Tutkimus NTQ5082-kapseleista paroksysmaalisen yön hemoglobinuriapotilaiden hoidossa

Sisällön kriteerit:

1. Ikä ≥ 18 vuotta vanha (mukaan lukien alaraja), sukupuolta ei ole rajoitettu.
2. PNH:n diagnostisten kriteerien mukaan kiinalaisessa "Guidelines for the Diagnosis and Treatment of Harve Diseases" (2019-painos) potilailla, joilla on diagnosoitu PNH, punasolujen ja/tai granulosyyttikloonien määrä on yli 10 % edellisten 6 kuukauden aikana. seulomiseen.
3. En ole aiemmin saanut komplementin estäjähoitoa.
4. Laboratoriotestit (paikallinen laboratorio) osoittavat, että hemoglobiini täyttää yhden seuraavista ehdoista: (1) seulontajakso V1 ja V2 (väli ≥ 7 päivää) hemoglobiini < 100 g/l; (2) Jos potilas saa punasolusiirtohoitoa PNH:hen liittyvän anemian vuoksi seulontajakson aikana, hänen on täytettävä hemoglobiinin ehto <100 g/l kohdassa V1;
5. Seulontajaksoja V1 ja V2 (välillä ≥ 7 päivää) käytettiin veren laktaattidehydrogenaasin (LDH) tasojen havaitsemiseen (paikallinen laboratorio) > 1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN);
6. Rokotus ACYW135-meningokokki- ja pneumokokkirokotteilla (jos niitä on annettu aiemmin, tehokkaat tiitterit tulee tarjota) vähintään 14 päivää ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa (määritelty D1-rokotteeksi); Jos rokotetaan 14 päivän sisällä ennen päivää D1, profylaktinen antibioottihoito tulee antaa vähintään 14 päivää rokotuksen jälkeen;
7. Sitovat käyttämään vähintään yhtä tehokasta ehkäisymenetelmää yhdynnän aikana kumppaninsa kanssa tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamisesta 4 viikon kuluttua viimeisestä annosta, ja olemaan osallistumatta siittiöiden tai munasolujen luovutukseen.
8. Sitoudu allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen ja lupaa noudattaa kaikkia tutkimuksen säännöksiä.

Poissulkemiskriteerit:

1. Seulontajakson aikana oli laboratoriotodisteita (paikallinen laboratorio) luuytimen vajaatoiminnasta (retikulosyyttien määrä < 100 × 109/l, verihiutaleiden määrä < 30 × 109/l tai neutrofiilien määrä < 0,5 × 109/l).
2. Seulontajakson aikana laboratoriotulokset (paikallinen laboratorio) osoittivat ALT tai ALP > 3 × ULN ja tutkija piti sitä sopimattomana osallistumaan tutkimukseen.
3. Ennen seulontaa koehenkilö sai hoitoa seuraavilla lääkkeillä, eikä hoidon kesto vakaalla lääkeannoksella täyttänyt seuraavia ehtoja: systeeminen kortikosteroidien käyttö vähintään 4 viikon ajan (≤ 15mg/vrk prednisonia tai vastaava annos kortikosteroideja); rautalisät, B12-vitamiini, foolihappo tai androgeenit vähintään 4 viikon ajan; K-vitamiiniantagonisteja (kuten varfariinia) tulee käyttää vähintään 4 viikkoa ja kansainvälisen normalisoidun suhteen (INR) tulee olla vakaa; Pienen molekyylipainon hepariini ja oraaliset antikoagulantit (kuten aspiriini, rivaroksabaani, idoksabaani, apiksabaani) vähintään 4 viikon ajan; Erytropoietiini (ESA), hypoksia indusoiva tekijä prolyylihydroksylaasin estäjä (HIF-PHI) tai immunosuppressantti vähintään 8 viikon ajan.
4. Aiempi luuytimen/hematopoieettisten kantasolujen tai kiinteän elimen (kuten sydän-, keuhko-, munuais-, maksan) siirto.
5. Henkilöt, joilla on ollut pernan poisto tai jotka suunnittelevat leikkausta kokeilujakson aikana.
6. Aiempi meningokokki-infektio tai aktiivinen systeeminen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio 14 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa (määritelty D1) (tutkijan harkinnan mukaan).
7. Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia viimeisten 5 vuoden aikana ennen seulontaa, mutta jotka ovat jo parantuneet paikallisesta ihon tyvisolusyövästä, ihon okasolusyövästä, kilpirauhaskarsinoomasta ja in situ kohdunkaulan karsinoomasta, eivät kuulu tähän. .
8. Tunnettu tai epäilty geneettisen komplementin puutos tai primaarinen tai vakava sekundaarinen immuunipuutos.
9. On olemassa kliinisesti merkittäviä munuais-, sydän-, maksa-, keuhko- ja muita sairauksia, jotka tutkijat ovat todenneet, etteivät ne ole sopivia osallistumiseen tähän tutkimukseen, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta: vaikea hallitsematon verenpainetauti, vaikea munuaissairaus (esim. eGFR < 30 ml/min/1,73 m2), pitkälle edennyt sydänsairaus (NYHA IV luokka), vaikea keuhkosairaus (kuten vaikea keuhkoverenpainetauti (WHO IV aste), epästabiilit tromboottiset tapahtumat jne.
10. kärsivät aktiivisesta hepatiitti B:stä (HBsAg-positiivinen ja HBV-DNA>paikallinen laboratorion havaitsemisraja) tai C-hepatiitti (HCV-vasta-ainepositiivinen ja HCV-RNA>paikallinen laboratorion havaitsemisraja); Tai HIV-positiivinen; Tai positiivinen Treponema pallidum -vasta-aineelle.
11. Olet saanut minkä tahansa tyyppisen heikennetyn elävän rokotteen seulonnan edeltäneiden 4 viikon aikana tai aiot saada minkä tahansa heikennetyn elävän rokotteen tutkimusprosessin aikana.
12. Osallistunut kaikkiin muihin kliinisiin interventiotutkimuksiin (mukaan lukien lääke- ja laitetutkimukset) seulonta edeltäneiden 4 viikon aikana.
13. Epäillyt henkilöt, jotka ovat allergisia tutkimuslääkkeelle tai jollekin sen aineosalle.
14. Raskaana olevat ja imettävät naiset.
15. Mikä tahansa tutkijan määrittelemä sairaus voi vaikuttaa potilaan osallistumiseen tutkimukseen, voi lisätä merkittäviä riskejä koehenkilöiden turvallisuudelle tai muita tilanteita, jotka tutkijan mielestä eivät ole sopivia tutkimukseen osallistumiseen.