En studie av NTQ5082 kapsler i behandling av paroksysmal nattlig hemoglobinuripasienter

Inkluderingskriterier:

1. Alder ≥ 18 år (inkludert nedre grense), kjønn ikke begrenset.
2. I henhold til de diagnostiske kriteriene for PNH i de kinesiske "Guidelines for the Diagnosis and Treatment of Rare Diseases" (2019-utgaven), har forsøkspersoner diagnostisert med PNH et klonnivå av røde blodlegemer og/eller granulocytter på > 10 % innen 6 måneder før til screening.
3. Jeg har ikke fått komplementhemmerbehandling tidligere.
4. Laboratorietesting (lokalt laboratorium) viser at hemoglobin oppfyller en av følgende betingelser: (1) screeningperiode V1 og V2 (intervall ≥ 7 dager) hemoglobin<100g/L; (2) Hvis forsøkspersonen mottar transfusjonsbehandling for røde blodlegemer for PNH-relatert anemi i løpet av screeningsperioden, må de oppfylle tilstanden hemoglobin <100g/L ved V1;
5. Screeningsperiodene V1 og V2 (med et intervall på ≥ 7 dager) ble brukt til å påvise nivåer av laktatdehydrogenase (LDH) i blodet (lokalt laboratorium) > 1,5 ganger øvre normalgrense (ULN);
6. Vaksinasjon med ACYW135 meningokokk- og pneumokokkvaksiner (hvis tidligere administrert, bør effektive titere gis) minst 14 dager før den første administrasjonen av studiemedikamentet (definert som D1); Hvis vaksinert innen 14 dager før D1, bør profylaktisk antibiotikabehandling gis til minst 14 dager etter vaksinasjon;
7. Godta å bruke minst ett effektivt prevensjonsmiddel under samleie med partneren fra tidspunktet for undertegning av informert samtykkeskjema til 4 uker etter siste administrering, og ikke delta i sæd- eller eggdonasjon.
8. Godta å signere skjemaet for informert samtykke og lover å overholde alle forskrifter i studien.

Ekskluderingskriterier:

1. I løpet av screeningsperioden var det laboratorie- (lokalt laboratorium) bevis på benmargssvikt (retikulocyttantall <100 × 109/L, blodplateantall <30 × 109/L eller nøytrofiltall <0,5 × 109/L).
2. I løpet av screeningsperioden viste laboratorieresultatene (lokalt laboratorium) ALT eller ALP>3 × ULN, og forskeren anså det som uegnet å delta i studien.
3. Før screening fikk forsøkspersonen behandling med følgende legemidler, og behandlingsvarigheten ved stabil dose av legemidlet oppfylte ikke følgende betingelser: systemisk bruk av kortikosteroider i minst 4 uker (≤ 15 mg/dag med prednison eller ekvivalent dose kortikosteroider); Jerntilskudd, vitamin B12, folsyre eller androgener i minst 4 uker; Vitamin K-antagonister (som warfarin) bør brukes i minst 4 uker og det internasjonale normaliserte forholdet (INR) skal være stabilt; Heparin med lav molekylvekt og orale antikoagulantia (som aspirin, rivaroksaban, idoxaban, apixaban) i minst 4 uker; Erytropoietin (ESA), hypoksi-induserbar faktor prolylhydroksylasehemmer (HIF-PHI), eller immunsuppressiv i minst 8 uker.
4. Tidligere transplantasjon av benmarg/hematopoetisk stamcelle eller solid organtransplantasjon (som hjerte, lunge, nyre, lever).
5. Personer med en historie med splenektomi eller planlegger å gjennomgå kirurgi i løpet av prøveperioden.
6. Tidligere historie med meningokokkinfeksjon eller aktiv systemisk bakteriell, viral eller soppinfeksjon innen 14 dager før første administrasjon av studiemedikamentet (definert som D1) (etter utrederens skjønn).
7. Pasienter med en historie med ondartede svulster i løpet av de siste 5 årene før screening, men de som allerede har blitt helbredet for lokalt basalcellekarsinom i huden, plateepitelkarsinom i huden, papillært skjoldbruskkjertelkarsinom og cervical carcinoma in situ, er ekskludert .
8. Kjent eller mistenkt genetisk komplementmangel eller primær eller alvorlig sekundær immunsvikt.
9. Det er en historie med klinisk signifikante nyre-, hjerte-, lever-, lunge- og andre tilstander som forskerne har fastslått ikke er egnet for deltakelse i denne studien, inkludert men ikke begrenset til følgende: alvorlig ukontrollert hypertensjon, alvorlig nyresykdom (som f.eks. eGFR<30 ml/min/1,73m2), avansert hjertesykdom (NYHA IV-grad), alvorlig lungesykdom (som alvorlig pulmonal arteriell hypertensjon (WHO IV-grad), ustabile trombotiske hendelser, etc.
10. Lider av aktiv hepatitt B (HBsAg-positiv og HBV-DNA>lokal laboratoriedeteksjonsgrense), eller hepatitt C (HCV-antistoffpositiv og HCV-RNA>lokal laboratoriedeteksjonsgrense); Eller testet positivt for HIV; Eller positiv for Treponema pallidum antistoff.
11. Har mottatt noen form for svekket levende vaksine i løpet av de siste 4 ukene med screening, eller planlegger å motta svekket levende vaksine under forskningsprosessen.
12. Deltatt i andre intervensjonelle kliniske studier (inkludert kliniske studier med legemidler og utstyr) innen de siste 4 ukene før screening.
13. Mistenkte personer som er allergiske mot undersøkelsesstoffet eller noen av dets komponenter.
14. Gravide og ammende kvinnelige forsøkspersoner.
15. Enhver medisinsk tilstand som forskeren fastslår kan påvirke pasientens deltakelse i studien, kan øke betydelig risiko for sikkerheten til forsøkspersonene, eller andre situasjoner som forskeren fastslår ikke er egnet for deltakelse i studien.