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Un estudio de fase 2 del inhibidor de PI3Kα selectivo para mutantes, RLY-2608, en adultos y niños con espectro de sobrecrecimiento relacionado con PIK3CA y malformaciones impulsadas por la mutación de PIK3CA

10 de noviembre de 2026 actualizado por: Relay Therapeutics, Inc.

This is a 3-part Phase 2 randomized study evaluating the safety and efficacy of the mutant-selective PI3Kα inhibitor, zovegalisib (RLY-2608), in adults and children with PIK3CA Related Overgrowth Spectrum (PROS) and malformations driven by PIK3CA mutation. Part 1 is a dose selection, Part 2 is a basket design with exploratory single-arm cohorts for various subpopulations of participants, and Part 3 is randomized, double-blinded study vs placebo.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

277

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Halle, Alemania, Germany
        • Reclutamiento
        • University of Halle
        • Contacto:
  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Reclutamiento
        • Sydney Children's Hospital, Randwick
        • Contacto:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamiento
        • Children's Health Queensland Hospital and Health
        • Contacto:
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Reclutamiento
        • Monash Health
        • Contacto:
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Reclutamiento
        • Royal Melbourne Hospital
        • Contacto:
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Reclutamiento
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Contacto:
        • Contacto:
  • Bélgica
  • España
      • A Coruña, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario A Coruña
        • Contacto:
      • Barcelona, España
      • Madrid, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario La Paz
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Reclutamiento
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contacto:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Reclutamiento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contacto:
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • University of California, Los Angeles
        • Contacto:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Stanford University
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Reclutamiento
        • University of California, San Francisco
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Atlanta
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa
        • Contacto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • Contacto:
          • Alex Thompson
          • Número de teléfono: 410-955-5734
          • Correo electrónico: athomp43@jhmi.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Boston Children's Hospital
        • Contacto:
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
        • Contacto:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Reclutamiento
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • UNC Chapel Hill
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic Children's
        • Contacto:
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • Número de teléfono: 216-636-1926
          • Correo electrónico: ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contacto:
          • Melissa Casey
          • Número de teléfono: Option #4 267-426-9188
          • Correo electrónico: caseyma@chop.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Texas Children's Hospital
        • Contacto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53715
  • Francia
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D12 N512
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
      • Roma, Italia, 00168
        • Reclutamiento
        • IRCCS Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
        • Contacto:
      • Roma, Italia
        • Reclutamiento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Contacto:
      • Torino, Italia
        • Reclutamiento
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • Contacto:
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
        • Reclutamiento
        • Oslo University Hospital
        • Contacto:
          • Nina Schultz
          • Número de teléfono: +47 97636108
          • Correo electrónico: nischu@ous-hf.no
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Contacto:
      • London, Reino Unido, SW10 9NH
        • Reclutamiento
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • Contacto:
          • Rhian Bull
          • Número de teléfono: +44 0203 3155295
          • Correo electrónico: Rhian.Bull@nhs.net

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Key Inclusion Criteria:

  • The participant must have a clinical diagnosis of PROS or a malformation within the ISSVA classification.
  • One or more documented activating PIK3CA mutation(s) that are targeted by selective PI3Kα inhibitors in lesional tissue and/or cell-free DNA from the lesion or blood. Some participants may be eligible without a documented PIK3CA mutation, with the sponsor's approval, as long as no other genetic driver has been documented.
  • Lansky (<16 yo) or Karnofsky (≥16 yo) performance status of ≥50.
  • Agree to provide archived lesional fluid and/or tissue or be willing to undergo pretreatment lesional biopsy (if considered safe and medically feasible) to assess PIK3CA status.

Key Exclusion Criteria:

  • Known hypersensitivity to RLY-2608.

