Une étude des capsules NTQ5082 dans le traitement des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

Critères d'intégration :

1. Âge ≥ 18 ans (limite inférieure incluse), sexe non limité.
2. Selon les critères de diagnostic de l'HPN dans les « Lignes directrices chinoises pour le diagnostic et le traitement des maladies rares » (édition 2019), les sujets diagnostiqués avec une HPN ont un taux de globules rouges et/ou de clones de granulocytes > 10 % au cours des 6 mois précédents. au dépistage.
3. Je n’ai jamais reçu de traitement par inhibiteur du complément.
4. Les tests de laboratoire (laboratoire local) montrent que l'hémoglobine remplit l'une des conditions suivantes : (1) période de dépistage V1 et V2 (intervalle ≥ 7 jours) hémoglobine < 100 g/L ; (2) Si le sujet reçoit un traitement par transfusion de globules rouges pour une anémie liée à l'HPN pendant la période de dépistage, il doit remplir la condition d'hémoglobine <100 g/L à V1 ;
5. Des périodes de dépistage V1 et V2 (avec un intervalle de ≥ 7 jours) ont été utilisées pour détecter les taux sanguins de lactate déshydrogénase (LDH) (laboratoire local) > 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) ;
6. Vaccination avec les vaccins méningococciques et pneumococciques ACYW135 (s'ils ont déjà été administrés, des titres efficaces doivent être fournis) au moins 14 jours avant l'administration initiale du médicament à l'étude (défini comme D1) ; En cas de vaccination dans les 14 jours précédant J1, un traitement antibiotique prophylactique doit être administré jusqu'à au moins 14 jours après la vaccination ;
7. Accepter d'utiliser au moins une mesure contraceptive efficace lors des rapports sexuels avec son partenaire à partir du moment de la signature du formulaire de consentement éclairé jusqu'à 4 semaines après la dernière administration, et de ne pas participer au don de sperme ou d'ovules.
8. Acceptez de signer le formulaire de consentement éclairé et promettez de vous conformer à toutes les réglementations de l'étude.

Critères d'exclusion :

1. Au cours de la période de dépistage, il y avait des preuves en laboratoire (laboratoire local) d'insuffisance médullaire (nombre de réticulocytes < 100 × 109/L, nombre de plaquettes < 30 × 109/L ou nombre de neutrophiles < 0,5 × 109/L).
2. Au cours de la période de sélection, les résultats du laboratoire (laboratoire local) ont montré une ALT ou une ALP> 3 × LSN et le chercheur a jugé inapproprié de participer à l'étude.
3. Avant le dépistage, le sujet recevait un traitement avec les médicaments suivants, et la durée du traitement à la dose stable du médicament ne remplissait pas les conditions suivantes : utilisation systémique de corticostéroïdes pendant au moins 4 semaines (≤ 15 mg/jour de prednisone ou dose équivalente de corticostéroïdes) ; Suppléments de fer, vitamine B12, acide folique ou androgènes pendant au moins 4 semaines ; Les antagonistes de la vitamine K (tels que la warfarine) doivent être utilisés pendant au moins 4 semaines et le rapport international normalisé (INR) doit être stable ; Héparine de bas poids moléculaire et anticoagulants oraux (tels que l'aspirine, le rivaroxaban, l'idoxaban, l'apixaban) pendant au moins 4 semaines ; Érythropoïétine (ESA), inhibiteur du facteur inductible par l'hypoxie prolyl hydroxylase (HIF-PHI) ou immunosuppresseur pendant au moins 8 semaines.
4. Antécédents de greffe de moelle osseuse/de cellules souches hématopoïétiques ou d'organes solides (comme le cœur, les poumons, les reins, le foie).
5. Les personnes ayant des antécédents de splénectomie ou prévoyant de subir une intervention chirurgicale pendant la période d'essai.
6. Antécédents d'infection méningococcique ou d'infection systémique bactérienne, virale ou fongique active dans les 14 jours précédant la première administration du médicament à l'étude (défini comme D1) (à la discrétion de l'investigateur).
7. Les patients ayant des antécédents de tumeurs malignes au cours des 5 dernières années avant le dépistage, mais ceux qui ont déjà été guéris d'un carcinome basocellulaire local de la peau, d'un carcinome épidermoïde de la peau, d'un carcinome papillaire de la thyroïde et d'un carcinome cervical in situ, sont exclus. .
8. Déficit génétique connu ou suspecté en complément ou déficit immunitaire primaire ou secondaire sévère.
9. Il existe des antécédents d'affections cliniquement significatives des reins, du cœur, du foie, des poumons et d'autres affections que les chercheurs ont déterminé ne conviennent pas à la participation à cette étude, y compris, sans toutefois s'y limiter, les suivantes : hypertension sévère incontrôlée, maladie rénale grave (telle que DFGe<30 mL/min/1,73 m2), une maladie cardiaque avancée (grade NYHA IV), une maladie pulmonaire grave (telle qu'une hypertension artérielle pulmonaire sévère (grade IV de l'OMS), des événements thrombotiques instables, etc.
10. Souffrant d'hépatite B active (AgHBs positif et ADN-VHB> limite de détection locale du laboratoire), ou d'hépatite C (anticorps anti-VHC positifs et ARN-VHC> limite de détection locale du laboratoire); Ou testé positif au VIH ; Ou positif aux anticorps de Treponema pallidum.
11. Avoir reçu tout type de vaccin vivant atténué au cours des 4 semaines précédant le dépistage, ou prévoir de recevoir un vaccin vivant atténué pendant le processus de recherche.
12. Participé à tout autre essai clinique interventionnel (y compris les essais cliniques de médicaments et de dispositifs) au cours des 4 semaines précédant le dépistage.
13. Suspecter les personnes allergiques au médicament expérimental ou à l’un de ses composants.
14. Sujets féminins enceintes et allaitants.
15. Toute condition médicale que le chercheur détermine peut affecter la participation du patient à l'étude, peut augmenter les risques importants pour la sécurité des sujets, ou d'autres situations que le chercheur détermine ne conviennent pas à la participation à l'étude.