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Uno studio di fase 2 sull'inibitore mutante selettivo di PI3Kα, RLY-2608, in adulti e bambini con spettro di crescita eccessiva correlato a PIK3CA e malformazioni guidate dalla mutazione PIK3CA

21 agosto 2026 aggiornato da: Relay Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2 sull'inibitore PI3Kα selettivo mutante, Rly-2608, in adulti e bambini con spettro di crescita eccessivo correlato a PIK3CA e malformazioni guidate dalla mutazione PIK3CA

Questo è uno studio globale, multicentrico, in 3 parti di fase 2, randomizzato, in doppio cieco che confronta l'efficacia e la sicurezza di Rly-2608 rispetto al placebo in partecipanti adulti, adolescenti e pediatrici con professionisti e malformazioni guidate dalle mutazioni PIK3CA.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

277

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Belgio
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Necker Hospital
  • Germania
      • Halle, Germania, Germany
  • Irlanda
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
      • Roma, Italia, 00168
        • Reclutamento
        • IRCCS Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
        • Contatto:
      • Roma, Italia
        • Reclutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Contatto:
      • Torino, Italia
        • Reclutamento
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital For Children
        • Contatto:
      • London, Regno Unito, SW10 9NH
        • Reclutamento
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • Contatto:
  • Spagna
      • A Coruña, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario A Coruña
        • Contatto:
      • Barcelona, Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario La Paz
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contatto:
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • University of California, Los Angeles
        • Contatto:
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Stanford University
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
        • Contatto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Contatto:
    • Missouri
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Reclutamento
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • UNC Chapel Hill
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic Children's
        • Contatto:
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • Numero di telefono: 216-636-1926
          • Email: ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
          • Melissa Casey
          • Numero di telefono: Option #4 267-426-9188
          • Email: caseyma@chop.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Children's Hospital
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53715

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Il partecipante deve avere una diagnosi clinica di professionisti o una malformazione all'interno della classificazione ISSVA 2018.
  • Una o più mutazioni PIK3CA attivanti documentate che sono prese di mira da inibitori selettivi PI3Kα nel tessuto lesionale e/o DNA senza cellule dalla lesione o dal sangue
  • Performance status Lansky (<16 anni) o Karnofsky (≥16 anni) ≥50.
  • Accettare di fornire fluido e/o tessuto lesionale archiviato o essere disposto a sottoporsi a biopsia lesionale pretrattamento (se considerato sicuro e fattibile dal punto di vista medico) per valutare lo stato PIK3CA.

Criteri di esclusione chiave:

  • Storia di ipersensibilità agli inibitori PI3K.
  • Tutti i fattori che aumentano il rischio di prolungamento del QTC o rischio di eventi aritmici
  • Malattia cardiovascolare clinicamente significativa e non controllata
  • Ricevuto terapia diretta dalla malattia prima della prima dose di farmaco di studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte 1, Gruppo 1
RLY-2608 per pazienti di età ≥ 12 anni con PROS o malformazioni con mutazione PIK3CA. Dosi multiple di RLY-2608 per somministrazione orale.
Droga: RLY-2608
RLY-2608 è un inibitore orale di PI3Kα mutante-selettivo.
Sperimentale: Parte 1, Gruppo 2

Rly-2608 per i partecipanti da 6 a 12 anni con professionisti o malformazioni con mutazione PIK3CA.

Rly-2608 sarà studiato in partecipanti pediatrici in un design di escalation della dose.
Droga: RLY-2608
RLY-2608 è un inibitore orale di PI3Kα mutante-selettivo.
Sperimentale: Parte 1, gruppo 3

Parte 1, Gruppo 3: RLY-2608 per partecipanti da 2 a <6 anni con PROS o malformazioni con mutazione PIK3CA.

Rly-2608 sarà studiato in partecipanti pediatrici in un design di escalation della dose.
Droga: RLY-2608
RLY-2608 è un inibitore orale di PI3Kα mutante-selettivo.
Sperimentale: Parte 2, Gruppo 1

Coorti a braccio singolo di espansione della dose per varie sottopopolazioni di partecipanti ≥12 anni con professionisti o malformazioni con mutazione PIK3CA.

Dose orale di Rly-2608 come determinato durante la parte 1.
Droga: RLY-2608
RLY-2608 è un inibitore orale di PI3Kα mutante-selettivo.
Sperimentale: Parte 2, Gruppo 2

Coorti di espansione della dose per i partecipanti dai 6 ai 12 anni con professionisti o malformazioni con mutazione PIK3CA.

Dose orale di RLY-2608 determinata durante la Parte 1.
Droga: RLY-2608
RLY-2608 è un inibitore orale di PI3Kα mutante-selettivo.
Sperimentale: Parte 2, Gruppo 3

Coorti di espansione della dose per i partecipanti da 2 a 6 anni con professionisti o malformazioni con mutazione PIK3CA.

Dose orale di Rly-2608 come determinato durante la parte 1.
Droga: RLY-2608
RLY-2608 è un inibitore orale di PI3Kα mutante-selettivo.
Sperimentale: Part 3, Arm 1
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
Droga: RLY-2608
RLY-2608 è un inibitore orale di PI3Kα mutante-selettivo.
Comparatore placebo: Part 3, Arm 2
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
Droga: Placebo
Rly-2608 Matched-Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 3: percentuale di partecipanti con risposta volumetrica.
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
Baseline, settimana 24
Parti 1 e 2: determinazione di una dose di fase 2 raccomandata RP2D per gruppi 1, 2 e 3
Lasso di tempo: Ciclo 1 di trattamento e alla fine di ogni ciclo fino alla sospensione dello studio
Ciclo 1 di trattamento e alla fine di ogni ciclo fino alla sospensione dello studio
Parti 1 e 2: occorrenza/frequenza di eventi avversi (eventi avversi), cambiamenti nei segni vitali, ECG e test di laboratorio di sicurezza e loro relazione con i farmaci di studio (sicurezza e tollerabilità).
Lasso di tempo: Ciclo 1 di trattamento e alla fine di ogni ciclo fino alla sospensione dello studio
Ciclo 1 di trattamento e alla fine di ogni ciclo fino alla sospensione dello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 1 e 2: variazione percentuale rispetto al basale del volume della lesione
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
Baseline, settimana 24
Parte 1 e 2: Durata della risposta, definita come il momento della prima risposta documentata fino alla data della prima progressione documentata della malattia o del decesso per qualsiasi causa
Lasso di tempo: Circa ogni 3 mesi per circa il primo anno e poi ogni 6 mesi durante il trattamento
Circa ogni 3 mesi per circa il primo anno e poi ogni 6 mesi durante il trattamento
Parte 1 e 2: percentuale di partecipanti con risposta volumetrica
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12, settimana 24
Riferimento, settimana 12, settimana 24
Parte 1 e 2: stato mutazionale PIK3CA nel fluido lesionale e/o nel tessuto
Lasso di tempo: Prima dell'iscrizione
Prima dell'iscrizione
Parte 3: percentuale di partecipanti con miglioramento rispetto al basale basato su PGI-S, PGI-C e IGIC
Lasso di tempo: Circa una volta al mese fino alla fine del trattamento
Circa una volta al mese fino alla fine del trattamento
Parte 3: modifica dal basale per profilo Promis adatto all'età
Lasso di tempo: Circa una volta al mese fino alla fine del trattamento
Circa una volta al mese fino alla fine del trattamento
Parte 3: variazione percentuale dal basale nel volume delle lesioni
Lasso di tempo: Circa ogni 3 mesi per circa il primo anno e poi ogni 6 mesi durante il trattamento
Circa ogni 3 mesi per circa il primo anno e poi ogni 6 mesi durante il trattamento
Parte 1 e 2: concentrazioni plasmatiche e parametri PK di Rly-2608
Lasso di tempo: Circa ogni 2 settimane di ciclo 1, poi di nuovo ai cicli 2, 4 e ciclo 7 a seconda del gruppo del partecipante
Circa ogni 2 settimane di ciclo 1, poi di nuovo ai cicli 2, 4 e ciclo 7 a seconda del gruppo del partecipante
Parte 3: modifica dal basale in proxy EQ-5D, EQ-5D-Y o EQ-5D-Y
Lasso di tempo: Circa una volta al mese fino alla fine del trattamento
Circa una volta al mese fino alla fine del trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Relay Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2031

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 gennaio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 gennaio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

23 gennaio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 agosto 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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