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Une étude de phase 2 sur l'inhibiteur PI3Kα sélectif des mutants, RLY-2608, chez des adultes et des enfants présentant un spectre de prolifération lié à PIK3CA et des malformations provoquées par la mutation PIK3CA

21 août 2026 mis à jour par: Relay Therapeutics, Inc.
Il s'agit d'une étude globale, multicentrique, en 3 parties de phase 2, randomisée et en double aveugle comparant l'efficacité et la sécurité de RLY-2608 par rapport au placebo chez les participants adultes, adolescents et pédiatriques avec PRO et malformations entraînés par les mutations PIK3CA.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

277

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Halle, Allemagne, Germany
        • Recrutement
        • University of Halle
        • Contact:
  • Australie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australie, 2031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
      • Parkville, Victoria, Australie, 3050
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
  • Belgique
  • Espagne
      • A Coruña, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario A Coruna
        • Contact:
      • Barcelona, Espagne
      • Madrid, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario La Paz
        • Contact:
  • France
      • Paris, France, 75015
        • Recrutement
        • Necker Hospital
  • Irlande
  • Italie
      • Milan, Italie, 20122
      • Roma, Italie, 00168
        • Recrutement
        • IRCCS Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
        • Contact:
      • Roma, Italie
        • Recrutement
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
        • Contact:
      • Torino, Italie
        • Recrutement
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Contact:
      • London, Royaume-Uni, SW10 9NH
        • Recrutement
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • Contact:
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Recrutement
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • University of California, Los Angeles
        • Contact:
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Recrutement
        • Stanford University
        • Contact:
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Atlanta
        • Contact:
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Recrutement
        • University of Iowa
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Recrutement
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Boston Children's Hospital
        • Contact:
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic
        • Contact:
    • Missouri
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Recrutement
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Recrutement
        • UNC Chapel Hill
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic Children's
        • Contact:
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • Numéro de téléphone: 216-636-1926
          • E-mail: ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
          • Melissa Casey
          • Numéro de téléphone: Option #4 267-426-9188
          • E-mail: caseyma@chop.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Texas Children's Hospital
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98101
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53715

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés:

  • Le participant doit avoir un diagnostic clinique de PROS ou une malformation au sein de la classification ISSVA 2018.
  • Une ou plusieurs mutations activatrices documentées de PIK3CA qui sont ciblées par des inhibiteurs sélectifs de PI3Kα dans le tissu lésionnel et/ou l'ADN acellulaire de la lésion ou du sang.
  • Lansky (<16 ans) ou Karnofsky (≥16 ans) État de performance de ≥50.
  • Acceptez de fournir du liquide lésional archivé et / ou du tissu ou être disposé à subir une biopsie lésionnelle de prétraitement (s'il est considéré comme sûr et médicalement possible) pour évaluer le statut PIK3CA.

Critères d'exclusion clés:

  • Antécédents d'hypersensibilité aux inhibiteurs de PI3K.
  • Tout facteur qui augmente le risque de prolongation QTC ou de risque d'événements arythmiques
  • Maladie cardiovasculaire cliniquement significative et incontrôlée
  • A reçu une thérapie dirigée par la maladie avant la première dose de médicament à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie 1, Groupe 1
RLY-2608 pour les patients ≥ 12 ans avec des pros ou des malformations avec mutation PIK3CA. Doses multiples de RLY-2608 pour l'administration orale.
Médicament: RLY-2608
RLY-2608 est un inhibiteur de PI3Kα oral sélectif pour les mutants.
Expérimental: Partie 1, Groupe 2

Rly-2608 pour les participants 6 à <12 ans avec des pros ou des malformations avec mutation PIK3CA.

RLY-2608 sera étudié chez des participants pédiatriques dans le cadre d'une conception à dose croissante.
Médicament: RLY-2608
RLY-2608 est un inhibiteur de PI3Kα oral sélectif pour les mutants.
Expérimental: Partie 1, Groupe 3

Partie 1, groupe 3: RLY-2608 pour les participants 2 à <6 ans avec des pros ou des malformations avec mutation PIK3CA.

RLY-2608 sera étudié chez des participants pédiatriques dans le cadre d'une conception à dose croissante.
Médicament: RLY-2608
RLY-2608 est un inhibiteur de PI3Kα oral sélectif pour les mutants.
Expérimental: Partie 2, groupe 1

Cohortes à armes à bras de dose pour diverses sous-populations de participants ≥12 ans avec des pros ou malformations avec mutation PIK3CA.

