Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2 tutkimus mutanttiselektiivisestä PI3Ka-estäjästä, RLY-2608, aikuisilla ja PIK3CA: lla liittyvällä ylikasvuspektrillä ja PIK3CA-mutaatiolla olevat epämuodostumat ja epämuodostumat

perjantai 21. elokuuta 2026 päivittänyt: Relay Therapeutics, Inc.

Vaiheen 2 tutkimus mutanttiselektiivisestä PI3Kα-estäjistä, RLY-2608, aikuisilla ja lapsilla, joilla on PIK3CA:han liittyvä liikakasvuspektri ja PIK3CA-mutaation aiheuttamia epämuodostumia

Tämä on globaali, monikeskus, 3-osainen vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu tutkimus, jossa verrataan RLY-2608: n tehokkuutta ja turvallisuutta lumelääkkeellä aikuisten, murrosikäisten ja lasten osallistujien kanssa, joilla on ammattilaisia ​​ja epämuodostumia, joita PIK3CA-mutaatiot vetävät.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

277

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Rekrytointi
        • Sydney Children's Hospital, Randwick
        • Ottaa yhteyttä:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Rekrytointi
        • Royal Melbourne Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrytointi
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
  • Belgia
  • Espanja
      • A Coruña, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario A Coruna
        • Ottaa yhteyttä:
      • Barcelona, Espanja
      • Madrid, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario La Paz
        • Ottaa yhteyttä:
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, D12 N512
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
      • Roma, Italia, 00168
        • Rekrytointi
        • IRCCS Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
        • Ottaa yhteyttä:
      • Roma, Italia
        • Rekrytointi
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
        • Ottaa yhteyttä:
      • Torino, Italia
        • Rekrytointi
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • Ottaa yhteyttä:
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Rekrytointi
        • Necker Hospital
  • Saksa
      • Halle, Saksa, Germany
        • Rekrytointi
        • University of Halle
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW10 9NH
        • Rekrytointi
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Rekrytointi
        • Phoenix Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Rekrytointi
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • University of California, Los Angeles
        • Ottaa yhteyttä:
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Stanford University
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Rekrytointi
        • University of California, San Francisco
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Atlanta
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa
        • Ottaa yhteyttä:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Boston Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Rekrytointi
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Rekrytointi
        • UNC Chapel Hill
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • Cleveland Clinic Children's
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • Puhelinnumero: 216-636-1926
          • Sähköposti: ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
          • Melissa Casey
          • Puhelinnumero: Option #4 267-426-9188
          • Sähköposti: caseyma@chop.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Texas Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53715

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Osallistujalla on oltava kliininen diagnoosi ammattilaisista tai epämuodostumista ISSVA 2018 -luokituksessa.
  • Yksi tai useampi dokumentoitu aktivoiva PIK3CA-mutaatio(t), joihin kohdistuvat selektiiviset PI3Ka-estäjät leesiokudoksessa ja/tai soluvapaa DNA vauriosta tai verestä
  • Lanskyn (<16 vuotta) tai Karnofskyn (≥16 vuotta) suorituskyvyn tila ≥50.
  • Suostu toimittamaan arkistoitua leesionnestettä ja/tai kudosta tai ole valmis suorittamaan esikäsittelyä leesion biopsia (jos se katsotaan turvalliseksi ja lääketieteellisesti mahdollista) PIK3CA-tilan arvioimiseksi.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Yliherkkyyden historia PI3K -estäjille.
  • Kaikki tekijät, jotka lisäävät QTC: n pidentymisen riskiä tai rytmihäiriöiden riskiä
  • Kliinisesti merkittävä, hallitsematon sydän- ja verisuonisairaus
  • Sai sairausohjatun hoidon ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa 1, ryhmä 1
RLY-2608 ≥12-vuotiaille potilaille, joilla on PROS tai epämuodostumia, joissa on PIK3CA-mutaatio. Useita RLY-2608-annoksia suun kautta annettavaksi.
Lääke: RLY-2608
RLY-2608 on mutanttiselektiivinen oraalinen PI3Ka-inhibiittori.
Kokeellinen: Osa 1, ryhmä 2

RLY-2608 osallistujille 6–<12-vuotiaille, joilla on PROS tai epämuodostumia, joissa on PIK3CA-mutaatio.

RLY-2608 tutkitaan lasten osallistujissa annoksen lisääntymismallissa.
Lääke: RLY-2608
RLY-2608 on mutanttiselektiivinen oraalinen PI3Ka-inhibiittori.
Kokeellinen: Osa 1, ryhmä 3

Osa 1, ryhmä 3: RLY-2608 osallistujille 2-<6-vuotias ammattilaisten tai epämuodostumien kanssa PIK3CA-mutaatiolla.

RLY-2608:aa tutkitaan lapsipotilailla annoksen suurennussuunnitelmassa.
Lääke: RLY-2608
RLY-2608 on mutanttiselektiivinen oraalinen PI3Ka-inhibiittori.
Kokeellinen: Osa 2, ryhmä 1

Annoslaajennuksen yhden haaran kohortit ≥12-vuotiaiden osallistujien eri alaryhmille, joilla on PROS tai epämuodostumia, joissa on PIK3CA-mutaatio.

Suun kautta otettava RLY-2608-annos osan 1 aikana määritettynä.
Lääke: RLY-2608
RLY-2608 on mutanttiselektiivinen oraalinen PI3Ka-inhibiittori.
Kokeellinen: Osa 2, ryhmä 2

Annosten laajennuskohortit osallistujille 6–12 -vuotiaita ammattilaisten tai epämuodostumien kanssa PIK3CA -mutaatiolla.

Osan 1 aikana määritetty rly-2608: n suun kautta annettava annos.
Lääke: RLY-2608
RLY-2608 on mutanttiselektiivinen oraalinen PI3Ka-inhibiittori.
Kokeellinen: Osa 2, ryhmä 3

Annoslaajennuskohortit osallistujille, jotka ovat 2–6-vuotiaita, joilla on PROS tai epämuodostumia, joissa on PIK3CA-mutaatio.

Suun kautta otettava RLY-2608-annos osan 1 aikana määritettynä.
Lääke: RLY-2608
RLY-2608 on mutanttiselektiivinen oraalinen PI3Ka-inhibiittori.
Kokeellinen: Part 3, Arm 1
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
Lääke: RLY-2608
RLY-2608 on mutanttiselektiivinen oraalinen PI3Ka-inhibiittori.
Placebo Comparator: Part 3, Arm 2
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
Lääke: Plasebo
RLY-2608 MATKATTU-PLATOBO

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa 3: Osallistujien prosenttiosuus, jolla on tilavuusvaste.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Perustaso, viikko 24
Osat 1 ja 2: Suositetun vaiheen 2 annos RP2D (S) määrittäminen ryhmille 1, 2 ja 3
Aikaikkuna: Käsittelyn sykli 1 ja jokaisen syklin lopussa tutkimuksen lopettamiseen saakka
Käsittelyn sykli 1 ja jokaisen syklin lopussa tutkimuksen lopettamiseen saakka
Osat 1 ja 2: Haittavaikutusten esiintyminen/esiintyminen/esiintymistiheys (AES), elintärkeiden oireiden muutokset, EKG: t ja turvallisuuslaboratoriotestit ja niiden suhde tutkimuslääkkeisiin (turvallisuus ja siedettävyys).
Aikaikkuna: Käsittelyn sykli 1 ja jokaisen syklin lopussa tutkimuksen lopettamiseen saakka
Käsittelyn sykli 1 ja jokaisen syklin lopussa tutkimuksen lopettamiseen saakka

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa 1 ja 2: Prosenttiosuus muuttuu lähtötasosta vaurion tilavuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
Lähtötilanne, viikko 24
Osa 1 ja 2: Vastauksen kesto, määritelty ensimmäisenä dokumentoidun vastauksen ajankohtana ensimmäisen dokumentoidun taudin etenemisen tai kuoleman päivämäärään minkä tahansa syyn vuoksi
Aikaikkuna: Noin 3 kuukauden välein noin ensimmäisen vuoden ajan ja sen jälkeen 6 kuukauden välein hoidon aikana
Noin 3 kuukauden välein noin ensimmäisen vuoden ajan ja sen jälkeen 6 kuukauden välein hoidon aikana
Osa 1 ja 2: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on volyymivaste
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24
Perustaso, viikko 12, viikko 24
Osat 1 ja 2: PIK3CA-mutaatiostatus leesionesteessä ja/tai kudoksessa
Aikaikkuna: Ennen ilmoittautumista
Ennen ilmoittautumista
Osa 3: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on parannusta, verrattuna lähtötasoon PGI-S: n, PGI-C: n ja IGIC: n perusteella
Aikaikkuna: Noin kerran kuukaudessa hoidon loppuun asti
Noin kerran kuukaudessa hoidon loppuun asti
Osa 3: Muutos lähtötasosta ikäryhmän mukaisen promis-profiilin mukaan
Aikaikkuna: Noin kerran kuukaudessa hoidon loppuun asti
Noin kerran kuukaudessa hoidon loppuun asti
Osa 3: Leesion tilavuuden prosentuaalinen muutos perustasosta
Aikaikkuna: Noin 3 kuukauden välein noin ensimmäisen vuoden ajan ja sen jälkeen 6 kuukauden välein hoidon aikana
Noin 3 kuukauden välein noin ensimmäisen vuoden ajan ja sen jälkeen 6 kuukauden välein hoidon aikana
Osa 1 ja 2: Rly-2608: n plasmapitoisuudet ja PK-parametrit
Aikaikkuna: Noin 2 viikon välein sykli 1, sitten taas sykliissä 2, 4 ja sykli 7 osallistujan ryhmästä riippuen
Noin 2 viikon välein sykli 1, sitten taas sykliissä 2, 4 ja sykli 7 osallistujan ryhmästä riippuen
Osa 3: Muutos lähtötasosta EQ-5D-, EQ-5D-Y- tai EQ-5D-Y-välityspalvelimissa
Aikaikkuna: Noin kerran kuukaudessa hoidon loppuun
Noin kerran kuukaudessa hoidon loppuun

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Relay Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 13. kesäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 17. tammikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. tammikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 23. tammikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa