Étude d'innocuité, de tolérance et d'efficacité de l'ARCT-032 chez les personnes atteintes de fibrose kystique (LunairCF)
6 mai 2026 mis à jour par: Arcturus Therapeutics, Inc.
Une étude de phase 2, ouverte, à doses multiples croissantes, pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'ARCT-032 chez les personnes atteintes de fibrose kystique
ARCT-032-02 est une étude de phase 2, ouverte, multicentrique, à doses multiples croissantes d'ARCT-032 chez des adultes atteints de mucoviscidose qui ne sont pas éligibles au traitement par modulateur CFTR ou ne prennent pas de modulateurs CFTR en raison d'une intolérance médicamenteuse ou d'une mauvaise réponse. , ou le manque d'accès aux modulateurs.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude ouverte à doses croissantes multiples d'ARCT-032 chez des adultes atteints de mucoviscidose qui ne suivent pas de traitement par modulateur CFTR.
Après un dépistage réussi, les participants éligibles recevront quotidiennement de l'ARCT-032 nébulisé pendant 4 semaines, puis suivis pour des raisons de sécurité pendant un total de 12 semaines.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
33
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Clinical Trial Disclosure Manager Central Email Box
- Numéro de téléphone: 858-900-2660
- E-mail: CFclinicaltrials@arcturusrx.com
Lieux d'étude
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Arizona
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Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
- Recrutement
- University of Arizona
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Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
- Recrutement
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Recrutement
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Pas encore de recrutement
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, États-Unis, 33021
- Recrutement
- Joe DiMaggio Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Northfield, Illinois, États-Unis, 60093
- Actif, ne recrute pas
- The Cystic Fibrosis Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Recrutement
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, États-Unis, 63144
- Recrutement
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Recrutement
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Recrutement
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Recrutement
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Recrutement
- UT Health San Antonio
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Recrutement
- Seattle Children's Hospital
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Diagnostic confirmé de fibrose kystique
- Non éligible au traitement par modulateur CFTR, ou ne pas prendre de modulateurs CFTR pendant au moins 60 jours avant l'administration (par ex. en raison d'une intolérance, d'une mauvaise réponse ou d'un manque d'accès aux modulateurs).
- VEMS entre 40 % et 100 % de la valeur prédite
Critères d'exclusion :
- Antécédents de maladie ou de problème de santé pouvant présenter un risque supplémentaire ou fausser les résultats de l'étude
- Hémoptysie récente modérée ou sévère
- Chirurgie majeure récente
- Greffe d'organe solide ou hématologique
- Besoin d'un supplément d'oxygène pendant l'éveil ou > 2 L par minute pendant le sommeil.
- Corticostéroïdes systémiques d'entretien chronique dépassant l'équivalent de 15 mg de prednisone orale par jour ou de 30 mg tous les deux jours
- Fonction hépatique et rénale adéquate, déterminée par des tests de laboratoire
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Cohorte 1
Niveau de dose A d'ARCT-032, inhalé quotidiennement pendant 28 jours
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ARNm CFTR formulé dans des nanoparticules lipidiques
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Expérimental: Cohorte 2
Niveau de dose B d'ARCT-032, inhalé quotidiennement pendant 28 jours
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ARNm CFTR formulé dans des nanoparticules lipidiques
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Expérimental: Cohorte 3
Niveau de dose C d'ARCT-032, inhalé quotidiennement pendant 28 jours
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ARNm CFTR formulé dans des nanoparticules lipidiques
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Expérimental: Cohort 4
Dose level B or C of ARCT-032, inhaled once daily for 12 weeks
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ARNm CFTR formulé dans des nanoparticules lipidiques
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Incidence, severity and dose relationship of adverse events
Délai: Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
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Safety and tolerability of ARCT-032 assess by determining incidence, severity and dose-relationship of AEs by dose level
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Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pharmacodynamique – Fonction pulmonaire
Délai: 4 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base du VEMS
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4 semaines
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Pharmacodynamique - Questionnaire révisé sur la qualité de vie de la fibrose kystique (CFQ-R)
Délai: 4 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base du score CFQ-R RSS (échelle des symptômes respiratoires).
Le score global CFQ-R varie de 0 à 100, les scores plus élevés indiquant une meilleure santé.
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4 semaines
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Pharmacokinetics - Plasma Concentration
Délai: Up to 6 weeks
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Plasma concentration of ARCT-032 mRNA and lipid components
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Up to 6 weeks
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High Resolution Computed Chromatography
Délai: 12 weeks
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Changes from baseline to end of treatment in chest-HRCT-scan scores (e.g., airway wall thickness, air trapping, and mucus plugging scores)
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12 weeks
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EQ-5D-5L (Cohort 4 only)
Délai: 12 weeks
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Change from baseline to end of treatment (Day 84) in EQ-5D-5L questionnaire scores
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12 weeks
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 décembre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 juin 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 juin 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 décembre 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 décembre 2024
Première publication (Réel)
24 décembre 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 mai 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ARCT-032-02
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .