発作性夜間ヘモグロビン尿症患者の治療におけるNTQ5082カプセルの研究

包含基準:

1. 年齢は18歳以上（下限を含む）、性別は問いません。
2. 中国の「希少疾患の診断と治療のガイドライン」（2019年版）のPNHの診断基準によると、PNHと診断された被験者は、過去6か月以内に赤血球および/または顆粒球のクローンレベルが10％を超えている上映会へ。
3. 私は過去に補体阻害剤による治療を受けていません。
4. 臨床検査 (地元の検査室) では、ヘモグロビンが以下の条件のいずれかを満たしていることが示されています。 (1) スクリーニング期間 V1 および V2 (間隔 ≥ 7 日) ヘモグロビン <100g/L。 (2) 被験者がスクリーニング期間中に PNH 関連貧血の赤血球輸血治療を受ける場合、V1 でヘモグロビン <100g/L の条件を満たさなければなりません。
5. スクリーニング期間 V1 および V2 (7 日以上の間隔) を使用して、正常値の上限 (ULN) の 1.5 倍を超える血中乳酸デヒドロゲナーゼ (LDH) レベル (地方検査室) を検出しました。
6. 治験薬の初回投与（D1と定義）の少なくとも14日前にACYW135髄膜炎菌ワクチンおよび肺炎球菌ワクチンを接種（以前に投与されている場合は、有効力価が提供される必要がある）。 D1 前 14 日以内にワクチン接種を受けた場合は、ワクチン接種後少なくとも 14 日までは予防的抗生物質治療を行う必要があります。
7. インフォームド・コンセント書への署名時から最後の投与後4週間まで、パートナーとの性交中に少なくとも1つの効果的な避妊手段を使用し、精子または卵子の提供に参加しないことに同意する。
8. インフォームドコンセントフォームに署名することに同意し、研究におけるすべての規制を遵守することを約束します。

除外基準:

1. スクリーニング期間中に、骨髄不全の臨床検査（局所検査）の証拠があった（網赤血球数<100×109/L、血小板数<30×109/L、または好中球数<0.5×109/L）。
2. スクリーニング期間中、検査室（地元の検査室）の結果で ALT または ALP > 3 × ULN が示され、研究者は研究に参加するのは不適当であると判断した。
3. スクリーニング前に、被験者は以下の薬物による治療を受けており、薬物の安定用量での治療期間は以下の条件を満たしていなかった：少なくとも4週間のコルチコステロイドの全身使用（プレドニゾン15mg/日以下、またはコルチコステロイドの等価用量）;鉄分のサプリメント、ビタミンB12、葉酸、またはアンドロゲンを少なくとも4週間摂取。ビタミン K アンタゴニスト (ワルファリンなど) は少なくとも 4 週間使用する必要があり、国際正規化比 (INR) は安定している必要があります。低分子量ヘパリンおよび経口抗凝固薬（アスピリン、リバーロキサバン、イドキサバン、アピキサバンなど）を少なくとも 4 週間服用。エリスロポエチン (ESA)、低酸素誘導因子プロリルヒドロキシラーゼ阻害剤 (HIF-PHI)、または免疫抑制剤を少なくとも 8 週間服用。
4. -骨髄/造血幹細胞または固形臓器移植（心臓、肺、腎臓、肝臓など）の既往歴。
5. 脾臓摘出の既往がある、または試用期間中に手術を受ける予定のある人。
6. -治験薬の最初の投与前14日以内の髄膜炎菌感染症または活動性の全身性細菌、ウイルス、または真菌感染症の既往歴（D1と定義）（治験責任医師の裁量による）。
7. スクリーニング前過去5年以内に悪性腫瘍の既往歴がある患者で、局所皮膚基底細胞癌、皮膚扁平上皮癌、甲状腺乳頭癌、上皮内子宮頸癌が既に治癒している患者は除外される。 。
8. 既知または疑いのある遺伝的補体欠損症、または原発性または重度の二次性免疫不全症。
9. 臨床的に重大な腎臓、心臓、肝臓、肺、および研究者らがこの研究への参加に適さないと判断したその他の症状の病歴がある。これには以下が含まれるがこれらに限定されない：重度のコントロールされていない高血圧、重度の腎臓病（腎臓病など） eGFR<30 mL/分/1.73m2)、 進行した心疾患（NYHA IVグレード）、重度の肺疾患（重度の肺動脈高血圧症（WHO IVグレード）など）、不安定な血栓性イベントなど。
10. 活動性B型肝炎（HBs抗原陽性およびHBV-DNA＞局所検査室検出限界）、またはC型肝炎（HCV抗体陽性およびHCV-RNA＞局所検査室検出限界）に罹患している。またはHIV検査で陽性反応が出た。または梅毒トレポネーマ抗体陽性。
11. スクリーニングの過去4週間以内にいずれかのタイプの弱毒生ワクチンを受けたことがある、または研究プロセス中に弱毒生ワクチンを受ける予定がある。
12. -スクリーニング前の過去4週間以内に他の介入臨床試験（薬物およびデバイスの臨床試験を含む）に参加した。
13. 治験薬またはその成分のいずれかに対してアレルギーを持っている疑いのある人。
14. 妊娠中および授乳中の女性被験者。
15. 研究者が患者の研究への参加に影響を与える可能性があると判断した病状、被験者の安全性に対する重大なリスクが増大する可能性がある、または研究者が研究への参加に適していないと判断したその他の状況。