발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료에 NTQ5082 캡슐에 대한 연구

포함 기준:

1. 연령 ≥ 18세(하한 포함), 성별은 제한되지 않습니다.
2. 중국 "희귀질환 진단 및 치료 지침"(2019년 판)의 PNH 진단 기준에 따르면, PNH로 진단된 대상은 이전 6개월 이내에 적혈구 및/또는 과립구 클론 수준이 10%를 초과합니다. 심사에.
3. 나는 과거에 보체억제제 치료를 받은 적이 없습니다.
4. 실험실 테스트(현지 실험실)에서는 헤모글로빈이 다음 조건 중 하나를 충족하는 것으로 나타났습니다. (1) 검사 기간 V1 및 V2(간격 ≥ 7일) 헤모글로빈<100g/L; (2) 스크리닝 기간 동안 PNH 관련 빈혈로 적혈구 수혈 치료를 받은 경우, V1에서 헤모글로빈<100g/L 조건을 충족해야 하며,
5. 스크리닝 기간 V1 및 V2(≥ 7일 간격)를 사용하여 혈중 젖산탈수소효소(LDH) 수준(현지 실험실) > 정상 상한(ULN)의 1.5배를 검출했습니다.
6. 연구 약물의 최초 투여(D1로 정의) 최소 14일 전에 ACYW135 수막구균 및 폐렴구균 백신(이전에 투여한 경우 유효 역가를 제공해야 함)으로 예방접종을 접종합니다. D1 전 14일 이내에 예방접종을 한 경우에는 예방접종 후 최소 14일까지 예방적 항생제 치료를 해야 하며,
7. 사전 동의서에 서명한 시점부터 마지막 ​​투여 후 4주까지 파트너와의 성관계 중 최소한 하나의 효과적인 피임법을 사용하고 정자 또는 난자 기증에 참여하지 않는 데 동의합니다.
8. 사전 동의서에 서명하는 데 동의하고 연구의 모든 규정을 준수할 것을 약속합니다.

제외 기준:

1. 스크리닝 기간 동안 골수부전(망상적혈구수<100×109/L, 혈소판수<30×109/L, 또는 호중구수<0.5×109/L)의 실험실(국내검사실) 증거가 있었다.
2. 스크리닝 기간 동안 연구실(국내 연구실) 결과 ALT 또는 ALP>3 × ULN이 나타나 연구자는 연구 참여가 부적합하다고 판단했습니다.
3. 스크리닝 전 대상자는 다음 약물로 치료를 받고 있었고, 약물의 안정적인 용량으로 치료 기간은 다음 조건을 충족하지 못했습니다: 최소 4주 동안 코르티코스테로이드의 전신 사용(프레드니손 15mg/일 이하 또는 동등한 용량의 코르티코스테로이드); 철분 보충제, 비타민 B12, 엽산 또는 안드로겐을 최소 4주 동안 복용합니다. 비타민 K 길항제(예: 와파린)는 최소 4주 동안 사용해야 하며 국제 표준화 비율(INR)은 안정적이어야 합니다. 최소 4주 동안 저분자량 헤파린 및 경구용 항응고제(아스피린, 리바록사반, 이독사반, 아픽사반 등) 에리스로포이에틴(ESA), 저산소증 유도인자 프롤릴 수산화효소 억제제(HIF-PHI) 또는 면역억제제를 최소 8주 동안 투여합니다.
4. 이전에 골수/조혈 줄기세포 또는 고형 장기 이식(예: 심장, 폐, 신장, 간) 병력이 있습니다.
5. 비장절제술을 받은 병력이 있거나 시험기간 동안 수술을 계획하고 있는 자.
6. 연구 약물(D1로 정의됨)의 첫 투여 전 14일 이내에 수막구균 감염 또는 활성 전신성 세균, 바이러스 또는 진균 감염의 이전 병력(시험자의 재량에 따라).
7. 검진 전 5년 이내에 악성 종양의 병력이 있으나, 국소 피부기저세포암종, 피부편평세포암종, 유두상갑상선암종, 자궁경부 상피내암종이 이미 완치된 환자는 제외한다. .
8. 유전적 보체 결핍 또는 원발성 또는 중증 이차성 면역결핍이 알려지거나 의심되는 경우.
9. 임상적으로 유의미한 신장, 심장, 간, 폐 및 연구진이 이 연구에 참여하기에 적합하지 않다고 판단한 기타 질환의 병력이 있으며, 다음을 포함하되 이에 국한되지 않습니다: 중증 조절되지 않는 고혈압, 중증 신장 질환(예: eGFR<30mL/분/1.73m2), 진행성 심장 질환(NYHA IV 등급), 중증 폐질환(중증 폐동맥 고혈압(WHO IV 등급) 등), 불안정한 혈전증 증상 등
10. 활동성 B형 간염(HBsAg 양성 및 HBV-DNA > 국소 실험실 검출 한계) 또는 C형 간염(HCV 항체 양성 및 HCV-RNA > 국소 실험실 검출 한계)을 앓고 있는 경우; 또는 HIV 양성 반응을 보인 경우; 또는 Treponema pallidum 항체에 양성 반응을 보입니다.
11. 스크리닝 이전 4주 이내에 모든 유형의 약독화 생백신을 접종받았거나, 연구 과정 동안 약독화 생백신을 접종할 계획인 경우.
12. 스크리닝 전 4주 이내에 다른 중재적 임상 시험(약물 및 장치 임상 시험 포함)에 참여했습니다.
13. 임상시험용 약물 또는 그 구성성분에 알레르기가 있는 것으로 의심되는 개인.
14. 임신 및 수유중인 여성 피험자.
15. 연구자가 판단하는 모든 의학적 상태는 환자의 연구 참여에 영향을 미칠 수 있고, 피험자의 안전에 심각한 위험을 증가시킬 수 있으며, 연구자가 연구 참여에 적합하지 않다고 판단하는 기타 상황입니다.