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Eine Phase-2-Studie zum mutantenselektiven PI3Kα-Inhibitor RLY-2608 bei Erwachsenen und Kindern mit PIK3CA-bedingtem Überwucherungsspektrum und durch PIK3CA-Mutation verursachten Missbildungen

10. November 2026 aktualisiert von: Relay Therapeutics, Inc.

Eine Phase-2-Studie des mutierten-selektiven PI3Kα

This is a 3-part Phase 2 randomized study evaluating the safety and efficacy of the mutant-selective PI3Kα inhibitor, zovegalisib (RLY-2608), in adults and children with PIK3CA Related Overgrowth Spectrum (PROS) and malformations driven by PIK3CA mutation. Part 1 is a dose selection, Part 2 is a basket design with exploratory single-arm cohorts for various subpopulations of participants, and Part 3 is randomized, double-blinded study vs placebo.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

277

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
  • Belgien
  • Deutschland
      • Halle, Deutschland, Germany
  • Frankreich
  • Irland
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
      • Roma, Italien, 00168
      • Roma, Italien
        • Rekrutierung
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Kontakt:
      • Torino, Italien
        • Rekrutierung
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • Kontakt:
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen
        • Rekrutierung
        • Oslo University Hospital
        • Kontakt:
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario A Coruña
        • Kontakt:
      • Barcelona, Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario La Paz
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • University of California, Los Angeles
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Stanford University
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Rekrutierung
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Rekrutierung
        • UNC Chapel Hill
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic Children's
        • Kontakt:
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • Telefonnummer: 216-636-1926
          • E-Mail: ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53715
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Kontakt:
      • London, Vereinigtes Königreich, SW10 9NH
        • Rekrutierung
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Key Inclusion Criteria:

  • The participant must have a clinical diagnosis of PROS or a malformation within the ISSVA classification.
  • One or more documented activating PIK3CA mutation(s) that are targeted by selective PI3Kα inhibitors in lesional tissue and/or cell-free DNA from the lesion or blood. Some participants may be eligible without a documented PIK3CA mutation, with the sponsor's approval, as long as no other genetic driver has been documented.
  • Lansky (<16 yo) or Karnofsky (≥16 yo) performance status of ≥50.
  • Agree to provide archived lesional fluid and/or tissue or be willing to undergo pretreatment lesional biopsy (if considered safe and medically feasible) to assess PIK3CA status.

Key Exclusion Criteria:

  • Known hypersensitivity to RLY-2608.

  • Any factors that increase the risk of QTc prolongation or risk of arrhythmic events

  • Clinically significant, uncontrolled cardiovascular disease

  • Received disease-directed therapy prior to the first dose of study drug:

    1. Systemic therapy or antibody within 5 half-lives of the therapy.
    2. Local therapy including radiation, surgery, or other procedures within 28 days; lesion(s) must have demonstrated progression after the procedure.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Part 1, Group 1

RLY-2608 for patients ≥12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation. Multiple doses of RLY-2608 for oral administration.
Arzneimittel: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimental: Part 1, Group 2

RLY-2608 for participants 6 to <12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

RLY-2608 will be studied in pediatric participants in a dose escalation design.
Arzneimittel: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimental: Part 1, Group 3

Part 1, Group 3: RLY-2608 for participants 2 to <6 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

RLY-2608 will be studied in pediatric participants in a dose escalation design.
Arzneimittel: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimental: Part 2, Group 1

Dose expansion single-arm cohorts for various subpopulations of participants ≥12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Arzneimittel: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimental: Part 2, Group 2

Dose expansion cohorts for participants 6 to <12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Arzneimittel: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimental: Part 2, Group 3

Dose expansion cohorts for participants 2 to <6 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Arzneimittel: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimental: Part 3, Arm 1

Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
Arzneimittel: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Placebo-Komparator: Part 3, Arm 2

Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
Arzneimittel: Placebo

RLY-2608 matched-placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil 3: Prozentsatz der Teilnehmer mit volumetrischer Reaktion.
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Baseline, Woche 24
Teile 1 und 2: Bestimmung einer empfohlenen Phase 2 Dosis RP2D (s) für die Gruppen 1, 2 und 3
Zeitfenster: Zyklus 1 der Behandlung und am Ende jedes Zyklus bis zum Absetzen der Studie
Zyklus 1 der Behandlung und am Ende jedes Zyklus bis zum Absetzen der Studie
Teile 1 und 2: Auftreten/Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (AEs), Änderungen der Vitalfunktionen, EKGs und Sicherheitslabortests und deren Beziehung zu den Studienmedikamenten (Sicherheit und Verträglichkeit).
Zeitfenster: Zyklus 1 der Behandlung und am Ende jedes Zyklus bis zum Absetzen der Studie
Zyklus 1 der Behandlung und am Ende jedes Zyklus bis zum Absetzen der Studie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil 1 und 2: Prozentuale Veränderung des Läsionsvolumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24
Ausgangswert, Woche 24
Teil 1 und 2: Dauer der Reaktion, definiert als die Zeit der ersten dokumentierten Reaktion auf das Datum des ersten dokumentierten Fortschreitens oder Todes des Krankheit aufgrund irgendeiner Ursache
Zeitfenster: Ungefähr alle 3 Monate für ungefähr das erste Jahr und dann alle 6 Monate während der Behandlung
Ungefähr alle 3 Monate für ungefähr das erste Jahr und dann alle 6 Monate während der Behandlung
Teil 1 und 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit volumetrischer Reaktion
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12, Woche 24
Ausgangswert, Woche 12, Woche 24
Teil 1 und 2: PIK3CA -Mutationsstatus in Läsionsflüssigkeit und/oder Gewebe
Zeitfenster: Vor der Einschreibung
Vor der Einschreibung
Teil 3: Prozentsatz der Teilnehmer mit Verbesserung im Vergleich zur Grundlinie basierend auf PGI-S, PGI-C und IGIC
Zeitfenster: Ungefähr einmal im Monat bis zum Ende der Behandlung
Ungefähr einmal im Monat bis zum Ende der Behandlung
Teil 3: Wechseln Sie von der Ausgangswert nach altersgerechtem Promis-Profil
Zeitfenster: Ungefähr einmal im Monat bis zum Ende der Behandlung
Ungefähr einmal im Monat bis zum Ende der Behandlung
Teil 3: Prozent Der Prozentwechsel von Ausgangswert im Läsionsvolumen
Zeitfenster: Ungefähr alle 3 Monate für ungefähr das erste Jahr und dann alle 6 Monate während der Behandlung
Ungefähr alle 3 Monate für ungefähr das erste Jahr und dann alle 6 Monate während der Behandlung
Teil 1 und 2: Plasmakonzentrationen und PK-Parameter von Rly-2608
Zeitfenster: Ungefähr alle 2 Wochen in Zyklus 1, dann wieder in den Zyklen 2, 4 und Zyklus 7, abhängig von der Gruppe des Teilnehmers
Ungefähr alle 2 Wochen in Zyklus 1, dann wieder in den Zyklen 2, 4 und Zyklus 7, abhängig von der Gruppe des Teilnehmers
Teil 3: Änderung von der Ausgangswert in EQ-5D-, EQ-5D-Y- oder EQ-5D-Y-Proxy
Zeitfenster: Ungefähr einmal im Monat bis zum Ende der Behandlung
Ungefähr einmal im Monat bis zum Ende der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Relay Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Januar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Januar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Januar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. November 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. November 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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