ホエイプロテインミルク由来エクソソーム

これは、さまざまな重症度の潰瘍性大腸炎（UC）の成人患者を対象に、WPMDE2（ホエイプロテインミルク由来エクソソーム）の安全性、忍容性、および潜在的な有効性を評価することを目的とした第1B相非盲検、非対照、多施設共同試験である。 この研究は、有望な前臨床研究と、健康なボランティアを対象とした先行する第1相安全性研究に基づいており、WPMDE2には良好な安全性プロファイルと潜在的な抗炎症効果があることが実証されました。 この試験は、軽度から重度の潰瘍性大腸炎の患者を対象とすることで、既存の治療計画への追加としての WPMDE2 の治療的役割を探ることを目指しています。

研究の目的

主な目的:

2 つの異なる用量で経口投与した場合の WPMDE2 の安全性と忍容性を評価します。

部分メイヨー スコアを使用して疾患活動性の変化を測定することにより、WPMDE2 の臨床的利点を評価します。

二次的な目的:

IBDQ-32 アンケートを使用して、生活の質 (QoL) の改善を調査します。

糞便カルプロテクチンなどの炎症性バイオマーカーの変化を監視します。 内視鏡による改善や、排便回数、直腸出血、腹痛などの患者から報告されたその他の結果を評価します。

研究デザイン この試験は、イスラエル国内の複数の施設が参加する非盲検非対照研究であり、海外にも施設が設置される可能性があります。 参加者は、2 つの用量グループ (X および 2X) のいずれかで WPMDE2 を 8 週間投与され、その後 2 週間の追跡期間が続きます。 この設計は、参加者が WPMDE2 を受けながら標準的な UC 治療を継続できるようにすることで、現実世界への適用性に対応しています。

主な特徴:

研究タイプ: 介入介入モデル: 2 つの投与量グループへの順次割り当て。 主な目的: 安全性と有効性の探索的評価。 サンプルサイズ:

合計 100 人の UC が確認された患者が登録されます。

軽度から中等度、中等度、中等度から重度の UC の患者がそれぞれ約 33 名。 2 つの投与量グループ間で均等に分配されます。

介入の詳細

製品説明：

WPMDE2 は、天然に存在する細胞外小胞 (EV) が豊富に含まれた牛乳由来の粉末です。 これらの EV には、免疫調節特性や抗炎症特性を示すタンパク質、脂質、マイクロ RNA などの生物活性成分が含まれています。 参加者は、水に溶かした粉末を 1 日 2 回、X と 2X の 2 つのグループに階層化して摂取します。

WPMDE2 は、アクティブ コンポーネントの構造的完全性を維持するように最適化されています。 その安全性は、健康なボランティアを対象とした第1相試験で確認されました。

管理：

参加者には、溶液を調製するための計量スプーン付きの粉末が入ったパックが提供されます。経口投与は、1日2回、8週間行われます。

研究手順

参加者は予定されている 4 つの訪問に参加します。

V0 (スクリーニング): 血液検査と便検査、内視鏡による評価 (オプション)、および適格性スクリーニングを含む初期評価。

V1 (ベースライン): ランダム化と初期介入。 V2 (治療終了): 血液検査と便検査、内視鏡による評価、患者から報告された転帰など、治療効果の最終評価。

V3 (フォローアップ): 安全性モニタリングのため、治療の 2 週間後にバーチャル訪問。 毎日の日記: 参加者はアドヒアランス、症状 (直腸出血、排便回数など)、および新しい薬があれば記録します。

*大腸内視鏡検査は、潰瘍性大腸炎（UC）診断のゴールドスタンダードとみなされます。 募集前に、UC の診断を評価および決定するために、各被験者の結腸内視鏡検査の結果が収集されます。 研究のニーズを満たす利用可能な検査結果のみが収集されます。

治験終了時（EOT）には、スポンサーの決定に基づいて結腸内視鏡検査が実施され、最大15人の被験者が対象となります。 この試験への参加は任意となります。

内視鏡による評価に同意していただいた患者様には、内視鏡データの品質管理に特別な注意を払います。 中央のレビュー担当者がすべての内視鏡画像を評価して、施設全体で一貫したスコアを確保します。 ただし、内視鏡検査はオプションであるため、分析計画では潜在的な内視鏡データの欠落を考慮する必要があります。

エンドポイント

主要エンドポイント:

ベースラインから第 8 週までの部分的なメイヨー スコアの変化。有害事象の発生率およびバイタル サインまたは検査結果の変化。

二次エンドポイント:

糞便カルプロテクチンなどの炎症性バイオマーカーの減少。 内視鏡による粘膜治癒の改善。 IBDQ-32 によって測定された生活の質の改善。 排便回数や腹痛などの患者報告の転帰。 統計的考慮事項 サンプルサイズ: 参加者 100 人。意味のある差異を検出するのに十分な検出力を提供します。

分析母集団: Intention-to-Treat (ITT) および Per-Protocol (PP)。

欠損データの処理: 複数の代入技術により、堅牢な ITT 分析が保証されます。

倫理的考慮事項 この研究はヘルシンキ宣言および関連する規制ガイドラインに準拠しています。 参加施設の治験審査委員会から倫理的承認を得ています。 参加者は登録前にインフォームドコンセントを提供し、研究全体を通じて安全性が注意深く監視されます。 有害事象は速やかに報告され、必要に応じて介入を中止することも規定されています。

期待される結果 この試験が成功すれば、WPMDE2 が UC に対する安全な天然由来の補助療法としての証拠を提供することになります。 調査結果は将来の対照試験の設計に情報を提供し、炎症性腸疾患患者に対する新たな治療選択肢につながる可能性がある。

スケジュール 施設の開始: IRB の承認から 3 か月以内。 採用期間：8ヶ月以上。 介入期間: 参加者あたり 8 週間。 追跡調査と分析: 最後の患者訪問から 3 か月以内に完了します。 この研究は、牛乳由来の生理活性成分を活用して、潰瘍性大腸炎管理における満たされていないニーズに対処する革新的なアプローチを示しています。