Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von ARCT-032 bei Menschen mit Mukoviszidose (LunairCF)
6. Mai 2026 aktualisiert von: Arcturus Therapeutics, Inc.
Eine offene Phase-2-Studie mit mehrfach aufsteigender Dosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von ARCT-032 bei Menschen mit Mukoviszidose
ARCT-032-02 ist eine offene, multizentrische Phase-2-Studie mit mehrfach ansteigender Dosis von ARCT-032 bei Erwachsenen mit CF, die für eine CFTR-Modulator-Therapie nicht in Frage kommen oder aufgrund von Arzneimittelunverträglichkeit oder schlechtem Ansprechen keine CFTR-Modulatoren einnehmen oder fehlender Zugang zu Modulatoren.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Hierbei handelt es sich um eine offene Studie mit mehrfach ansteigender Dosis von ARCT-032 bei Erwachsenen mit CF, die keine CFTR-Modulatortherapie erhalten.
Nach erfolgreichem Screening erhalten berechtigte Teilnehmer 4 Wochen lang täglich vernebeltes ARCT-032 und werden anschließend aus Sicherheitsgründen insgesamt 12 Wochen lang überwacht.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
33
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Clinical Trial Disclosure Manager Central Email Box
- Telefonnummer: 858-900-2660
- E-Mail: CFclinicaltrials@arcturusrx.com
Studienorte
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
- Rekrutierung
- University of Arizona
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
- Rekrutierung
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
- Noch keine Rekrutierung
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
- Rekrutierung
- Joe DiMaggio Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Northfield, Illinois, Vereinigte Staaten, 60093
- Aktiv, nicht rekrutierend
- The Cystic Fibrosis Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Rekrutierung
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63144
- Rekrutierung
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Rekrutierung
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
- Rekrutierung
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Rekrutierung
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
- Rekrutierung
- UT Health San Antonio
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- Rekrutierung
- Seattle Children's Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Bestätigte Diagnose von Mukoviszidose
- Kein Anspruch auf eine CFTR-Modulator-Therapie oder keine Einnahme von CFTR-Modulatoren für mindestens 60 Tage vor der Dosierung (z. B. aufgrund von Unverträglichkeit, schlechter Reaktion oder fehlendem Zugang zu Modulatoren).
- FEV1 zwischen 40 % und 100 % des vorhergesagten Werts
Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte von Krankheiten oder medizinischen Beschwerden, die ein zusätzliches Risiko darstellen oder die Studienergebnisse verfälschen könnten
- Kürzliche mittelschwere oder schwere Hämoptyse
- Kürzlich durchgeführte größere Operation
- Solides Organ oder hämatologische Transplantation
- Bedarf an zusätzlichem Sauerstoff im Wachzustand oder > 2 l pro Minute im Schlaf.
- Systemische Kortikosteroide zur chronischen Erhaltung, die mehr als 15 mg Prednison pro Tag oder 30 mg jeden zweiten Tag entsprechen
- Ausreichende Leber- und Nierenfunktion gemäß Labortests
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Kohorte 1
Dosisstufe A von ARCT-032, 28 Tage lang täglich inhaliert
|
CFTR-mRNA, formuliert in Lipid-Nanopartikeln
|
|
Experimental: Kohorte 2
Dosisstufe B von ARCT-032, 28 Tage lang täglich inhaliert
|
CFTR-mRNA, formuliert in Lipid-Nanopartikeln
|
|
Experimental: Kohorte 3
Dosisstufe C von ARCT-032, 28 Tage lang täglich inhaliert
|
CFTR-mRNA, formuliert in Lipid-Nanopartikeln
|
|
Experimental: Cohort 4
Dose level B or C of ARCT-032, inhaled once daily for 12 weeks
|
CFTR-mRNA, formuliert in Lipid-Nanopartikeln
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Incidence, severity and dose relationship of adverse events
Zeitfenster: Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
|
Safety and tolerability of ARCT-032 assess by determining incidence, severity and dose-relationship of AEs by dose level
|
Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Pharmakodynamik – Lungenfunktion
Zeitfenster: 4 Wochen
|
Änderung des FEV1 gegenüber dem Ausgangswert
|
4 Wochen
|
|
Pharmakodynamik – Fragebogen zur Lebensqualität bei Mukoviszidose – überarbeitet (CFQ-R)
Zeitfenster: 4 Wochen
|
Änderung des CFQ-R-RSS-Scores (Respiratory Symptoms Scale) gegenüber dem Ausgangswert.
Der CFQ-R-Gesamtwert liegt zwischen 0 und 100, wobei höhere Werte auf eine bessere Gesundheit hinweisen.
|
4 Wochen
|
|
Pharmacokinetics - Plasma Concentration
Zeitfenster: Up to 6 weeks
|
Plasma concentration of ARCT-032 mRNA and lipid components
|
Up to 6 weeks
|
|
High Resolution Computed Chromatography
Zeitfenster: 12 weeks
|
Changes from baseline to end of treatment in chest-HRCT-scan scores (e.g., airway wall thickness, air trapping, and mucus plugging scores)
|
12 weeks
|
|
EQ-5D-5L (Cohort 4 only)
Zeitfenster: 12 weeks
|
Change from baseline to end of treatment (Day 84) in EQ-5D-5L questionnaire scores
|
12 weeks
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
12. Dezember 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Juni 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Juni 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
17. Dezember 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. Dezember 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
24. Dezember 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
8. Mai 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
6. Mai 2026
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ARCT-032-02
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .