Um estudo de cápsulas NTQ5082 no tratamento de pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna

Critérios de inclusão:

1. Idade ≥ 18 anos (incluindo limite inferior), gênero não limitado.
2. De acordo com os critérios de diagnóstico para HPN nas "Diretrizes para o Diagnóstico e Tratamento de Doenças Raras" chinesas (edição de 2019), os indivíduos diagnosticados com HPN têm um nível de glóbulos vermelhos e/ou clone de granulócitos de> 10% nos 6 meses anteriores para triagem.
3. Não recebi tratamento com inibidores do complemento no passado.
4. Os exames laboratoriais (laboratório local) mostram que a hemoglobina atende a uma das seguintes condições: (1) período de triagem V1 e V2 (intervalo ≥ 7 dias) hemoglobina<100g/L; (2) Se o sujeito receber tratamento de transfusão de glóbulos vermelhos para anemia relacionada à HPN durante o período de triagem, ele deve atender à condição de hemoglobina <100g/L em V1;
5. Os períodos de triagem V1 e V2 (com intervalo ≥ 7 dias) foram utilizados para detectar níveis sanguíneos de lactato desidrogenase (LDH) (laboratório local)> 1,5 vezes o limite superior do normal (LSN);
6. Vacinação com vacinas meningocócicas e pneumocócicas ACYW135 (se administradas anteriormente, títulos eficazes devem ser fornecidos) pelo menos 14 dias antes da administração inicial do medicamento em estudo (definido como D1); Se vacinado nos 14 dias anteriores ao D1, o tratamento profilático com antibióticos deve ser administrado até pelo menos 14 dias após a vacinação;
7. Concordar em usar pelo menos uma medida contraceptiva eficaz durante a relação sexual com seu parceiro desde o momento da assinatura do termo de consentimento livre e esclarecido até 4 semanas após a última administração, e em não participar de doação de esperma ou óvulos.
8. Concorde em assinar o termo de consentimento informado e prometa cumprir todos os regulamentos do estudo.

Critérios de exclusão:

1. Durante o período de triagem, houve evidência laboratorial (laboratório local) de insuficiência da medula óssea (contagem de reticulócitos <100 × 109/L, contagem de plaquetas <30 × 109/L ou contagem de neutrófilos <0,5 × 109/L).
2. Durante o período de triagem, os resultados laboratoriais (laboratório local) mostraram ALT ou ALP>3 × LSN e o pesquisador considerou inadequado participar do estudo.
3. Antes da triagem, o sujeito estava recebendo tratamento com os seguintes medicamentos, e a duração do tratamento na dose estável do medicamento não atendia às seguintes condições: uso sistêmico de corticosteróides por pelo menos 4 semanas (≤ 15mg/dia de prednisona ou dose equivalente de corticosteróides); Suplementos de ferro, vitamina B12, ácido fólico ou andrógenos por pelo menos 4 semanas; Os antagonistas da vitamina K (como a varfarina) devem ser utilizados durante pelo menos 4 semanas e o índice normalizado internacional (INR) deve ser estável; Heparina de baixo peso molecular e anticoagulantes orais (como aspirina, rivaroxabana, idoxabana, apixabana) por pelo menos 4 semanas; Eritropoietina (ESA), inibidor da prolil hidroxilase do fator induzível por hipóxia (HIF-PHI) ou imunossupressor por pelo menos 8 semanas.
4. História anterior de transplante de medula óssea/células-tronco hematopoiéticas ou órgãos sólidos (como coração, pulmão, rim, fígado).
5. Indivíduos com histórico de esplenectomia ou que planejam se submeter a uma cirurgia durante o período experimental.
6. História anterior de infecção meningocócica ou infecção bacteriana, viral ou fúngica sistêmica ativa nos 14 dias anteriores à primeira administração do medicamento do estudo (definido como D1) (a critério do investigador).
7. Pacientes com histórico de tumores malignos nos últimos 5 anos antes da triagem, mas aqueles que já foram curados de carcinoma basocelular local da pele, carcinoma espinocelular da pele, carcinoma papilar da tireoide e carcinoma cervical in situ, são excluídos .
8. Deficiência de complemento genético conhecida ou suspeita ou imunodeficiência secundária primária ou grave.
9. Há um histórico de doenças renais, cardíacas, hepáticas, pulmonares clinicamente significativas que os pesquisadores determinaram não serem adequadas para participação neste estudo, incluindo, mas não se limitando ao seguinte: hipertensão grave não controlada, doença renal grave (como como TFGe<30 mL/min/1,73m2), doença cardíaca avançada (grau IV da NYHA), doença pulmonar grave (como hipertensão arterial pulmonar grave (grau IV da OMS), eventos trombóticos instáveis, etc.
10. Sofrer de hepatite B ativa (HBsAg positivo e HBV-DNA> limite de detecção laboratorial local) ou hepatite C (anticorpo HCV positivo e HCV-RNA> limite de detecção laboratorial local); Ou testou positivo para HIV; Ou positivo para anticorpo Treponema pallidum.
11. Ter recebido qualquer tipo de vacina viva atenuada nas 4 semanas anteriores à triagem ou planejar receber qualquer vacina viva atenuada durante o processo de pesquisa.
12. Participou de quaisquer outros ensaios clínicos intervencionistas (incluindo ensaios clínicos de medicamentos e dispositivos) nas 4 semanas anteriores à triagem.
13. Suspeite de indivíduos alérgicos ao medicamento experimental ou a qualquer um de seus componentes.
14. Mulheres grávidas e lactantes.
15. Qualquer condição médica que o pesquisador determine pode afetar a participação do paciente no estudo, pode aumentar riscos significativos para a segurança dos sujeitos, ou outras situações que o pesquisador determina não são adequadas para a participação no estudo.