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PIK3CA関連の異常増殖スペクトルおよびPIK3CA変異によって引き起こされる奇形を有する成人および小児を対象とした、変異選択的PI3Kα阻害剤RLY-2608の第2相研究

2026年8月21日 更新者：Relay Therapeutics, Inc.

PIK3CAに関連する過成長スペクトルと奇形を持つ成人と子供を対象とした、変異選択化されたPI3Kα阻害剤RLLY-2608の第2相研究であるRLY-2608

これは、PIK3CA変異によるPROSおよび奇形を有する成人、青年および小児の参加者を対象に、RLY-2608とプラセボの有効性と安全性を比較する、世界規模の多施設共同3部構成のランダム化二重盲検第2相試験である。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

277

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、D12 N512
  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • 募集
        • Arkansas Children's Hospital
        • コンタクト：
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • 募集
        • University of California, Los Angeles
        • コンタクト：
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 募集
        • Stanford University
        • コンタクト：
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • 募集
        • Children's Hospital of Atlanta
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • University of Iowa
        • コンタクト：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • 募集
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • コンタクト：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Boston Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic
        • コンタクト：
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • 募集
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • 募集
        • UNC Chapel Hill
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • コンタクト：
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • 募集
        • Cleveland Clinic Children's
        • コンタクト：
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • 電話番号：216-636-1926
          • メール：ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • コンタクト：
          • Melissa Casey
          • 電話番号：Option #4 267-426-9188
          • メール：caseyma@chop.edu
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Texas Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98101
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53715
  • イギリス
      • London、イギリス
        • 募集
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • コンタクト：
      • London、イギリス、SW10 9NH
        • 募集
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • コンタクト：
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20122
      • Roma、イタリア、00168
        • 募集
        • IRCCS Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
        • コンタクト：
      • Roma、イタリア
        • 募集
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
        • コンタクト：
      • Torino、イタリア
        • 募集
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • コンタクト：
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • 募集
        • Murdoch Children's Research Institute
        • コンタクト：
        • コンタクト：
  • スペイン
      • A Coruña、スペイン
        • 募集
        • Hospital Universitario A Coruna
        • コンタクト：
      • Barcelona、スペイン
      • Madrid、スペイン
        • 募集
        • Hospital Universitario La Paz
        • コンタクト：
  • ドイツ
      • Halle、ドイツ、Germany
        • 募集
        • University of Halle
        • コンタクト：
  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • 募集
        • Necker Hospital
  • ベルギー

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

重要な包含基準：

  • 参加者は、ISSVA 2018 分類内の PROS または奇形の臨床診断を受けていなければなりません。
  • 病変組織および/または病変または血液からの無細胞DNAにおける選択的PI3Kα阻害剤の標的となる活性化PIK3CA変異が1つ以上文書化されている
  • ランスキー（16歳未満）またはカルノフスキー（16歳以上）のパフォーマンスステータスが50以上。
  • PIK3CAの状態を評価するために、保存された病変液および/または組織を提供するか、治療前の病変生検（安全かつ医学的に実行可能と考えられる場合）を受けることに同意する。

主要な除外基準：

  • PI3K阻害剤に対する過敏症の病歴。
  • QTC延長のリスクまたは不整脈イベントのリスクを高める要因
  • 臨床的に重大な制御されていない心血管疾患
  • 研究薬の最初の用量の前に疾患指向療法を受けた

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パート 1、グループ 1
RLY-2608は、PROSまたはPIK3CA変異を伴う奇形を有する12歳以上の患者向け。 経口投与のための RLY-2608 の複数回投与。
薬：RLY-2608
RLY-2608 は、突然変異体選択的な経口 PI3Kα 阻害剤です。
実験的：パート 1、グループ 2

PIK3CA変異を伴う長所または奇形を伴う6〜12歳未満の参加者のRLLY-2608。

RLLY-2608は、用量エスカレーション設計の小児参加者で研究されます。
薬：RLY-2608
RLY-2608 は、突然変異体選択的な経口 PI3Kα 阻害剤です。
実験的：パート1、グループ3

パート 1、グループ 3: PROS または PIK3CA 変異を伴う奇形を有する 2 歳以上 6 歳未満の参加者を対象とした RLY-2608。

RLY-2608は、用量漸増デザインにおいて小児参加者を対象に研究されます。
薬：RLY-2608
RLY-2608 は、突然変異体選択的な経口 PI3Kα 阻害剤です。
実験的：パート2、グループ1

PROS または PIK3CA 変異を伴う奇形を有する 12 歳以上の参加者のさまざまな部分集団を対象とした用量拡大単一群コホート。

パート 1 で決定された RLY-2608 の経口用量。
薬：RLY-2608
RLY-2608 は、突然変異体選択的な経口 PI3Kα 阻害剤です。
実験的：パート2、グループ2

PIK3CA変異を伴う長所または奇形を伴う参加者6〜12歳未満の用量拡張コホート。

パート1で決定されたRLY-2608の経口投与。
薬：RLY-2608
RLY-2608 は、突然変異体選択的な経口 PI3Kα 阻害剤です。
実験的：パート2、グループ3

PROSまたはPIK3CA変異を伴う奇形を有する2歳から6歳未満の参加者を対象とした用量拡大コホート。

パート 1 で決定された RLY-2608 の経口用量。
薬：RLY-2608
RLY-2608 は、突然変異体選択的な経口 PI3Kα 阻害剤です。
実験的：Part 3, Arm 1
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
薬：RLY-2608
RLY-2608 は、突然変異体選択的な経口 PI3Kα 阻害剤です。
プラセボコンパレーター：Part 3, Arm 2
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
薬：プラセボ
Rly-2608一致したプラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
パート3：体積応答のある参加者の割合。
時間枠：ベースライン、24 週目
ベースライン、24 週目
パート1および2：グループ1、2、および3の推奨されるフェーズ2用量RP2Dの決定
時間枠：治療のサイクル1と、中止を研究するまでのすべてのサイクルの終わりに
治療のサイクル1と、中止を研究するまでのすべてのサイクルの終わりに
パート1および2：有害事象（AES）の発生/頻度、バイタルサイン、ECG、および安全性臨床検査の変化、および研究薬との関係（安全性と忍容性）。
時間枠：治療のサイクル1と、中止を研究するまでのすべてのサイクルの終わりに
治療のサイクル1と、中止を研究するまでのすべてのサイクルの終わりに

二次結果の測定

結果測定
時間枠
パート1および2：病変量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目
ベースライン、24 週目
パート 1 および 2: 反応期間。最初に記録された反応の時点から、何らかの原因による最初に記録された疾患の進行または死亡の日までとして定義されます。
時間枠：最初の約1年間は約3か月ごと、その後治療中は6か月ごと
最初の約1年間は約3か月ごと、その後治療中は6か月ごと
パート 1 および 2: ボリューム測定による反応が得られた参加者の割合
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
ベースライン、12週目、24週目
パート 1 および 2: 病変液および/または組織における PIK3CA 変異状態
時間枠：入学前に
入学前に
パート3：PGI-S、PGI-C、IGICに基づくベースラインと比較して改善した参加者の割合
時間枠：治療終了まで月に約1回
治療終了まで月に約1回
パート 3: 年齢に応じた PROMIS プロファイルによるベースラインからの変化
時間枠：治療終了まで月に約1回
治療終了まで月に約1回
パート3：病変量のベースラインからの割合
時間枠：最初の約1年間は約3か月ごと、その後治療中は6か月ごと
最初の約1年間は約3か月ごと、その後治療中は6か月ごと
パート1および2：RLLY-2608のプラズマ濃度とPKパラメーター
時間枠：サイクル1の約2週間ごとに、参加者のグループに応じてサイクル2、4、サイクル7で再び
サイクル1の約2週間ごとに、参加者のグループに応じてサイクル2、4、サイクル7で再び
パート3：EQ-5D、EQ-5D-Y、またはEQ-5D-Yプロキシのベースラインからの変更
時間枠：治療終了まで月に約1回
治療終了まで月に約1回

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Relay Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年6月13日

一次修了 (推定)

2031年7月1日

研究の完了 (推定)

2031年10月1日

試験登録日

最初に提出

2025年1月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年1月17日

最初の投稿 (実際)

2025年1月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月21日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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