Dose orale de RLY-2608 telle que déterminée au cours de la partie 1.
Médicament: RLY-2608
RLY-2608 est un inhibiteur de PI3Kα oral sélectif pour les mutants.
Expérimental: Partie 2, Groupe 2

Cohorts d'expansion de la dose pour les participants 6 à <12 ans avec des pros ou des malformations avec mutation PIK3CA.

Dose orale de RLY-2608 telle que déterminée au cours de la partie 1.
Médicament: RLY-2608
RLY-2608 est un inhibiteur de PI3Kα oral sélectif pour les mutants.
Expérimental: Partie 2, groupe 3

Cohorts d'expansion de la dose pour les participants 2 à <6 ans avec des pros ou des malformations avec mutation PIK3CA.

Dose orale de RLY-2608 telle que déterminée au cours de la partie 1.
Médicament: RLY-2608
RLY-2608 est un inhibiteur de PI3Kα oral sélectif pour les mutants.
Expérimental: Part 3, Arm 1
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
Médicament: RLY-2608
RLY-2608 est un inhibiteur de PI3Kα oral sélectif pour les mutants.
Comparateur placebo: Part 3, Arm 2
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
Médicament: Placebo
RLY-2608 placebo apparié

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Partie 3: Pourcentage de participants ayant une réponse volumétrique.
Délai: Baseline, semaine 24
Baseline, semaine 24
Parties 1 et 2: détermination d'une dose de phase 2 recommandée RP2D (s) pour les groupes 1, 2 et 3
Délai: Cycle 1 du traitement et à la fin de chaque cycle jusqu'à l'arrêt de l'étude
Cycle 1 du traitement et à la fin de chaque cycle jusqu'à l'arrêt de l'étude
Pièces 1 et 2: Procédure / fréquence des événements indésirables (AE), changements dans les signes vitaux, les ECG et les tests de laboratoire de sécurité et leur relation avec les médicaments de l'étude (sécurité et tolérabilité).
Délai: Cycle 1 du traitement et à la fin de chaque cycle jusqu'à l'arrêt de l'étude
Cycle 1 du traitement et à la fin de chaque cycle jusqu'à l'arrêt de l'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Partie 1 et 2: pour cent de la ligne de base dans le volume des lésions
Délai: Référence, semaine 24
Référence, semaine 24
Partie 1 et 2: Durée de la réponse, définie comme le moment de la première réponse documentée à la date de la première progression ou de la mort de la maladie documentée due à toute cause
Délai: Environ tous les 3 mois pendant environ la première année, puis tous les 6 mois pendant le traitement
Environ tous les 3 mois pendant environ la première année, puis tous les 6 mois pendant le traitement
Parties 1 et 2 : Pourcentage de participants ayant une réponse volumétrique
Délai: Référence, semaine 12, semaine 24
Référence, semaine 12, semaine 24
Partie 1 et 2: Statut mutationnel PIK3CA dans le liquide lésional et / ou le tissu
Délai: Avant l'inscription
Avant l'inscription
Partie 3: Pourcentage de participants avec amélioration par rapport à la base de référence basée sur PGI-S, PGI-C et IGIC
Délai: Environ une fois par mois jusqu'à la fin du traitement
Environ une fois par mois jusqu'à la fin du traitement
Partie 3 : Changement par rapport à la ligne de base selon le profil PROMIS adapté à l'âge
Délai: Environ une fois par mois jusqu'à la fin du traitement
Environ une fois par mois jusqu'à la fin du traitement
Partie 3: Changement de pourcentage par rapport à la référence dans le volume des lésions
Délai: Environ tous les 3 mois pendant environ la première année, puis tous les 6 mois pendant le traitement
Environ tous les 3 mois pendant environ la première année, puis tous les 6 mois pendant le traitement
Partie 1 et 2: concentrations plasmatiques et paramètres PK de RLY-2608
Délai: Environ toutes les 2 semaines du cycle 1, puis à nouveau aux cycles 2, 4 et le cycle 7 en fonction du groupe du participant
Environ toutes les 2 semaines du cycle 1, puis à nouveau aux cycles 2, 4 et le cycle 7 en fonction du groupe du participant
Partie 3: Changement par rapport à la ligne de base dans EQ-5D, EQ-5D-Y ou proxy EQ-5D-Y
Délai: Environ une fois par mois jusqu'à la fin du traitement
Environ une fois par mois jusqu'à la fin du traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Relay Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 juin 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2031

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 janvier 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 janvier 2025

Première publication (Réel)

23 janvier 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 août 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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