Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 2 мутантно-селективного ингибитора PI3Kα, RLY-2608, у взрослых и детей со спектром избыточного роста, связанным с PIK3CA, и пороками развития, вызванными мутацией PIK3CA

21 августа 2026 г. обновлено: Relay Therapeutics, Inc.

Исследование фазы 2 мутантного селективного ингибитора PI3Kα RLY-2608, у взрослых и детей с спектром перерастания PIK3CA, и пороков развития, обусловленных мутацией PIK3CA

Это глобальное многоцентровое, 3-часовое рандомизированное, двойное слепое исследование, сравнивающее эффективность и безопасность RLY-2608 против плацебо у взрослых, подростков и педиатрических участников с профессионалами и пороками развития мутаций PIK3CA.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

277

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Relay Therapeutics, Inc
  • Номер телефона: 617-322-0731
  • Электронная почта: ClinicalTrials@relaytx.com

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Австралия, 2031
        • Рекрутинг
        • Sydney Children's Hospital, Randwick
        • Контакт:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Рекрутинг
        • Children's Health Queensland Hospital and Health
        • Контакт:
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Рекрутинг
        • Monash Health
        • Контакт:
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3050
        • Рекрутинг
        • Royal Melbourne Hospital
        • Контакт:
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Рекрутинг
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Контакт:
        • Контакт:
  • Бельгия
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Бельгия
  • Германия
      • Halle, Германия, Germany
        • Рекрутинг
        • University of Halle
        • Контакт:
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, D12 N512
        • Рекрутинг
        • Children's Health Ireland at Crumlin
        • Контакт:
  • Испания
      • A Coruña, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario A Coruna
        • Контакт:
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Контакт:
        • Контакт:
      • Madrid, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario La Paz
        • Контакт:
  • Италия
      • Milan, Италия, 20122
        • Рекрутинг
        • Ospedale Maggiore Policlinico
        • Контакт:
      • Roma, Италия, 00168
        • Рекрутинг
        • IRCCS Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
        • Контакт:
      • Roma, Италия
        • Рекрутинг
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
        • Контакт:
      • Torino, Италия
        • Рекрутинг
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • Контакт:
          • Dr. Alessandro Mussa
          • Номер телефона: +390113135689
          • Электронная почта: alessandro.mussa@unito.it
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Контакт:
      • London, Соединенное Королевство, SW10 9NH
        • Рекрутинг
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • Контакт:
          • Rhian Bull
          • Номер телефона: +44 0203 3155295
          • Электронная почта: Rhian.Bull@nhs.net
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Рекрутинг
        • Phoenix Children's Hospital
        • Контакт:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Рекрутинг
        • Arkansas Children's Hospital
        • Контакт:
          • D'Ann Pierce
          • Номер телефона: 501-364-4440
          • Электронная почта: PierceCarolD@uams.edu
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • University of California, Los Angeles
        • Контакт:
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Stanford University
        • Контакт:
          • Ramrada Lekwuttikarn
          • Номер телефона: 650-313-8207
          • Электронная почта: ramrada1@stanford.edu
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • Рекрутинг
        • University of California, San Francisco
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Audrey Hernando
          • Номер телефона: (415) 502-2425
          • Электронная почта: Audrey.Hernando@ucsf.edu
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Colorado
        • Контакт:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Atlanta
        • Контакт:
          • Gabrielle Dean
          • Номер телефона: 404-785-8700
          • Электронная почта: Gabrielle.Dean@choa.org
        • Контакт:
          • Lauren Rogers
          • Номер телефона: 404-785-2727
          • Электронная почта: Lauren.Rogers@choa.org
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Рекрутинг
        • Riley Children's Hospital
        • Контакт:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Рекрутинг
        • University of Iowa
        • Контакт:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Рекрутинг
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • Контакт:
          • Alex Thompson
          • Номер телефона: 410-955-5734
          • Электронная почта: athomp43@jhmi.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Boston Children's Hospital
        • Контакт:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic
        • Контакт:
          • Mary Manyara
          • Номер телефона: 507-266-3212
          • Электронная почта: Manyara.mary@mayo.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Рекрутинг
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Рекрутинг
        • UNC Chapel Hill
        • Контакт:
          • Miriam Davis
          • Номер телефона: 919-966-2333
          • Электронная почта: miriam.davis@unc.edu
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Рекрутинг
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Контакт:
          • Lexie Price
          • Номер телефона: 513- 803-0226
          • Электронная почта: Sarah.price@cchmc.org
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Рекрутинг
        • Cleveland Clinic Children's
        • Контакт:
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • Номер телефона: 216-636-1926
          • Электронная почта: ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Контакт:
          • Melissa Casey
          • Номер телефона: Option #4 267-426-9188
          • Электронная почта: caseyma@chop.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Texas Children's Hospital
        • Контакт:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101
        • Рекрутинг
        • Seattle Children's Hospital
        • Контакт:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53715
        • Рекрутинг
        • University of Wisconsin, Madison
        • Контакт:
  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Рекрутинг
        • Necker Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Участник должен иметь клинический диагноз профессионалов или пороков развития в классификации ISSVA 2018.
  • Одна или несколько документально подтвержденных активирующих мутаций PIK3CA, на которые воздействуют селективные ингибиторы PI3Kα в пораженной ткани и/или бесклеточной ДНК из очага поражения или крови.
  • Статус производительности Lansky (<16 лет) или Карнофски (≥16 лет) составляет ≥50.
  • Согласитесь обеспечить архивную поразительную жидкость и/или ткани или быть готовым пройти биопсию повреждения предварительной обработки (если считается безопасной и осуществимым с медицинской точки зрения), чтобы оценить статус PIK3CA.

