Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af ARCT-032 hos mennesker med cystisk fibrose (LunairCF)

6. maj 2026 opdateret af: Arcturus Therapeutics, Inc.

En fase 2, åben-label, multiple ascending-dose-undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​ARCT-032 hos mennesker med cystisk fibrose

ARCT-032-02 er et fase 2, åbent, multicenter, multiple-stigende dosis studie af ARCT-032 hos voksne med CF, som ikke er kvalificerede til CFTR-modulatorterapi eller ikke tager CFTR-modulatorer på grund af lægemiddelintolerance, dårlig respons eller manglende adgang til modulatorer.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, multiple-stigende dosisstudie af ARCT-032 hos voksne med CF, som ikke er i CFTR-modulatorbehandling. Efter vellykket screening vil kvalificerede deltagere modtage forstøvet ARCT-032 dagligt i 4 uger og derefter fulgt for sikkerheds skyld i i alt 12 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

33

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Rekruttering
        • University of Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Rekruttering
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Rekruttering
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Forenede Stater, 60093
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63144
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic Foundation
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Rekruttering
        • UT Health San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Bekræftet diagnose af cystisk fibrose
  2. Ikke kvalificeret til CFTR-modulatorterapi eller ikke at tage CFTR-modulatorer i mindst 60 dage før dosering (f. på grund af intolerance, dårlig respons eller manglende adgang til modulatorer).
  3. FEV1 mellem 40 % og 100 % af den forudsagte værdi

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med sygdom eller medicinsk tilstand, der kan udgøre en yderligere risiko eller kan forvirre undersøgelsesresultater
  2. Nylig moderat eller svær hæmoptyse
  3. Nylig større operation
  4. Solid organ eller hæmatologisk transplantation
  5. Behov for supplerende ilt, mens du er vågen eller > 2L pr. minut, mens du sover.
  6. Systemiske kortikosteroider til kronisk vedligeholdelse, der overstiger ækvivalent med daglig 15 mg oral prednison eller 30 mg hver anden dag
  7. Tilstrækkelig lever- og nyrefunktion som bestemt ved laboratorietests

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Dosisniveau A af ARCT-032, inhaleret dagligt i 28 dage
Biologisk: ARCT-032
CFTR mRNA formuleret i lipid nanopartikler
Eksperimentel: Kohorte 2
Dosisniveau B af ARCT-032, inhaleret dagligt i 28 dage
Biologisk: ARCT-032
CFTR mRNA formuleret i lipid nanopartikler
Eksperimentel: Kohorte 3
Dosisniveau C af ARCT-032, inhaleret dagligt i 28 dage
Biologisk: ARCT-032
CFTR mRNA formuleret i lipid nanopartikler
Eksperimentel: Cohort 4
Dose level B or C of ARCT-032, inhaled once daily for 12 weeks
Biologisk: ARCT-032
CFTR mRNA formuleret i lipid nanopartikler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incidence, severity and dose relationship of adverse events
Tidsramme: Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
Safety and tolerability of ARCT-032 assess by determining incidence, severity and dose-relationship of AEs by dose level
Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamik - Lungefunktion
Tidsramme: 4 uger
Ændring fra baseline i FEV1
4 uger
Farmakodynamik - Cystisk fibrose livskvalitetsspørgeskema - Revideret (CFQ-R)
Tidsramme: 4 uger
Ændring fra baseline i CFQ-R RSS (Respiratory Symptoms Scale) Score. Samlet CFQ-R-score varierer fra 0-100, hvor højere score indikerer bedre helbred.
4 uger
Pharmacokinetics - Plasma Concentration
Tidsramme: Up to 6 weeks
Plasma concentration of ARCT-032 mRNA and lipid components
Up to 6 weeks
High Resolution Computed Chromatography
Tidsramme: 12 weeks
Changes from baseline to end of treatment in chest-HRCT-scan scores (e.g., airway wall thickness, air trapping, and mucus plugging scores)
12 weeks
EQ-5D-5L (Cohort 4 only)
Tidsramme: 12 weeks
Change from baseline to end of treatment (Day 84) in EQ-5D-5L questionnaire scores
12 weeks

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arcturus Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. december 2024

Først opslået (Faktiske)

24. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARCT-032-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med ARCT-032

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner