Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności ARCT-032 u osób chorych na mukowiscydozę (LunairCF)
6 maja 2026 zaktualizowane przez: Arcturus Therapeutics, Inc.
Faza 2, otwarte badanie z zastosowaniem wielokrotnych rosnących dawek, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności ARCT-032 u osób chorych na mukowiscydozę
ARCT-032-02 to otwarte, wieloośrodkowe badanie II fazy, w którym podawano wielokrotnie rosnące dawki ARCT-032 u dorosłych chorych na mukowiscydozę, którzy nie kwalifikują się do leczenia modulatorem CFTR lub nie przyjmują modulatorów CFTR ze względu na nietolerancję leku, słabą odpowiedź lub brak dostępu do modulatorów.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to otwarte badanie, w którym podawano wielokrotnie rosnącą dawkę ARCT-032 u dorosłych chorych na mukowiscydozę, którzy nie stosowali terapii modulatorem CFTR.
Po pomyślnym badaniu przesiewowym kwalifikujący się uczestnicy będą codziennie otrzymywać ARCT-032 w nebulizacji przez 4 tygodnie, a następnie będą obserwowani pod kątem bezpieczeństwa przez łącznie 12 tygodni.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
33
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Clinical Trial Disclosure Manager Central Email Box
- Numer telefonu: 858-900-2660
- E-mail: CFclinicaltrials@arcturusrx.com
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
- Rekrutacyjny
- University of Arizona
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
- Rekrutacyjny
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Jeszcze nie rekrutacja
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
- Rekrutacyjny
- Joe DiMaggio Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Northfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 60093
- Aktywny, nie rekrutujący
- The Cystic Fibrosis Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Rekrutacyjny
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63144
- Rekrutacyjny
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Rekrutacyjny
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Rekrutacyjny
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Rekrutacyjny
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- Rekrutacyjny
- UT Health San Antonio
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Rekrutacyjny
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy
- Osoba niekwalifikująca się do terapii modulatorem CFTR lub nieprzyjmująca modulatorów CFTR przez co najmniej 60 dni przed podaniem dawki (np. z powodu nietolerancji, słabej reakcji lub braku dostępu do modulatorów).
- FEV1 od 40% do 100% wartości przewidywanej
Kryteria wykluczenia:
- Historia chorób lub schorzeń, które mogą stanowić dodatkowe ryzyko lub zakłócać wyniki badań
- Niedawne umiarkowane lub ciężkie krwioplucie
- Niedawna poważna operacja
- Przeszczep narządu litego lub hematologicznego
- Zapotrzebowanie na dodatkowy tlen na jawie lub > 2 l na minutę podczas snu.
- Długotrwałe leczenie kortykosteroidami ogólnoustrojowymi w ilości przekraczającej równowartość dziennej dawki doustnej 15 mg prednizonu lub 30 mg co drugi dzień
- Prawidłowa czynność wątroby i nerek potwierdzona badaniami laboratoryjnymi
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kohorta 1
Poziom dawki A ARCT-032, wdychany codziennie przez 28 dni
|
MRNA CFTR sformułowane w postaci nanocząstek lipidowych
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 2
Dawka poziomu B ARCT-032, wdychana codziennie przez 28 dni
|
MRNA CFTR sformułowane w postaci nanocząstek lipidowych
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 3
Dawka poziomu C ARCT-032, wdychana codziennie przez 28 dni
|
MRNA CFTR sformułowane w postaci nanocząstek lipidowych
|
|
Eksperymentalny: Cohort 4
Dose level B or C of ARCT-032, inhaled once daily for 12 weeks
|
MRNA CFTR sformułowane w postaci nanocząstek lipidowych
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Incidence, severity and dose relationship of adverse events
Ramy czasowe: Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
|
Safety and tolerability of ARCT-032 assess by determining incidence, severity and dose-relationship of AEs by dose level
|
Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Farmakodynamika – funkcja płuc
Ramy czasowe: 4 tygodnie
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w FEV1
|
4 tygodnie
|
|
Farmakodynamika – poprawiony kwestionariusz jakości życia w przypadku mukowiscydozy (CFQ-R)
Ramy czasowe: 4 tygodnie
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji CFQ-R RSS (skala objawów oddechowych).
Ogólny wynik CFQ-R waha się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
|
4 tygodnie
|
|
Pharmacokinetics - Plasma Concentration
Ramy czasowe: Up to 6 weeks
|
Plasma concentration of ARCT-032 mRNA and lipid components
|
Up to 6 weeks
|
|
High Resolution Computed Chromatography
Ramy czasowe: 12 weeks
|
Changes from baseline to end of treatment in chest-HRCT-scan scores (e.g., airway wall thickness, air trapping, and mucus plugging scores)
|
12 weeks
|
|
EQ-5D-5L (Cohort 4 only)
Ramy czasowe: 12 weeks
|
Change from baseline to end of treatment (Day 84) in EQ-5D-5L questionnaire scores
|
12 weeks
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 grudnia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 czerwca 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 czerwca 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 grudnia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 grudnia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
24 grudnia 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ARCT-032-02
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .