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Eine Phase-2-Studie zum mutantenselektiven PI3Kα-Inhibitor RLY-2608 bei Erwachsenen und Kindern mit PIK3CA-bedingtem Überwucherungsspektrum und durch PIK3CA-Mutation verursachten Missbildungen

21. August 2026 aktualisiert von: Relay Therapeutics, Inc.

Eine Phase-2-Studie des mutierten-selektiven PI3Kα

Dies ist eine globale, multizentrische 3-teilige Phase 2, randomisierte, doppelblinde Studie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von RLY-2608 mit Placebo bei Erwachsenen-, Jugend- und Kinderteilnehmern mit Profis und Fehlbildungen durch PIK3CA-Mutationen verglichen wird.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

277

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
  • Belgien
  • Deutschland
      • Halle, Deutschland, Germany
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Necker Hospital
  • Irland
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
      • Roma, Italien, 00168
      • Roma, Italien
        • Rekrutierung
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
        • Kontakt:
      • Torino, Italien
        • Rekrutierung
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • Kontakt:
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien
      • Barcelona, Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario La Paz
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • University of California, Los Angeles
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Stanford University
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Rekrutierung
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Rekrutierung
        • UNC Chapel Hill
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic Children's
        • Kontakt:
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • Telefonnummer: 216-636-1926
          • E-Mail: ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53715
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Kontakt:
      • London, Vereinigtes Königreich, SW10 9NH
        • Rekrutierung
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Schlüsseleinschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss eine klinische Diagnose von PROS oder einer Fehlbildung gemäß der ISSVA 2018-Klassifizierung haben.
  • Eine oder mehrere dokumentierte aktivierende PIK3CA-Mutationen (en), die durch selektive PI3Kα
  • Lansky (<16 Jahre) oder Karnofsky (≥16 Jahre) Leistungsstatus von ≥50.
  • Stimmen Sie der Bereitstellung archivierter Läsionsflüssigkeit und/oder Gewebe zu oder seien Sie bereit, sich vor der Behandlung einer Läsionsbiopsie zu unterziehen (sofern dies als sicher und medizinisch machbar erachtet wird), um den PIK3CA-Status zu beurteilen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer Überempfindlichkeit gegen PI3K-Inhibitoren.
  • Alle Faktoren, die das Risiko einer QTc-Verlängerung oder das Risiko arrhythmischer Ereignisse erhöhen
  • Klinisch signifikante, unkontrollierte Herz -Kreislauf -Erkrankungen
  • Erhielt vor der ersten Dosis des Studienmedikaments eine krankheitsgerichtete Therapie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1, Gruppe 1
Rly-2608 für Patienten ≥ 12 Jahre alt mit Profis oder Missbildungen mit PIK3CA-Mutation. Mehrere Dosen von Rly-2608 für die orale Verabreichung.
Arzneimittel: RLY-2608
RLY-2608 ist ein mutantenselektiver oraler PI3Kα-Inhibitor.
Experimental: Teil 1, Gruppe 2

RLY-2608 für Teilnehmer im Alter von 6 bis <12 Jahren mit PROS oder Fehlbildungen mit PIK3CA-Mutation.

Rly-2608 wird bei pädiatrischen Teilnehmern in einem Dosis-Eskalationsdesign untersucht.
Arzneimittel: RLY-2608
RLY-2608 ist ein mutantenselektiver oraler PI3Kα-Inhibitor.
Experimental: Teil 1, Gruppe 3

Teil 1, Gruppe 3: RLY-2608 für Teilnehmer im Alter von 2 bis <6 Jahren mit PROS oder Fehlbildungen mit PIK3CA-Mutation.

Rly-2608 wird bei pädiatrischen Teilnehmern in einem Dosis-Eskalationsdesign untersucht.
Arzneimittel: RLY-2608
RLY-2608 ist ein mutantenselektiver oraler PI3Kα-Inhibitor.
Experimental: Teil 2, Gruppe 1

Einarmige Kohorten zur Dosiserweiterung für verschiedene Subpopulationen von Teilnehmern ≥ 12 Jahre mit PROS oder Fehlbildungen mit PIK3CA-Mutation.

Orale Dosis von Rly-2608, wie in Teil 1 bestimmt.
Arzneimittel: RLY-2608
RLY-2608 ist ein mutantenselektiver oraler PI3Kα-Inhibitor.
Experimental: Teil 2, Gruppe 2

Dosiserweiterungskohorten für Teilnehmer im Alter von 6 bis <12 Jahren mit PROS oder Fehlbildungen mit PIK3CA-Mutation.

Orale Dosis von RLY-2608, wie in Teil 1 bestimmt.
Arzneimittel: RLY-2608
RLY-2608 ist ein mutantenselektiver oraler PI3Kα-Inhibitor.
Experimental: Teil 2, Gruppe 3

Dosiserweiterungskohorten für Teilnehmer im Alter von 2 bis <6 Jahren mit PROS oder Fehlbildungen mit PIK3CA-Mutation.

Orale Dosis von Rly-2608, wie in Teil 1 bestimmt.
Arzneimittel: RLY-2608
RLY-2608 ist ein mutantenselektiver oraler PI3Kα-Inhibitor.
Experimental: Part 3, Arm 1
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
Arzneimittel: RLY-2608
RLY-2608 ist ein mutantenselektiver oraler PI3Kα-Inhibitor.
Placebo-Komparator: Part 3, Arm 2
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
Arzneimittel: Placebo
Rly-2608 Match-Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil 3: Prozentsatz der Teilnehmer mit volumetrischer Reaktion.
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Baseline, Woche 24
Teile 1 und 2: Bestimmung einer empfohlenen Phase 2 Dosis RP2D (s) für die Gruppen 1, 2 und 3
Zeitfenster: Zyklus 1 der Behandlung und am Ende jedes Zyklus bis zum Absetzen der Studie
Zyklus 1 der Behandlung und am Ende jedes Zyklus bis zum Absetzen der Studie
Teile 1 und 2: Auftreten/Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (AEs), Änderungen der Vitalfunktionen, EKGs und Sicherheitslabortests und deren Beziehung zu den Studienmedikamenten (Sicherheit und Verträglichkeit).
Zeitfenster: Zyklus 1 der Behandlung und am Ende jedes Zyklus bis zum Absetzen der Studie
Zyklus 1 der Behandlung und am Ende jedes Zyklus bis zum Absetzen der Studie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil 1 und 2: Prozentuale Veränderung des Läsionsvolumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24
Ausgangswert, Woche 24
Teil 1 und 2: Dauer der Reaktion, definiert als die Zeit der ersten dokumentierten Reaktion auf das Datum des ersten dokumentierten Fortschreitens oder Todes des Krankheit aufgrund irgendeiner Ursache
Zeitfenster: Ungefähr alle 3 Monate für ungefähr das erste Jahr und dann alle 6 Monate während der Behandlung
Ungefähr alle 3 Monate für ungefähr das erste Jahr und dann alle 6 Monate während der Behandlung
Teil 1 und 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit volumetrischer Reaktion
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12, Woche 24
Ausgangswert, Woche 12, Woche 24
Teil 1 und 2: PIK3CA -Mutationsstatus in Läsionsflüssigkeit und/oder Gewebe
Zeitfenster: Vor der Einschreibung
Vor der Einschreibung
Teil 3: Prozentsatz der Teilnehmer mit Verbesserung im Vergleich zur Grundlinie basierend auf PGI-S, PGI-C und IGIC
Zeitfenster: Ungefähr einmal im Monat bis zum Ende der Behandlung
Ungefähr einmal im Monat bis zum Ende der Behandlung
Teil 3: Wechseln Sie von der Ausgangswert nach altersgerechtem Promis-Profil
Zeitfenster: Ungefähr einmal im Monat bis zum Ende der Behandlung
Ungefähr einmal im Monat bis zum Ende der Behandlung
Teil 3: Prozent Der Prozentwechsel von Ausgangswert im Läsionsvolumen
Zeitfenster: Ungefähr alle 3 Monate für ungefähr das erste Jahr und dann alle 6 Monate während der Behandlung
Ungefähr alle 3 Monate für ungefähr das erste Jahr und dann alle 6 Monate während der Behandlung
Teil 1 und 2: Plasmakonzentrationen und PK-Parameter von Rly-2608
Zeitfenster: Ungefähr alle 2 Wochen in Zyklus 1, dann wieder in den Zyklen 2, 4 und Zyklus 7, abhängig von der Gruppe des Teilnehmers
Ungefähr alle 2 Wochen in Zyklus 1, dann wieder in den Zyklen 2, 4 und Zyklus 7, abhängig von der Gruppe des Teilnehmers
Teil 3: Änderung von der Ausgangswert in EQ-5D-, EQ-5D-Y- oder EQ-5D-Y-Proxy
Zeitfenster: Ungefähr einmal im Monat bis zum Ende der Behandlung
Ungefähr einmal im Monat bis zum Ende der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Relay Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Januar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Januar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Januar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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