Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie 2. fáze mutantně selektivního inhibitoru PI3Kα, RLY-2608, u dospělých a dětí se spektrem přerůstání souvisejícím s PIK3CA a malformacemi způsobenými mutací PIK3CA

21. srpna 2026 aktualizováno: Relay Therapeutics, Inc.

Studie fáze 2 inhibitoru mutantu selektivního PI3Ka, Rly-2608, u dospělých a dětí s PIK3CA souvisejícím s přerůstáním a malformací poháněné mutací Pik3CA

Jedná se o globální, multicentrická, 3dílná fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená studie srovnávající účinnost a bezpečnost Rly-2608 versus placebo u dospělých, dospívajících a dětských účastníků s profesionály a malformacemi poháněnými mutacemi PIK3CA.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

277

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
  • Belgie
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Nábor
        • Necker Hospital
  • Irsko
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20122
      • Roma, Itálie, 00168
      • Roma, Itálie
        • Nábor
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Kontakt:
      • Torino, Itálie
        • Nábor
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • Kontakt:
  • Německo
      • Halle, Německo, Germany
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Kontakt:
      • London, Spojené království, SW10 9NH
        • Nábor
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • University of California, Los Angeles
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Stanford University
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
    • Missouri
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Nábor
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Nábor
        • UNC Chapel Hill
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • Cleveland Clinic Children's
        • Kontakt:
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • Telefonní číslo: 216-636-1926
          • E-mail: ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
          • Melissa Casey
          • Telefonní číslo: Option #4 267-426-9188
          • E-mail: caseyma@chop.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53715
  • Španělsko
      • A Coruña, Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario La Paz
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastník musí mít klinickou diagnózu PROS nebo malformace v rámci klasifikace ISSVA 2018.
  • Jedna nebo více zdokumentovaná aktivační mutace (mutace) PIK3CA, která jsou zaměřena selektivními inhibitory PI3Ka v lézi a/nebo bez buněk DNA z léze nebo krve
  • Lansky (<16 let) nebo Karnofsky (≥16 let) výkonnostní stav ≥50.
  • Souhlasíte s poskytnutím archivované lézní tekutiny a/nebo tkáně, nebo být ochotni podstoupit předběžnou léčbu biopsie (pokud je považována za bezpečné a lékařsky proveditelné) pro posouzení stavu PIK3CA.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Anamnéza přecitlivělosti na inhibitory PI3K.
  • Jakékoli faktory, které zvyšují riziko prodloužení QTC nebo rizika arytmických událostí
  • Klinicky významné, nekontrolované kardiovaskulární onemocnění
  • Obdržel terapii zaměřenou na nemoc před první dávkou studijního léčiva

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část 1, Skupina 1
RLY-2608 pro pacienty ≥12 let s PROS nebo malformacemi s mutací PIK3CA. Vícenásobné dávky RLY-2608 pro perorální podání.
Lék: RLY-2608
RLY-2608 je mutantně selektivní, perorální inhibitor PI3Ka.
Experimentální: Část 1, Skupina 2

RLY-2608 pro účastníky ve věku 6 až <12 let s PROS nebo malformacemi s mutací PIK3CA.

Rly-2608 bude studován u dětských účastníků v návrhu eskalace dávky.
Lék: RLY-2608
RLY-2608 je mutantně selektivní, perorální inhibitor PI3Ka.
Experimentální: Část 1, Skupina 3

Část 1, skupina 3: Rly-2608 pro účastníky 2 až 6 let s profesionály nebo malformacemi s mutací PIK3CA.

RLY-2608 bude studován u pediatrických účastníků v designu eskalace dávky.
Lék: RLY-2608
RLY-2608 je mutantně selektivní, perorální inhibitor PI3Ka.
Experimentální: Část 2, skupina 1

Rozšíření dávky jednoramenné kohorty pro různé subpopulace účastníků ve věku ≥ 12 let s PRO nebo malformacemi s mutací PIK3CA.

Orální dávka Rly-2608, jak je stanoveno během části 1.
Lék: RLY-2608
RLY-2608 je mutantně selektivní, perorální inhibitor PI3Ka.
Experimentální: Část 2, Skupina 2

Skupiny s rozšířením dávky pro účastníky ve věku 6 až <12 let s PROS nebo malformacemi s mutací PIK3CA.

Orální dávka Rly-2608, jak je stanoveno během části 1.
Lék: RLY-2608
RLY-2608 je mutantně selektivní, perorální inhibitor PI3Ka.
Experimentální: Část 2, skupina 3

Kohorty s rozšířením dávky pro účastníky ve věku 2 až <6 let s PROS nebo malformacemi s mutací PIK3CA.

Perorální dávka RLY-2608, jak byla stanovena během části 1.
Lék: RLY-2608
RLY-2608 je mutantně selektivní, perorální inhibitor PI3Ka.
Experimentální: Part 3, Arm 1
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
Lék: RLY-2608
RLY-2608 je mutantně selektivní, perorální inhibitor PI3Ka.
Komparátor placeba: Part 3, Arm 2
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
Lék: Placebo
RLY-2608 spárované-placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část 3: Procento účastníků s objemovou odezvou.
Časové okno: Základní linie, 24. týden
Základní linie, 24. týden
Části 1 a 2: Stanovení doporučené dávky fáze 2 RP2D pro skupiny 1, 2 a 3
Časové okno: Cyklus 1 léčby a na konci každého cyklu až do přerušení studie
Cyklus 1 léčby a na konci každého cyklu až do přerušení studie
Části 1 a 2: Výskyt/frekvence nežádoucích účinků (AES), změny ve vitálních příznacích, EKG a bezpečnostní laboratorní testy a jejich vztah ke studijnímu léčivům (bezpečnost a snášenlivost).
Časové okno: Cyklus 1 léčby a na konci každého cyklu až do přerušení studie
Cyklus 1 léčby a na konci každého cyklu až do přerušení studie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část 1 a 2: Procentuální změna objemu lézí od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní linie, 24. týden
Základní linie, 24. týden
Část 1 a 2: Doba trvání reakce, definovaná jako čas první zdokumentované reakce k datu první zdokumentované progrese onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny
Časové okno: Přibližně každé 3 měsíce po dobu přibližně prvního roku a poté každých 6 měsíců během léčby
Přibližně každé 3 měsíce po dobu přibližně prvního roku a poté každých 6 měsíců během léčby
Část 1 a 2: Procento účastníků s objemovou odezvou
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Část 1 a 2: Stav mutace PIK3CA v tekutině a/nebo tkáni lézí
Časové okno: Před zápisem
Před zápisem
Část 3: Procento účastníků se zlepšením ve srovnání s výchozím stavem na základě PGI-S, PGI-C a IGIC
Časové okno: Přibližně jednou měsíčně až do konce léčby
Přibližně jednou měsíčně až do konce léčby
Část 3: Změna od výchozího stavu podle profilu PROMIS vhodného pro věk
Časové okno: Přibližně jednou měsíčně až do konce léčby
Přibližně jednou měsíčně až do konce léčby
Část 3: Procento změny z výchozí hodnoty v objemu lézí
Časové okno: Přibližně každé 3 měsíce po dobu přibližně prvního roku a poté každých 6 měsíců během léčby
Přibližně každé 3 měsíce po dobu přibližně prvního roku a poté každých 6 měsíců během léčby
Část 1 a 2: Plazmatické koncentrace a parametry PK Rly-2608
Časové okno: Přibližně každé 2 týdny v cyklu 1, poté znovu na Cycles 2, 4 a Cycle 7 v závislosti na skupině účastníka
Přibližně každé 2 týdny v cyklu 1, poté znovu na Cycles 2, 4 a Cycle 7 v závislosti na skupině účastníka
Část 3: Změňte se ze základní linie v EQ-5D, EQ-5D-Y nebo EQ-5D-Y Proxy
Časové okno: Přibližně jednou za měsíc do konce léčby
Přibližně jednou za měsíc do konce léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Relay Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

23. ledna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit