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Um estudo de fase 2 do inibidor seletivo de PI3Kα mutante, RLY-2608, em adultos e crianças com espectro de crescimento excessivo relacionado a PIK3CA e malformações impulsionadas pela mutação PIK3CA

10 de novembro de 2026 atualizado por: Relay Therapeutics, Inc.

Um estudo de fase 2 do inibidor de PI3Kα seletivo mutante, RLY-2608, em adultos e crianças com espectro de crescimento excessivo relacionado ao PIK3CA e malformações impulsionadas pela mutação PIK3CA

This is a 3-part Phase 2 randomized study evaluating the safety and efficacy of the mutant-selective PI3Kα inhibitor, zovegalisib (RLY-2608), in adults and children with PIK3CA Related Overgrowth Spectrum (PROS) and malformations driven by PIK3CA mutation. Part 1 is a dose selection, Part 2 is a basket design with exploratory single-arm cohorts for various subpopulations of participants, and Part 3 is randomized, double-blinded study vs placebo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

277

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Halle, Alemanha, Germany
  • Austrália
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3050
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
  • Bélgica
  • Espanha
      • A Coruña, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario A Coruña
        • Contato:
      • Barcelona, Espanha
      • Madrid, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario La Paz
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Recrutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contato:
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • University of California, Los Angeles
        • Contato:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Stanford University
        • Contato:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa
        • Contato:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • Contato:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic
        • Contato:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Recrutamento
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Recrutamento
        • UNC Chapel Hill
        • Contato:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contato:
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic Children's
        • Contato:
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • Número de telefone: 216-636-1926
          • E-mail: ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
          • Melissa Casey
          • Número de telefone: Option #4 267-426-9188
          • E-mail: caseyma@chop.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Texas Children's Hospital
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53715
  • França
  • Irlanda
  • Itália
      • Milan, Itália, 20122
      • Roma, Itália, 00168
        • Recrutamento
        • IRCCS Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
        • Contato:
      • Roma, Itália
        • Recrutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Contato:
      • Torino, Itália
        • Recrutamento
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • Contato:
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
        • Recrutamento
        • Oslo University Hospital
        • Contato:
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Contato:
      • London, Reino Unido, SW10 9NH
        • Recrutamento
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Key Inclusion Criteria:

  • The participant must have a clinical diagnosis of PROS or a malformation within the ISSVA classification.
  • One or more documented activating PIK3CA mutation(s) that are targeted by selective PI3Kα inhibitors in lesional tissue and/or cell-free DNA from the lesion or blood. Some participants may be eligible without a documented PIK3CA mutation, with the sponsor's approval, as long as no other genetic driver has been documented.
  • Lansky (<16 yo) or Karnofsky (≥16 yo) performance status of ≥50.
  • Agree to provide archived lesional fluid and/or tissue or be willing to undergo pretreatment lesional biopsy (if considered safe and medically feasible) to assess PIK3CA status.

Key Exclusion Criteria:

  • Known hypersensitivity to RLY-2608.

  • Any factors that increase the risk of QTc prolongation or risk of arrhythmic events

  • Clinically significant, uncontrolled cardiovascular disease

  • Received disease-directed therapy prior to the first dose of study drug:

    1. Systemic therapy or antibody within 5 half-lives of the therapy.
    2. Local therapy including radiation, surgery, or other procedures within 28 days; lesion(s) must have demonstrated progression after the procedure.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Part 1, Group 1

RLY-2608 for patients ≥12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation. Multiple doses of RLY-2608 for oral administration.
Medicamento: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimental: Part 1, Group 2

RLY-2608 for participants 6 to <12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

RLY-2608 will be studied in pediatric participants in a dose escalation design.
Medicamento: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimental: Part 1, Group 3

Part 1, Group 3: RLY-2608 for participants 2 to <6 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

RLY-2608 will be studied in pediatric participants in a dose escalation design.
Medicamento: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimental: Part 2, Group 1

Dose expansion single-arm cohorts for various subpopulations of participants ≥12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Medicamento: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimental: Part 2, Group 2

Dose expansion cohorts for participants 6 to <12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Medicamento: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimental: Part 2, Group 3

Dose expansion cohorts for participants 2 to <6 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Medicamento: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimental: Part 3, Arm 1

Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
Medicamento: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Comparador de Placebo: Part 3, Arm 2

Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
Medicamento: Placebo

RLY-2608 matched-placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Parte 3: Porcentagem de participantes com resposta volumétrica.
Prazo: Linha de base, semana 24
Linha de base, semana 24
Partes 1 e 2: Determinação de uma dose de fase 2 recomendada RP2d (s) para os grupos 1, 2 e 3
Prazo: Ciclo 1 do tratamento e no final de cada ciclo até a descontinuação do estudo
Ciclo 1 do tratamento e no final de cada ciclo até a descontinuação do estudo
Partes 1 e 2: Ocorrência/frequência de eventos adversos (EAs), alterações nos sinais vitais, ECGs e testes de laboratório de segurança e sua relação com os medicamentos para estudo (segurança e tolerabilidade).
Prazo: Ciclo 1 do tratamento e no final de cada ciclo até a descontinuação do estudo
Ciclo 1 do tratamento e no final de cada ciclo até a descontinuação do estudo

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Parte 1 e 2: Alteração percentual da linha de base no volume da lesão
Prazo: Linha de base, semana 24
Linha de base, semana 24
Parte 1 e 2: Duração da resposta, definida como o tempo da primeira resposta documentada à data da primeira progressão da doença documentada ou morte devido a qualquer causa
Prazo: Aproximadamente a cada 3 meses durante aproximadamente o primeiro ano e depois a cada 6 meses durante o tratamento
Aproximadamente a cada 3 meses durante aproximadamente o primeiro ano e depois a cada 6 meses durante o tratamento
Parte 1 e 2: Porcentagem de participantes com resposta volumétrica
Prazo: Linha de base, semana 12, semana 24
Linha de base, semana 12, semana 24
Parte 1 e 2: Status mutacional do PIK3CA no fluido e/ou tecido lesional
Prazo: Antes da inscrição
Antes da inscrição
Parte 3: Percentagem de participantes com melhoria em comparação com a linha de base com base em PGI-S, PGI-C e IGIC
Prazo: Aproximadamente uma vez por mês até o final do tratamento
Aproximadamente uma vez por mês até o final do tratamento
Parte 3: Mudança da linha de base por perfil PROMIS apropriado para a idade
Prazo: Aproximadamente uma vez por mês até o final do tratamento
Aproximadamente uma vez por mês até o final do tratamento
Parte 3: Mudança percentual da linha de base no volume da lesão
Prazo: Aproximadamente a cada 3 meses por aproximadamente o primeiro ano e depois a cada 6 meses durante o tratamento
Aproximadamente a cada 3 meses por aproximadamente o primeiro ano e depois a cada 6 meses durante o tratamento
Parte 1 e 2: concentrações plasmáticas e parâmetros PK do RLY-2608
Prazo: Aproximadamente a cada 2 semanas no ciclo 1, então novamente nos ciclos 2, 4 e ciclo 7, dependendo do grupo do participante
Aproximadamente a cada 2 semanas no ciclo 1, então novamente nos ciclos 2, 4 e ciclo 7, dependendo do grupo do participante
Parte 3: Mudança da linha de base no proxy Eq-5D, Eq-5D-Y ou Eq-5d-Y
Prazo: Aproximadamente uma vez por mês até o final do tratamento
Aproximadamente uma vez por mês até o final do tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Relay Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de junho de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2031

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de janeiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de janeiro de 2025

Primeira postagem (Real)

23 de janeiro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de novembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de novembro de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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