Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2-studie av mutant-selektiv PI3Kα-hemmer, RLY-2608, hos voksne og barn med PIK3CA-relatert gjengroingsspektrum og misdannelser drevet av PIK3CA-mutasjon

21. august 2026 oppdatert av: Relay Therapeutics, Inc.

En fase 2-studie av mutant-selektiv PI3Kα-hemmer, RLY-2608, hos voksne og barn med PIK3CA-relatert overvekstspektrum og misdannelser drevet av PIK3CA-mutasjon

Dette er en global, multisenter, 3-delt fase 2, randomisert, dobbeltblind studie som sammenligner effektiviteten og sikkerheten til RLY-2608 kontra placebo hos voksne, ungdoms- og pediatriske deltakere med proffer og misdannelser drevet av PIK3CA-mutasjoner.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

277

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Belgia
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California, Los Angeles
        • Ta kontakt med:
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Ta kontakt med:
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Atlanta
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
        • Ta kontakt med:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Ta kontakt med:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Rekruttering
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Rekruttering
        • UNC Chapel Hill
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic Children's
        • Ta kontakt med:
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • Telefonnummer: 216-636-1926
          • E-post: ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Texas Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98101
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53715
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Rekruttering
        • Necker Hospital
  • Irland
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
      • Roma, Italia, 00168
        • Rekruttering
        • IRCCS Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
        • Ta kontakt med:
      • Roma, Italia
        • Rekruttering
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
        • Ta kontakt med:
      • Torino, Italia
        • Rekruttering
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • Ta kontakt med:
  • Spania
      • A Coruña, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario A Coruna
        • Ta kontakt med:
      • Barcelona, Spania
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario La Paz
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
      • London, Storbritannia, SW10 9NH
        • Rekruttering
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Halle, Tyskland, Germany

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Deltakeren må ha en klinisk diagnose av PROS eller en misdannelse innen ISSVA 2018 -klassifiseringen.
  • En eller flere dokumenterte aktiverende PIK3CA-mutasjoner som er målrettet av selektive PI3Kα-hemmere i lesjonsvev og/eller cellefritt DNA fra lesjonen eller blodet
  • Lansky (<16 år) eller Karnofsky (≥16 år) prestasjonsstatus på ≥50.
  • Samtykker i å gi arkivert lesjonsvæske og/eller vev eller være villig til å gjennomgå forbehandling av lesjonell biopsi (hvis det anses som trygt og medisinsk gjennomførbart) for å vurdere PIK3CA -status.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Anamnese med overfølsomhet overfor PI3K-hemmere.
  • Eventuelle faktorer som øker risikoen for QTc-forlengelse eller risiko for arytmiske hendelser
  • Klinisk signifikant, ukontrollert kardiovaskulær sykdom
  • Mottatt sykdomsrettet terapi før den første dosen av studiemedisinen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del 1, gruppe 1
RLY-2608 for pasienter ≥12 år med PROS eller misdannelser med PIK3CA-mutasjon. Flere doser av RLY-2608 for oral administrering.
Legemiddel: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hemmer.
Eksperimentell: Del 1, gruppe 2

RLY-2608 for deltakere 6 til <12 år gammel med proffer eller misdannelser med PIK3CA-mutasjon.

RLY-2608 vil bli studert hos pediatriske deltakere i et doseeskaleringsdesign.
Legemiddel: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hemmer.
Eksperimentell: Del 1, gruppe 3

Del 1, gruppe 3: RLY-2608 for deltakere 2 til <6 år med PROS eller misdannelser med PIK3CA-mutasjon.

RLY-2608 vil bli studert hos pediatriske deltakere i et doseeskaleringsdesign.
Legemiddel: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hemmer.
Eksperimentell: Del 2, gruppe 1

Doseutvidelse enarmskohorter for ulike underpopulasjoner av deltakere ≥12 år med PROS eller misdannelser med PIK3CA-mutasjon.

Oral dose av RLY-2608 som bestemt i del 1.
Legemiddel: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hemmer.
Eksperimentell: Del 2, gruppe 2

Doseutvidelse kohorter for deltakere 6 til <12 år gammel med proffer eller misdannelser med PIK3CA -mutasjon.

Oral dose av RLY-2608 som bestemt i del 1.
Legemiddel: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hemmer.
Eksperimentell: Del 2, gruppe 3

Doseutvidelse kohorter for deltakere 2 til <6 år gammel med proffer eller misdannelser med PIK3CA -mutasjon.

Oral dose av RLY-2608 som bestemt i del 1.
Legemiddel: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hemmer.
Eksperimentell: Part 3, Arm 1
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
Legemiddel: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hemmer.
Placebo komparator: Part 3, Arm 2
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
Legemiddel: Placebo
RLY-2608 Matched-Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del 3: Prosentandel av deltakerne med volumetrisk respons.
Tidsramme: Baseline, uke 24
Baseline, uke 24
Del 1 og 2: Bestemmelse av en anbefalt fase 2 -dose RP2D (er) for gruppe 1, 2 og 3
Tidsramme: Syklus 1 av behandlingen og på slutten av hver syklus til studieavskjæring
Syklus 1 av behandlingen og på slutten av hver syklus til studieavskjæring
Del 1 og 2: Forekomst/frekvens av bivirkninger (AES), endringer i vitale tegn, EKG og sikkerhetslaboratorietester og deres forhold til studiemedisiner (sikkerhet og tolerabilitet).
Tidsramme: Syklus 1 av behandlingen og på slutten av hver syklus til studieavskjæring
Syklus 1 av behandlingen og på slutten av hver syklus til studieavskjæring

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del 1 og 2: prosent endres fra baseline i lesjonsvolum
Tidsramme: Baseline, uke 24
Baseline, uke 24
Del 1 og 2: Responsvarighet, definert som tidspunktet for første dokumentert respons på datoen for den første dokumenterte sykdomsprogresjonen eller døden på grunn av enhver årsak
Tidsramme: Omtrent hver 3. måned det første året, og deretter hver 6. måned under behandlingen
Omtrent hver 3. måned det første året, og deretter hver 6. måned under behandlingen
Del 1 og 2: prosentandel av deltakerne med volumetrisk respons
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Baseline, uke 12, uke 24
Del 1 og 2: PIK3CA mutasjonsstatus i lesjonsvæske og/eller vev
Tidsramme: Før påmelding
Før påmelding
Del 3: Andel deltakere med forbedring sammenlignet med baseline basert på PGI-S, PGI-C og IGIC
Tidsramme: Omtrent en gang i måneden til slutten av behandlingen
Omtrent en gang i måneden til slutten av behandlingen
Del 3: Endring fra baseline etter alderstilpasset PROMIS-profil
Tidsramme: Omtrent en gang i måneden frem til avsluttet behandling
Omtrent en gang i måneden frem til avsluttet behandling
Del 3: Prosentendring fra baseline i lesjonsvolum
Tidsramme: Omtrent hver 3. måned det første året, og deretter hver 6. måned under behandlingen
Omtrent hver 3. måned det første året, og deretter hver 6. måned under behandlingen
Del 1 og 2: Plasmakonsentrasjoner og PK-parametere av RLY-2608
Tidsramme: Omtrent hver 2. uke i syklus 1, deretter igjen på sykluser 2, 4 og syklus 7, avhengig av deltakerens gruppe
Omtrent hver 2. uke i syklus 1, deretter igjen på sykluser 2, 4 og syklus 7, avhengig av deltakerens gruppe
Del 3: Endre fra baseline i EQ-5D, EQ-5D-Y eller EQ-5D-Y proxy
Tidsramme: Omtrent en gang i måneden til slutten av behandlingen
Omtrent en gang i måneden til slutten av behandlingen

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Relay Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. juni 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2031

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. januar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. januar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

23. januar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere