Sikkerhet, tolerabilitet og effektstudie av ARCT-032 hos personer med cystisk fibrose (LunairCF)
6. mai 2026 oppdatert av: Arcturus Therapeutics, Inc.
En fase 2, åpen studie med flere stigende doser for å evaluere sikkerheten, toleransen og effektiviteten til ARCT-032 hos personer med cystisk fibrose
ARCT-032-02 er en fase 2, åpen, multisenter, multippel-stigende dose studie av ARCT-032 hos voksne med CF som ikke er kvalifisert for CFTR-modulatorbehandling eller ikke tar CFTR-modulatorer på grunn av legemiddelintoleranse, dårlig respons , eller mangel på tilgang til modulatorer.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen, multippel-stigende dose studie av ARCT-032 hos voksne med CF som ikke er på CFTR-modulatorterapi.
Etter vellykket screening vil kvalifiserte deltakere motta forstøvet ARCT-032 daglig i 4 uker, og deretter fulgt for sikkerhets skyld i totalt 12 uker.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
33
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Clinical Trial Disclosure Manager Central Email Box
- Telefonnummer: 858-900-2660
- E-post: CFclinicaltrials@arcturusrx.com
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
- Rekruttering
- University of Arizona
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
- Rekruttering
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Rekruttering
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
- Har ikke rekruttert ennå
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
- Rekruttering
- Joe DiMaggio Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Northfield, Illinois, Forente stater, 60093
- Aktiv, ikke rekrutterende
- The Cystic Fibrosis Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Rekruttering
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63144
- Rekruttering
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Rekruttering
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Rekruttering
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Rekruttering
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
- Rekruttering
- UT Health San Antonio
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Rekruttering
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Bekreftet diagnose av cystisk fibrose
- Ikke kvalifisert for CFTR-modulatorterapi, eller ikke å ta CFTR-modulatorer i minst 60 dager før dosering (f. på grunn av intoleranse, dårlig respons eller mangel på tilgang til modulatorer).
- FEV1 mellom 40 % og 100 % av antatt verdi
Ekskluderingskriterier:
- Historie om sykdom eller medisinsk tilstand som kan utgjøre en ekstra risiko eller kan forvirre studieresultater
- Nylig moderat eller alvorlig hemoptyse
- Nylig større operasjon
- Solid organ eller hematologisk transplantasjon
- Behov for ekstra oksygen mens du er våken eller > 2L per minutt mens du sover.
- Systemiske kortikosteroider for kronisk vedlikehold som overstiger tilsvarende daglig 15 mg oral prednison eller 30 mg annenhver dag
- Tilstrekkelig lever- og nyrefunksjon som bestemt av laboratorietester
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1
Dosenivå A av ARCT-032, inhalert daglig i 28 dager
|
CFTR mRNA formulert i lipid nanopartikler
|
|
Eksperimentell: Kohort 2
Dosenivå B av ARCT-032, inhalert daglig i 28 dager
|
CFTR mRNA formulert i lipid nanopartikler
|
|
Eksperimentell: Kohort 3
Dosenivå C av ARCT-032, inhalert daglig i 28 dager
|
CFTR mRNA formulert i lipid nanopartikler
|
|
Eksperimentell: Cohort 4
Dose level B or C of ARCT-032, inhaled once daily for 12 weeks
|
CFTR mRNA formulert i lipid nanopartikler
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Incidence, severity and dose relationship of adverse events
Tidsramme: Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
|
Safety and tolerability of ARCT-032 assess by determining incidence, severity and dose-relationship of AEs by dose level
|
Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakodynamikk - lungefunksjon
Tidsramme: 4 uker
|
Endring fra baseline i FEV1
|
4 uker
|
|
Farmakodynamikk -- Cystisk fibrose Quality of Life Questionnaire - Revidert (CFQ-R)
Tidsramme: 4 uker
|
Endring fra baseline i CFQ-R RSS (Respiratory Symptoms Scale) Score.
Samlet CFQ-R-score varierer fra 0-100, med høyere skåre som indikerer bedre helse.
|
4 uker
|
|
Pharmacokinetics - Plasma Concentration
Tidsramme: Up to 6 weeks
|
Plasma concentration of ARCT-032 mRNA and lipid components
|
Up to 6 weeks
|
|
High Resolution Computed Chromatography
Tidsramme: 12 weeks
|
Changes from baseline to end of treatment in chest-HRCT-scan scores (e.g., airway wall thickness, air trapping, and mucus plugging scores)
|
12 weeks
|
|
EQ-5D-5L (Cohort 4 only)
Tidsramme: 12 weeks
|
Change from baseline to end of treatment (Day 84) in EQ-5D-5L questionnaire scores
|
12 weeks
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. desember 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. juni 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. desember 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. desember 2024
Først lagt ut (Faktiske)
24. desember 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. mai 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ARCT-032-02
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .