유청 단백질 우유 유래 엑소좀

이는 다양한 중증도의 궤양성 대장염(UC)을 앓고 있는 성인 환자를 대상으로 WPMDE2(유청 단백질 우유 유래 엑소좀)의 안전성, 내약성 및 잠재적 효능을 평가하기 위해 설계된 1B상 공개 라벨, 비대조, 다기관 시험입니다. 이 연구는 WPMDE2가 유리한 안전성 프로파일과 잠재적인 항염증 효과를 가지고 있음을 입증한 건강한 지원자를 대상으로 한 유망한 전임상 연구와 이전의 1상 안전성 연구를 기반으로 합니다. 경증부터 중증까지의 궤양성 대장염 환자를 대상으로 하는 이번 시험에서는 기존 치료 요법에 대한 추가 기능으로서 WPMDE2의 치료 역할을 탐구하려고 합니다.

연구 목표

주요 목표:

두 가지 다른 용량으로 경구 투여 시 WPMDE2의 안전성과 내약성을 평가합니다.

부분 Mayo 점수를 사용하여 질병 활동의 변화를 측정하여 WPMDE2의 임상적 이점을 평가합니다.

보조 목표:

IBDQ-32 설문지를 사용하여 삶의 질(QoL) 개선을 조사합니다.

대변 ​​칼프로텍틴을 포함한 염증성 바이오마커의 변화를 모니터링합니다. 내시경 개선 사항과 배변 빈도, 직장 출혈, 복통 등 환자가 보고한 기타 결과를 평가합니다.

연구 설계 이 시험은 이스라엘의 여러 센터와 잠재적인 해외 사이트를 포함하는 공개 라벨, 통제되지 않은 연구입니다. 참가자는 8주 동안 두 가지 용량 그룹(X 및 2X) 중 하나로 WPMDE2를 투여받고 이후 2주간의 추적 기간을 받게 됩니다. 이 디자인은 참가자가 WPMDE2를 복용하는 동안 표준 UC 치료를 계속할 수 있도록 하여 실제 적용 가능성을 수용합니다.

주요 특징:

연구 유형: 중재 중재 모델: 두 가지 용량 그룹으로 순차적 할당. 일차 목적: 안전성과 유효성에 대한 탐색적 평가. 샘플 크기:

UC가 확인된 총 100명의 환자가 등록됩니다.

경증~중등도, 중등도~중증 UC 환자는 각각 ~33명입니다. 두 복용량 그룹 사이에 고르게 분포됩니다.

개입 세부사항

제품 설명:

WPMDE2는 우유에서 추출한 분말로, 자연적으로 발생하는 세포외 소포(EV)가 풍부합니다. 이러한 EV에는 면역 조절 및 항염증 특성을 나타내는 단백질, 지질 및 마이크로RNA를 포함한 생리 활성 성분이 포함되어 있습니다. 참가자는 하루에 두 번 물에 녹인 분말을 복용하며 복용량은 X와 2X의 두 그룹으로 분류됩니다.

WPMDE2는 활성 구성 요소의 구조적 무결성을 보존하도록 최적화되었습니다. 건강한 지원자를 대상으로 한 1단계 연구에서 안전성이 확인되었습니다.

관리:

참가자에게는 용액을 준비할 수 있도록 계량스푼과 파우더가 포함된 팩이 제공됩니다. 경구 투여는 8주 동안 매일 2회 이루어집니다.

연구 절차

참가자들은 예정된 4회의 방문에 참석하게 됩니다:

V0(선별): 혈액 및 대변 검사, 내시경 평가(선택 사항) 및 적격성 심사를 포함한 초기 평가입니다.

V1(기준): 무작위화 및 초기 개입. V2(치료 종료): 혈액 및 대변 검사, 내시경 평가, 환자 보고 결과 등 치료 영향에 대한 최종 평가입니다.

V3(후속 조치): 안전성 모니터링을 위해 치료 후 2주 후에 가상 방문. 일일 일기: 참가자는 준수 사항, 증상(예: 직장 출혈, 대변 빈도) 및 새로운 약물을 기록합니다.

*대장내시경검사는 궤양성 대장염(UC) 진단을 위한 표준으로 간주됩니다. 모집 전, UC 진단을 평가하고 결정하기 위해 각 피험자에 대한 대장 내시경 결과를 수집합니다. 연구의 필요를 충족하는 이용 가능한 검사 결과만 수집됩니다.

임상시험 종료(EOT) 시 의뢰자의 결정에 따라 대장내시경 검사가 실시되며, 대상자는 최대 15명입니다. 이 시험에 참여하는 것은 선택 사항입니다.

내시경 평가에 동의한 환자의 경우 내시경 데이터의 품질 관리에 특별한 주의를 기울입니다. 중앙 검토자는 모든 내시경 이미지를 평가하여 현장 전반에 걸쳐 일관된 채점을 보장합니다. 그러나 내시경 검사는 선택 사항이므로 분석 계획에서는 잠재적인 내시경 데이터 누락을 고려하게 됩니다.

엔드포인트

기본 엔드포인트:

기준선에서 8주차까지 부분 Mayo 점수의 변화. 부작용 발생률 및 활력 징후 또는 실험실 결과의 변화.

2차 종점:

대변 ​​칼프로텍틴과 같은 염증성 바이오마커의 감소. 점막 치유의 내시경적 개선. IBDQ-32로 측정한 삶의 질 향상. 대변 ​​빈도 및 복통을 포함한 환자 보고 결과. 통계적 고려사항 표본 크기: 참가자 100명, 의미 있는 차이를 탐지하기에 충분한 검정력을 제공합니다.

분석 집단: 치료 의도(ITT) 및 프로토콜별(PP).

누락된 데이터 처리: 여러 대체 기술을 사용하면 강력한 ITT 분석이 보장됩니다.

윤리적 고려 사항 이 연구는 헬싱키 선언 및 관련 규제 지침을 준수합니다. 참여 센터의 IRB로부터 윤리적 승인을 받았습니다. 참가자는 등록하기 전에 사전 동의를 제공하고 연구 전반에 걸쳐 참가자의 안전을 면밀히 모니터링합니다. 부작용은 즉시 보고되며 필요한 경우 개입을 중단할 수 있습니다.

예상 결과 성공할 경우, 이 임상시험은 WPMDE2가 궤양성 대장염에 대한 안전하고 자연 유래 보조 치료법이라는 증거를 제공할 것입니다. 연구 결과는 향후 대조 임상시험의 설계에 정보를 제공하여 잠재적으로 염증성 장 질환 환자를 위한 새로운 치료 옵션으로 이어질 것입니다.

일정 사이트 개시: IRB 승인 후 3개월 이내. 모집: 8개월 이상. 개입 기간: 참가자당 8주. 추적조사 및 분석: 마지막 환자 방문 후 3개월 이내에 완료되었습니다. 이 연구는 UC 관리에서 충족되지 않은 요구 사항을 해결하기 위해 우유 유래 생리 활성 성분을 활용하는 혁신적인 접근 방식을 나타냅니다.