Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-studie af mutant-selektiv PI3Kα-hæmmer, RLY-2608, hos voksne og børn med PIK3CA-relateret overvækstspektrum og misdannelser drevet af PIK3CA-mutation

21. august 2026 opdateret af: Relay Therapeutics, Inc.

En fase 2-undersøgelse af mutant-selektiv PI3Ka-hæmmer, RLY-2608, hos voksne og børn med PIK3CA-relateret overvækstspektrum og misdannelser drevet af PIK3CA-mutation

Dette er et globalt, multicenter, 3-delt fase 2, randomiseret, dobbeltblindt studie, der sammenligner effektiviteten og sikkerheden af ​​RLY-2608 versus placebo hos voksne, unge og pædiatriske deltagere med PROS og misdannelser drevet af PIK3CA-mutationer.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

277

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
  • Belgien
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital For Children
        • Kontakt:
      • London, Det Forenede Kongerige, SW10 9NH
        • Rekruttering
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California, Los Angeles
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Rekruttering
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Rekruttering
        • UNC Chapel Hill
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic Children's
        • Kontakt:
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • Telefonnummer: 216-636-1926
          • E-mail: ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53715
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Necker Hospital
  • Irland
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
      • Roma, Italien, 00168
      • Roma, Italien
        • Rekruttering
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Kontakt:
      • Torino, Italien
        • Rekruttering
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • Kontakt:
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario A Coruña
        • Kontakt:
      • Barcelona, Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario La Paz
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Halle, Tyskland, Germany

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltageren skal have en klinisk diagnose af PROS eller en misdannelse inden for ISSVA 2018 klassifikationen.
  • En eller flere dokumenterede aktiverende PIK3CA-mutation (er), der er målrettet af selektive PI3Ka-hæmmere i læsionsvæv og/eller cellefrit DNA fra læsionen eller blodet
  • Lansky (<16 år) eller Karnofsky (≥16 YO) ydelsesstatus på ≥50.
  • Enig om at tilvejebringe arkiverede læsionsvæske og/eller væv eller være villig til at gennemgå forbehandling af læsionsbiopsi (hvis det betragtes som sikkert og medicinsk gennemførligt) for at vurdere PIK3CA -status.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Historie om overfølsomhed over for PI3K -hæmmere.
  • Eventuelle faktorer, der øger risikoen for QTC -forlængelse eller risiko for arytmiske begivenheder
  • Klinisk signifikant, ukontrolleret kardiovaskulær sygdom
  • Modtog sygdomsrettet behandling før den første dosis af undersøgelseslægemidlet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del 1, gruppe 1
RLY-2608 til patienter ≥12 år med PROS eller misdannelser med PIK3CA-mutation. Flere doser af RLY-2608 til oral administration.
Medicin: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hæmmer.
Eksperimentel: Del 1, gruppe 2

Rly-2608 for deltagere 6 til <12 år gamle med fordele eller misdannelser med PIK3CA-mutation.

RLY-2608 vil blive undersøgt i pædiatriske deltagere i et dosisfortrækningsdesign.
Medicin: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hæmmer.
Eksperimentel: Del 1, gruppe 3

Del 1, gruppe 3: RLY-2608 for deltagere 2 til <6 år gamle med fordele eller misdannelser med PIK3CA-mutation.

RLY-2608 vil blive undersøgt hos pædiatriske deltagere i et dosiseskaleringsdesign.
Medicin: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hæmmer.
Eksperimentel: Del 2, gruppe 1

Dosisudvidelse med en-arm-kohorter til forskellige underpopulationer af deltagere ≥12 år gamle med fordele eller misdannelser med PIK3CA-mutation.

Oral dosis af RLY-2608 som bestemt i del 1.
Medicin: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hæmmer.
Eksperimentel: Del 2, gruppe 2

Dosisudvidelseskohorter for deltagere 6 til <12 år med PROS eller misdannelser med PIK3CA-mutation.

Oral dosis af RLY-2608 som bestemt i del 1.
Medicin: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hæmmer.
Eksperimentel: Del 2, gruppe 3

Dosisekspansionskohorter for deltagere 2 til <6 år gamle med fordele eller misdannelser med PIK3CA -mutation.

Oral dosis af RLY-2608 som bestemt under del 1.
Medicin: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hæmmer.
Eksperimentel: Part 3, Arm 1
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
Medicin: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hæmmer.
Placebo komparator: Part 3, Arm 2
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
Medicin: Placebo
RLY-2608 matchet placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del 3: Procentdel af deltagere med volumetrisk respons.
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Del 1 og 2: Bestemmelse af en anbefalet fase 2 -dosis RP2D (r) for grupper 1, 2 og 3
Tidsramme: Cyklus 1 af behandling og i slutningen af ​​hver cyklus indtil ophør af undersøgelsen
Cyklus 1 af behandling og i slutningen af ​​hver cyklus indtil ophør af undersøgelsen
Del 1 og 2: Forekomst/hyppighed af bivirkninger (AES), ændringer i vitale tegn, EKG'er og sikkerhedslaboratorieundersøgelser og deres forhold til undersøgelsesmedicinen (sikkerhed og tolerabilitet).
Tidsramme: Cyklus 1 af behandling og i slutningen af ​​hver cyklus indtil ophør af undersøgelsen
Cyklus 1 af behandling og i slutningen af ​​hver cyklus indtil ophør af undersøgelsen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del 1 og 2: Procentvis ændring fra baseline i læsionsvolumen
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Del 1 og 2: Varighed af respons, defineret som tidspunktet for den første dokumenterede respons på datoen for den første dokumenterede sygdomsprogression eller død på grund af nogen årsag
Tidsramme: Ca. hver 3. måned i cirka det første år og derefter hver 6. måned under behandlingen
Ca. hver 3. måned i cirka det første år og derefter hver 6. måned under behandlingen
Del 1 og 2: Procentdel af deltagere med volumetrisk respons
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Del 1 og 2: PIK3CA -mutationsstatus i læsionsvæske og/eller væv
Tidsramme: Før tilmelding
Før tilmelding
Del 3: Procentdel af deltagere med forbedring sammenlignet med baseline baseret på PGI-S, PGI-C og IGIC
Tidsramme: Cirka en gang om måneden indtil afslutningen af ​​behandlingen
Cirka en gang om måneden indtil afslutningen af ​​behandlingen
Del 3: Ændring fra baseline efter alderssvarende PROMIS-profil
Tidsramme: Cirka en gang om måneden indtil afslutningen af ​​behandlingen
Cirka en gang om måneden indtil afslutningen af ​​behandlingen
Del 3: Procentændring fra baseline i læsionsvolumen
Tidsramme: Ca. hver 3. måned i cirka det første år og derefter hver 6. måned under behandlingen
Ca. hver 3. måned i cirka det første år og derefter hver 6. måned under behandlingen
Del 1 og 2: Plasmakoncentrationer og PK-parametre for RLY-2608
Tidsramme: Cirka hver 2. uge i cyklus 1, derefter igen ved cykler 2, 4 og cyklus 7 afhængigt af deltagerens gruppe
Cirka hver 2. uge i cyklus 1, derefter igen ved cykler 2, 4 og cyklus 7 afhængigt af deltagerens gruppe
Del 3: Skift fra baseline i EQ-5D, EQ-5D-Y eller EQ-5D-Y-proxy
Tidsramme: Cirka en gang om måneden indtil slutningen af ​​behandlingen
Cirka en gang om måneden indtil slutningen af ​​behandlingen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Relay Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2031

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. januar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. januar 2025

Først opslået (Faktiske)

23. januar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. august 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner