg을 초과하는 만성 유지 전신 코르티코스테로이드
- 실험실 테스트를 통해 결정된 적절한 간 및 신장 기능
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
ARCT-032의 용량 수준 A, 28일 동안 매일 흡입
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지질 나노입자로 제형화된 CFTR mRNA
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실험적: 코호트 2
ARCT-032의 용량 수준 B, 28일 동안 매일 흡입
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지질 나노입자로 제형화된 CFTR mRNA
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실험적: 코호트 3
ARCT-032의 용량 수준 C, 28일 동안 매일 흡입
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지질 나노입자로 제형화된 CFTR mRNA
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실험적: Cohort 4
Dose level B or C of ARCT-032, inhaled once daily for 12 weeks
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지질 나노입자로 제형화된 CFTR mRNA
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Incidence, severity and dose relationship of adverse events
기간: Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
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Safety and tolerability of ARCT-032 assess by determining incidence, severity and dose-relationship of AEs by dose level
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Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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약력학--폐 기능
기간: 4주
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FEV1의 기준선에서 변경
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4주
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약력학 - 낭포성 섬유증 삶의 질 설문지 개정판(CFQ-R)
기간: 4주
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CFQ-R RSS(호흡기 증상 척도) 점수의 기준선 대비 변화.
전체 CFQ-R 점수 범위는 0~100이며, 점수가 높을수록 건강이 좋음을 의미합니다.
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4주
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Pharmacokinetics - Plasma Concentration
기간: Up to 6 weeks
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Plasma concentration of ARCT-032 mRNA and lipid components
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Up to 6 weeks
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High Resolution Computed Chromatography
기간: 12 weeks
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Changes from baseline to end of treatment in chest-HRCT-scan scores (e.g., airway wall thickness, air trapping, and mucus plugging scores)
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12 weeks
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EQ-5D-5L (Cohort 4 only)
기간: 12 weeks
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Change from baseline to end of treatment (Day 84) in EQ-5D-5L questionnaire scores
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12 weeks
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 12월 12일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 12월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 12월 20일
처음 게시됨 (실제)
2024년 12월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ARCT-032-02
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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