  • Any factors that increase the risk of QTc prolongation or risk of arrhythmic events

  • Clinically significant, uncontrolled cardiovascular disease

  • Received disease-directed therapy prior to the first dose of study drug:

    1. Systemic therapy or antibody within 5 half-lives of the therapy.
    2. Local therapy including radiation, surgery, or other procedures within 28 days; lesion(s) must have demonstrated progression after the procedure.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Part 1, Group 1

RLY-2608 for patients ≥12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation. Multiple doses of RLY-2608 for oral administration.
Droga: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimental: Part 1, Group 2

RLY-2608 for participants 6 to <12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

RLY-2608 will be studied in pediatric participants in a dose escalation design.
Droga: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimental: Part 1, Group 3

Part 1, Group 3: RLY-2608 for participants 2 to <6 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

RLY-2608 will be studied in pediatric participants in a dose escalation design.
Droga: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimental: Part 2, Group 1

Dose expansion single-arm cohorts for various subpopulations of participants ≥12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Droga: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimental: Part 2, Group 2

Dose expansion cohorts for participants 6 to <12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Droga: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimental: Part 2, Group 3

Dose expansion cohorts for participants 2 to <6 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Droga: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimental: Part 3, Arm 1

Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
Droga: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Comparador de placebos: Part 3, Arm 2

Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
Droga: Placebo

RLY-2608 matched-placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte 3: Porcentaje de participantes con Respuesta volumétrica.
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Línea de base, semana 24
Partes 1 y 2: Determinación de una dosis de fase 2 recomendada RP2D (s) para los grupos 1, 2 y 3
Periodo de tiempo: Ciclo 1 de tratamiento y al final de cada ciclo hasta la interrupción del estudio
Ciclo 1 de tratamiento y al final de cada ciclo hasta la interrupción del estudio
Partes 1 y 2: Ocurrencia/frecuencia de eventos adversos (EA), cambios en los signos vitales, ECG y pruebas de laboratorio de seguridad y su relación con los medicamentos del estudio (seguridad y tolerabilidad).
Periodo de tiempo: Ciclo 1 de tratamiento y al final de cada ciclo hasta la interrupción del estudio
Ciclo 1 de tratamiento y al final de cada ciclo hasta la interrupción del estudio

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte 1 y 2: Cambio porcentual desde el inicio en el volumen de la lesión
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Línea de base, semana 24
Parte 1 y 2: Duración de la respuesta, definida como el momento de la primera respuesta documentada a la fecha de progresión o muerte de la enfermedad documentada debido a cualquier causa
Periodo de tiempo: Aproximadamente cada 3 meses durante aproximadamente el primer año y luego cada 6 meses durante el tratamiento.
Aproximadamente cada 3 meses durante aproximadamente el primer año y luego cada 6 meses durante el tratamiento.
Parte 1 y 2: Porcentaje de participantes con respuesta volumétrica
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12, semana 24
Línea de base, semana 12, semana 24
Parte 1 y 2: Estado mutacional de PIK3CA en líquido lesional y/o tejido
Periodo de tiempo: Antes de la inscripción
Antes de la inscripción
Parte 3: Porcentaje de participantes con mejora en comparación con el valor inicial según PGI-S, PGI-C e IGIC
Periodo de tiempo: Aproximadamente una vez al mes hasta el final del tratamiento
Aproximadamente una vez al mes hasta el final del tratamiento
Parte 3: Cambio desde el inicio según el perfil PROMIS apropiado para la edad
Periodo de tiempo: Aproximadamente una vez al mes hasta el final del tratamiento.
Aproximadamente una vez al mes hasta el final del tratamiento.
Parte 3: Cambio porcentual desde el inicio en el volumen de la lesión
Periodo de tiempo: Aproximadamente cada 3 meses durante aproximadamente el primer año y luego cada 6 meses durante el tratamiento.
Aproximadamente cada 3 meses durante aproximadamente el primer año y luego cada 6 meses durante el tratamiento.
Parte 1 y 2: concentraciones plasmáticas y parámetros PK de RLY-2608
Periodo de tiempo: Aproximadamente cada 2 semanas en el ciclo 1, luego nuevamente en los ciclos 2, 4 y el ciclo 7 dependiendo del grupo del participante
Aproximadamente cada 2 semanas en el ciclo 1, luego nuevamente en los ciclos 2, 4 y el ciclo 7 dependiendo del grupo del participante
Parte 3: Cambio desde el inicio en el proxy EQ-5D, EQ-5D-Y o EQ-5D-Y-Y
Periodo de tiempo: Aproximadamente una vez al mes hasta el final del tratamiento
Aproximadamente una vez al mes hasta el final del tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Relay Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de junio de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2031

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de enero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de enero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

23 de enero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de noviembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de noviembre de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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