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Studio sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di ARCT-032 in persone con fibrosi cistica (LunairCF)

6 maggio 2026 aggiornato da: Arcturus Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2, in aperto, a dosi multiple ascendenti per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di ARCT-032 nelle persone con fibrosi cistica

ARCT-032-02 è uno studio di Fase 2, in aperto, multicentrico, con dosi multiple ascendenti di ARCT-032 in adulti affetti da fibrosi cistica che non sono idonei alla terapia con modulatori CFTR o che non assumono modulatori CFTR a causa di intolleranza al farmaco, scarsa risposta o mancanza di accesso ai modulatori.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto con dosi multiple ascendenti di ARCT-032 in adulti affetti da fibrosi cistica che non sono in terapia con modulatori CFTR. Dopo il successo dello screening, i partecipanti idonei riceveranno ARCT-032 nebulizzato ogni giorno per 4 settimane e poi seguiti per sicurezza per un totale di 12 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

33

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Reclutamento
        • University of Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Reclutamento
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Non ancora reclutamento
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Reclutamento
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Stati Uniti, 60093
        • Attivo, non reclutante
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63144
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic Foundation
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Reclutamento
        • UT Health San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Diagnosi confermata di fibrosi cistica
  2. Non idoneo alla terapia con modulatori CFTR o non assunto modulatori CFTR per almeno 60 giorni prima della somministrazione (ad es. a causa di intolleranza, scarsa risposta o mancanza di accesso ai modulatori).
  3. FEV1 tra il 40% e il 100% del valore previsto

Criteri di esclusione:

  1. Storia di malattia o condizione medica che potrebbe comportare un rischio aggiuntivo o confondere i risultati dello studio
  2. Emottisi recente, moderata o grave
  3. Intervento chirurgico importante recente
  4. Trapianto di organo solido o ematologico
  5. Fabbisogno di ossigeno supplementare durante la veglia o > 2 litri al minuto durante il sonno.
  6. Corticosteroidi sistemici di mantenimento cronico eccedenti l'equivalente di 15 mg giornalieri di prednisone orale o 30 mg a giorni alterni
  7. Funzionalità epatica e renale adeguata determinata mediante test di laboratorio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Livello di dose A di ARCT-032, inalato quotidianamente per 28 giorni
Biologico: ARCT-032
MRNA CFTR formulato in nanoparticelle lipidiche
Sperimentale: Coorte 2
Dose di livello B di ARCT-032, inalata quotidianamente per 28 giorni
Biologico: ARCT-032
MRNA CFTR formulato in nanoparticelle lipidiche
Sperimentale: Coorte 3
Livello di dose C di ARCT-032, inalato quotidianamente per 28 giorni
Biologico: ARCT-032
MRNA CFTR formulato in nanoparticelle lipidiche
Sperimentale: Cohort 4
Dose level B or C of ARCT-032, inhaled once daily for 12 weeks
Biologico: ARCT-032
MRNA CFTR formulato in nanoparticelle lipidiche

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidence, severity and dose relationship of adverse events
Lasso di tempo: Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
Safety and tolerability of ARCT-032 assess by determining incidence, severity and dose-relationship of AEs by dose level
Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacodinamica - Funzione polmonare
Lasso di tempo: 4 settimane
Variazione rispetto al basale del FEV1
4 settimane
Farmacodinamica: questionario sulla qualità della vita della fibrosi cistica rivisto (CFQ-R)
Lasso di tempo: 4 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio CFQ-R RSS (scala dei sintomi respiratori). Il punteggio complessivo CFQ-R varia da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una salute migliore.
4 settimane
Pharmacokinetics - Plasma Concentration
Lasso di tempo: Up to 6 weeks
Plasma concentration of ARCT-032 mRNA and lipid components
Up to 6 weeks
High Resolution Computed Chromatography
Lasso di tempo: 12 weeks
Changes from baseline to end of treatment in chest-HRCT-scan scores (e.g., airway wall thickness, air trapping, and mucus plugging scores)
12 weeks
EQ-5D-5L (Cohort 4 only)
Lasso di tempo: 12 weeks
Change from baseline to end of treatment (Day 84) in EQ-5D-5L questionnaire scores
12 weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Arcturus Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

24 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARCT-032-02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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