Ключевые критерии исключения:

  • История гиперчувствительности к ингибиторам PI3K.
  • Любые факторы, повышающие риск удлинения интервала QTc или риск аритмических событий.
  • Клинически значимое, неконтролируемое сердечно -сосудистые заболевания
  • Получали направленную на заболевание терапию до приема первой дозы исследуемого препарата.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть 1, группа 1
RLY-2608 для пациентов ≥12 лет с профессионалами или пороками развития с мутацией PIK3CA. Многочисленные дозы RLY-2608 для перорального введения.
Лекарство: РЛИ-2608
RLY-2608 представляет собой мутантно-селективный пероральный ингибитор PI3Kα.
Экспериментальный: Часть 1, группа 2

RLY-2608 для участников от 6 до <12 лет с профессионалами или пороками развития с мутацией PIK3CA.

RLY-2608 будет изучаться у педиатрических участников в области эскалации дозы.
Лекарство: РЛИ-2608
RLY-2608 представляет собой мутантно-селективный пероральный ингибитор PI3Kα.
Экспериментальный: Часть 1, группа 3

Часть 1, группа 3: RLY-2608 для участников от 2 до <6 лет с профессионалами или пороками развития с мутацией PIK3CA.

RLY-2608 будет изучаться у педиатрических участников в области эскалации дозы.
Лекарство: РЛИ-2608
RLY-2608 представляет собой мутантно-селективный пероральный ингибитор PI3Kα.
Экспериментальный: Часть 2, группа 1

Доза расширение одноручная когорты для различных субпопуляций участников ≥12 лет с профессионалами или пороками развития с мутацией PIK3CA.

Пероральная доза RLY-2608, определенная в части 1.
Лекарство: РЛИ-2608
RLY-2608 представляет собой мутантно-селективный пероральный ингибитор PI3Kα.
Экспериментальный: Часть 2, группа 2

Когорты расширения дозы для участников от 6 до <12 лет с профессионалами или пороками развития с мутацией PIK3CA.

Пероральная доза RLY-2608, определенная в части 1.
Лекарство: РЛИ-2608
RLY-2608 представляет собой мутантно-селективный пероральный ингибитор PI3Kα.
Экспериментальный: Часть 2, группа 3

Группы расширения дозы для участников в возрасте от 2 до 6 лет с PROS или пороками развития с мутацией PIK3CA.

Пероральная доза RLY-2608, определенная в части 1.
Лекарство: РЛИ-2608
RLY-2608 представляет собой мутантно-селективный пероральный ингибитор PI3Kα.
Экспериментальный: Part 3, Arm 1
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
Лекарство: РЛИ-2608
RLY-2608 представляет собой мутантно-селективный пероральный ингибитор PI3Kα.
Плацебо Компаратор: Part 3, Arm 2
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
Лекарство: Плацебо
RLY-2608 Matched-Placebo

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть 3: Процент участников с объемным ответом.
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 24
Базовая линия, неделя 24
Части 1 и 2: Определение рекомендуемой дозы 2 -го этапа RP2D (S) для групп 1, 2 и 3
Временное ограничение: Цикл 1 лечения и в конце каждого цикла, пока исследование не прекращает
Цикл 1 лечения и в конце каждого цикла, пока исследование не прекращает
Части 1 и 2: возникновение/частота побочных эффектов (AES), изменения жизненно важных признаков, ЭКГ и лабораторных тестов безопасности и их связь с препаратами исследуемых (безопасность и переносимость).
Временное ограничение: Цикл 1 лечения и в конце каждого цикла, пока исследование не прекращает
Цикл 1 лечения и в конце каждого цикла, пока исследование не прекращает

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть 1 и 2: Процентное изменение объема поражения по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень, 24-я неделя
Исходный уровень, 24-я неделя
Часть 1 и 2: продолжительность ответа, определяемая как время первого документированного ответа на дату первого документированного прогрессирования заболевания или смерти по любой причине
Временное ограничение: Примерно каждые 3 месяца в течение примерно первого года, а затем каждые 6 месяцев во время лечения
Примерно каждые 3 месяца в течение примерно первого года, а затем каждые 6 месяцев во время лечения
Часть 1 и 2: процент участников с объемным ответом
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Часть 1 и 2: Мутационный статус PIK3CA в пораженной жидкости и/или ткани
Временное ограничение: До зачисления
До зачисления
Часть 3: Процент участников с улучшением по сравнению с исходным уровнем на основе PGI-S, PGI-C и IGIC
Временное ограничение: Примерно раз в месяц до окончания лечения.
Примерно раз в месяц до окончания лечения.
Часть 3: Изменение по сравнению с базовым уровнем в зависимости от профиля PROMIS, соответствующего возрасту
Временное ограничение: Примерно один раз в месяц до окончания лечения
Примерно один раз в месяц до окончания лечения
Часть 3. Процентное изменение объема поражения по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Примерно каждые 3 месяца в течение примерно первого года, а затем каждые 6 месяцев во время лечения.
Примерно каждые 3 месяца в течение примерно первого года, а затем каждые 6 месяцев во время лечения.
Часть 1 и 2: концентрации в плазме и параметры PK RLY-2608
Временное ограничение: Приблизительно каждые 2 недели в цикле 1, затем снова в циклах 2, 4 и цикле 7 в зависимости от группы участника
Приблизительно каждые 2 недели в цикле 1, затем снова в циклах 2, 4 и цикле 7 в зависимости от группы участника
Часть 3: Избавиться от базовой линии в EQ-5D, EQ-5D-Y или EQ-5D-Y Proxy
Временное ограничение: Примерно один раз в месяц до окончания лечения
Примерно один раз в месяц до окончания лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Relay Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 июня 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июля 2031 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 января 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 января 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 января 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться