Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 selektywnego wobec mutantów inhibitora PI3Kα, RLY-2608, u dorosłych i dzieci ze spektrum przerostu i wadami rozwojowymi związanymi z PIK3CA wywołanymi mutacją PIK3CA

10 listopada 2026 zaktualizowane przez: Relay Therapeutics, Inc.

Badanie fazy 2-selektywnego mutantowego inhibitora PI3Kα, RLY-2608, u dorosłych i dzieci z widmem przerostu związanym z PIK3CA i wady rozwojowymi przez mutację PIK3CA

This is a 3-part Phase 2 randomized study evaluating the safety and efficacy of the mutant-selective PI3Kα inhibitor, zovegalisib (RLY-2608), in adults and children with PIK3CA Related Overgrowth Spectrum (PROS) and malformations driven by PIK3CA mutation. Part 1 is a dose selection, Part 2 is a basket design with exploratory single-arm cohorts for various subpopulations of participants, and Part 3 is randomized, double-blinded study vs placebo.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

277

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Belgia
  • Francja
  • Hiszpania
      • A Coruña, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario A Coruña
        • Kontakt:
      • Barcelona, Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario La Paz
        • Kontakt:
  • Irlandia
  • Niemcy
      • Halle, Niemcy, Germany
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia
        • Rekrutacyjny
        • Oslo University Hospital
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • University of California, Los Angeles
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Rekrutacyjny
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Rekrutacyjny
        • UNC Chapel Hill
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic Children's
        • Kontakt:
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • Numer telefonu: 216-636-1926
          • E-mail: ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53715
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20122
      • Roma, Włochy, 00168
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
        • Kontakt:
      • Roma, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Kontakt:
      • Torino, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Kontakt:
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW10 9NH
        • Rekrutacyjny
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Key Inclusion Criteria:

  • The participant must have a clinical diagnosis of PROS or a malformation within the ISSVA classification.
  • One or more documented activating PIK3CA mutation(s) that are targeted by selective PI3Kα inhibitors in lesional tissue and/or cell-free DNA from the lesion or blood. Some participants may be eligible without a documented PIK3CA mutation, with the sponsor's approval, as long as no other genetic driver has been documented.
  • Lansky (<16 yo) or Karnofsky (≥16 yo) performance status of ≥50.
  • Agree to provide archived lesional fluid and/or tissue or be willing to undergo pretreatment lesional biopsy (if considered safe and medically feasible) to assess PIK3CA status.

Key Exclusion Criteria:

  • Known hypersensitivity to RLY-2608.

  • Any factors that increase the risk of QTc prolongation or risk of arrhythmic events

  • Clinically significant, uncontrolled cardiovascular disease

  • Received disease-directed therapy prior to the first dose of study drug:

    1. Systemic therapy or antibody within 5 half-lives of the therapy.
    2. Local therapy including radiation, surgery, or other procedures within 28 days; lesion(s) must have demonstrated progression after the procedure.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Part 1, Group 1

RLY-2608 for patients ≥12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation. Multiple doses of RLY-2608 for oral administration.
Lek: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Eksperymentalny: Part 1, Group 2

RLY-2608 for participants 6 to <12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

RLY-2608 will be studied in pediatric participants in a dose escalation design.
Lek: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Eksperymentalny: Part 1, Group 3

Part 1, Group 3: RLY-2608 for participants 2 to <6 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

RLY-2608 will be studied in pediatric participants in a dose escalation design.
Lek: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Eksperymentalny: Part 2, Group 1

Dose expansion single-arm cohorts for various subpopulations of participants ≥12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Lek: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Eksperymentalny: Part 2, Group 2

Dose expansion cohorts for participants 6 to <12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Lek: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Eksperymentalny: Part 2, Group 3

Dose expansion cohorts for participants 2 to <6 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Lek: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Eksperymentalny: Part 3, Arm 1

Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
Lek: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Komparator placebo: Part 3, Arm 2

Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
Lek: Placebo

RLY-2608 matched-placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część 3: Procent uczestników z odpowiedzią objętościową.
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
Linia bazowa, 24 tydzień
Części 1 i 2: Określenie zalecanej dawki fazy 2 RP2D dla grup 1, 2 i 3
Ramy czasowe: Cykl 1 leczenia i pod koniec każdego cyklu do czasu przerwania badania
Cykl 1 leczenia i pod koniec każdego cyklu do czasu przerwania badania
Części 1 i 2: Występowanie/częstotliwość zdarzeń niepożądanych (AES), zmiany parametrów życiowych, EKG i testów laboratoryjnych bezpieczeństwa oraz ich związek z badanymi lekami (bezpieczeństwo i tolerancja).
Ramy czasowe: Cykl 1 leczenia i pod koniec każdego cyklu do czasu przerwania badania
Cykl 1 leczenia i pod koniec każdego cyklu do czasu przerwania badania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część 1 i 2: Zmiana procentowa od wartości wyjściowej objętości zmiany
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Część 1 i 2: Czas trwania odpowiedzi, zdefiniowany jako czas pierwszej udokumentowanej odpowiedzi do daty pierwszej udokumentowanej progresji choroby lub śmierci z dowolnej przyczyny
Ramy czasowe: Około 3 miesiące przez około pierwszy rok, a następnie co 6 miesięcy podczas leczenia
Około 3 miesiące przez około pierwszy rok, a następnie co 6 miesięcy podczas leczenia
Część 1 i 2: Odsetek uczestników z odpowiedzią wolumetryczną
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Część 1 i 2: Stan mutacji PIK3CA w płynie chorobowym i/lub tkance
Ramy czasowe: Przed zapisaniem
Przed zapisaniem
Część 3: Odsetek uczestników, u których nastąpiła poprawa w porównaniu do wartości wyjściowych, na podstawie PGI-S, PGI-C i IGIC
Ramy czasowe: Około raz w miesiącu do końca leczenia
Około raz w miesiącu do końca leczenia
Część 3: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych według odpowiedniego do wieku profilu PROMIS
Ramy czasowe: Około raz w miesiącu aż do zakończenia leczenia
Około raz w miesiącu aż do zakończenia leczenia
Część 3: Procentowa zmiana objętości zmiany w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Około co 3 miesiące przez około pierwszy rok, a następnie co 6 miesięcy w trakcie leczenia
Około co 3 miesiące przez około pierwszy rok, a następnie co 6 miesięcy w trakcie leczenia
Część 1 i 2: Stężenia w osoczu i parametry PK RLY-2608
Ramy czasowe: Około co 2 tygodnie w cyklu 1, a następnie ponownie w cyklach 2, 4 i cyklu 7 w zależności od grupy uczestnika
Około co 2 tygodnie w cyklu 1, a następnie ponownie w cyklach 2, 4 i cyklu 7 w zależności od grupy uczestnika
Część 3: Zmiana z linii bazowej w EQ-5D, EQ-5D-Y lub PROXY EQ-5D-Y
Ramy czasowe: Około raz w miesiącu do końca leczenia
Około raz w miesiącu do końca leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Relay Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 stycznia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 stycznia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 listopada 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 listopada 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj