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PIK3CA関連の異常増殖スペクトルおよびPIK3CA変異によって引き起こされる奇形を有する成人および小児を対象とした、変異選択的PI3Kα阻害剤RLY-2608の第2相研究

2026年11月10日 更新者：Relay Therapeutics, Inc.

PIK3CAに関連する過成長スペクトルと奇形を持つ成人と子供を対象とした、変異選択化されたPI3Kα阻害剤RLLY-2608の第2相研究であるRLY-2608

This is a 3-part Phase 2 randomized study evaluating the safety and efficacy of the mutant-selective PI3Kα inhibitor, zovegalisib (RLY-2608), in adults and children with PIK3CA Related Overgrowth Spectrum (PROS) and malformations driven by PIK3CA mutation. Part 1 is a dose selection, Part 2 is a basket design with exploratory single-arm cohorts for various subpopulations of participants, and Part 3 is randomized, double-blinded study vs placebo.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

277

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、D12 N512
  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • 募集
        • Arkansas Children's Hospital
        • コンタクト：
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • 募集
        • University of California, Los Angeles
        • コンタクト：
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 募集
        • Stanford University
        • コンタクト：
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • 募集
        • Children's Hospital of Atlanta
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • University of Iowa
        • コンタクト：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • 募集
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • コンタクト：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Boston Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic
        • コンタクト：
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65212
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • 募集
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • 募集
        • UNC Chapel Hill
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • コンタクト：
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • 募集
        • Cleveland Clinic Children's
        • コンタクト：
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • 電話番号：216-636-1926
          • メール：ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • コンタクト：
          • Melissa Casey
          • 電話番号：Option #4 267-426-9188
          • メール：caseyma@chop.edu
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Texas Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98101
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53715
  • イギリス
      • London、イギリス
        • 募集
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • コンタクト：
      • London、イギリス、SW10 9NH
        • 募集
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • コンタクト：
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20122
      • Roma、イタリア、00168
        • 募集
        • IRCCS Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
        • コンタクト：
      • Roma、イタリア
        • 募集
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • コンタクト：
      • Torino、イタリア
        • 募集
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • コンタクト：
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • 募集
        • Murdoch Children's Research Institute
        • コンタクト：
        • コンタクト：
  • スペイン
      • A Coruña、スペイン
        • 募集
        • Hospital Universitario A Coruña
        • コンタクト：
      • Barcelona、スペイン
      • Madrid、スペイン
        • 募集
        • Hospital Universitario La Paz
        • コンタクト：
  • ドイツ
      • Halle、ドイツ、Germany
        • 募集
        • University of Halle
        • コンタクト：
  • ノルウェー
      • Oslo、ノルウェー
        • 募集
        • Oslo University Hospital
        • コンタクト：
  • フランス
  • ベルギー

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Key Inclusion Criteria:

  • The participant must have a clinical diagnosis of PROS or a malformation within the ISSVA classification.
  • One or more documented activating PIK3CA mutation(s) that are targeted by selective PI3Kα inhibitors in lesional tissue and/or cell-free DNA from the lesion or blood. Some participants may be eligible without a documented PIK3CA mutation, with the sponsor's approval, as long as no other genetic driver has been documented.
  • Lansky (<16 yo) or Karnofsky (≥16 yo) performance status of ≥50.
  • Agree to provide archived lesional fluid and/or tissue or be willing to undergo pretreatment lesional biopsy (if considered safe and medically feasible) to assess PIK3CA status.

Key Exclusion Criteria:

  • Known hypersensitivity to RLY-2608.

  • Any factors that increase the risk of QTc prolongation or risk of arrhythmic events

  • Clinically significant, uncontrolled cardiovascular disease

  • Received disease-directed therapy prior to the first dose of study drug:

    1. Systemic therapy or antibody within 5 half-lives of the therapy.
    2. Local therapy including radiation, surgery, or other procedures within 28 days; lesion(s) must have demonstrated progression after the procedure.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Part 1, Group 1

RLY-2608 for patients ≥12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation. Multiple doses of RLY-2608 for oral administration.
薬：RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
実験的：Part 1, Group 2

RLY-2608 for participants 6 to <12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

RLY-2608 will be studied in pediatric participants in a dose escalation design.
薬：RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
実験的：Part 1, Group 3

Part 1, Group 3: RLY-2608 for participants 2 to <6 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

RLY-2608 will be studied in pediatric participants in a dose escalation design.
薬：RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
実験的：Part 2, Group 1

Dose expansion single-arm cohorts for various subpopulations of participants ≥12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
薬：RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
実験的：Part 2, Group 2

Dose expansion cohorts for participants 6 to <12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
薬：RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
実験的：Part 2, Group 3

Dose expansion cohorts for participants 2 to <6 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
薬：RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
実験的：Part 3, Arm 1

Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
薬：RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
プラセボコンパレーター：Part 3, Arm 2

Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
薬：Placebo

RLY-2608 matched-placebo

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
パート3：体積応答のある参加者の割合。
時間枠：ベースライン、24 週目
ベースライン、24 週目
パート1および2：グループ1、2、および3の推奨されるフェーズ2用量RP2Dの決定
時間枠：治療のサイクル1と、中止を研究するまでのすべてのサイクルの終わりに
治療のサイクル1と、中止を研究するまでのすべてのサイクルの終わりに
パート1および2：有害事象（AES）の発生/頻度、バイタルサイン、ECG、および安全性臨床検査の変化、および研究薬との関係（安全性と忍容性）。
時間枠：治療のサイクル1と、中止を研究するまでのすべてのサイクルの終わりに
治療のサイクル1と、中止を研究するまでのすべてのサイクルの終わりに

二次結果の測定

結果測定
時間枠
パート1および2：病変量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目
ベースライン、24 週目
パート 1 および 2: 反応期間。最初に記録された反応の時点から、何らかの原因による最初に記録された疾患の進行または死亡の日までとして定義されます。
時間枠：最初の約1年間は約3か月ごと、その後治療中は6か月ごと
最初の約1年間は約3か月ごと、その後治療中は6か月ごと
パート 1 および 2: ボリューム測定による反応が得られた参加者の割合
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
ベースライン、12週目、24週目
パート 1 および 2: 病変液および/または組織における PIK3CA 変異状態
時間枠：入学前に
入学前に
パート3：PGI-S、PGI-C、IGICに基づくベースラインと比較して改善した参加者の割合
時間枠：治療終了まで月に約1回
治療終了まで月に約1回
パート 3: 年齢に応じた PROMIS プロファイルによるベースラインからの変化
時間枠：治療終了まで月に約1回
治療終了まで月に約1回
パート3：病変量のベースラインからの割合
時間枠：最初の約1年間は約3か月ごと、その後治療中は6か月ごと
最初の約1年間は約3か月ごと、その後治療中は6か月ごと
パート1および2：RLLY-2608のプラズマ濃度とPKパラメーター
時間枠：サイクル1の約2週間ごとに、参加者のグループに応じてサイクル2、4、サイクル7で再び
サイクル1の約2週間ごとに、参加者のグループに応じてサイクル2、4、サイクル7で再び
パート3：EQ-5D、EQ-5D-Y、またはEQ-5D-Yプロキシのベースラインからの変更
時間枠：治療終了まで月に約1回
治療終了まで月に約1回

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Relay Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年6月13日

一次修了 (推定)

2031年7月1日

研究の完了 (推定)

2031年10月1日

試験登録日

最初に提出

2025年1月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年1月17日

最初の投稿 (実際)

2025年1月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年11月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年11月10日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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