Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2 tutkimus mutanttiselektiivisestä PI3Ka-estäjästä, RLY-2608, aikuisilla ja PIK3CA: lla liittyvällä ylikasvuspektrillä ja PIK3CA-mutaatiolla olevat epämuodostumat ja epämuodostumat

tiistai 10. marraskuuta 2026 päivittänyt: Relay Therapeutics, Inc.

Vaiheen 2 tutkimus mutanttiselektiivisestä PI3Kα-estäjistä, RLY-2608, aikuisilla ja lapsilla, joilla on PIK3CA:han liittyvä liikakasvuspektri ja PIK3CA-mutaation aiheuttamia epämuodostumia

This is a 3-part Phase 2 randomized study evaluating the safety and efficacy of the mutant-selective PI3Kα inhibitor, zovegalisib (RLY-2608), in adults and children with PIK3CA Related Overgrowth Spectrum (PROS) and malformations driven by PIK3CA mutation. Part 1 is a dose selection, Part 2 is a basket design with exploratory single-arm cohorts for various subpopulations of participants, and Part 3 is randomized, double-blinded study vs placebo.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

277

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Rekrytointi
        • Sydney Children's Hospital, Randwick
        • Ottaa yhteyttä:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Rekrytointi
        • Royal Melbourne Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrytointi
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
  • Belgia
  • Espanja
      • A Coruña, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario A Coruña
        • Ottaa yhteyttä:
      • Barcelona, Espanja
      • Madrid, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario La Paz
        • Ottaa yhteyttä:
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, D12 N512
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
      • Roma, Italia, 00168
        • Rekrytointi
        • IRCCS Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
        • Ottaa yhteyttä:
      • Roma, Italia
        • Rekrytointi
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Ottaa yhteyttä:
      • Torino, Italia
        • Rekrytointi
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • Ottaa yhteyttä:
  • Norja
      • Oslo, Norja
        • Rekrytointi
        • Oslo University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Ranska
  • Saksa
      • Halle, Saksa, Germany
        • Rekrytointi
        • University of Halle
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW10 9NH
        • Rekrytointi
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Rekrytointi
        • Phoenix Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Rekrytointi
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • University of California, Los Angeles
        • Ottaa yhteyttä:
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Stanford University
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Rekrytointi
        • University of California, San Francisco
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Atlanta
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa
        • Ottaa yhteyttä:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Boston Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Rekrytointi
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Rekrytointi
        • UNC Chapel Hill
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • Cleveland Clinic Children's
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • Puhelinnumero: 216-636-1926
          • Sähköposti: ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
          • Melissa Casey
          • Puhelinnumero: Option #4 267-426-9188
          • Sähköposti: caseyma@chop.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Texas Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53715

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Key Inclusion Criteria:

  • The participant must have a clinical diagnosis of PROS or a malformation within the ISSVA classification.
  • One or more documented activating PIK3CA mutation(s) that are targeted by selective PI3Kα inhibitors in lesional tissue and/or cell-free DNA from the lesion or blood. Some participants may be eligible without a documented PIK3CA mutation, with the sponsor's approval, as long as no other genetic driver has been documented.
  • Lansky (<16 yo) or Karnofsky (≥16 yo) performance status of ≥50.
  • Agree to provide archived lesional fluid and/or tissue or be willing to undergo pretreatment lesional biopsy (if considered safe and medically feasible) to assess PIK3CA status.

Key Exclusion Criteria:

  • Known hypersensitivity to RLY-2608.

  • Any factors that increase the risk of QTc prolongation or risk of arrhythmic events

  • Clinically significant, uncontrolled cardiovascular disease

  • Received disease-directed therapy prior to the first dose of study drug:

    1. Systemic therapy or antibody within 5 half-lives of the therapy.
    2. Local therapy including radiation, surgery, or other procedures within 28 days; lesion(s) must have demonstrated progression after the procedure.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Part 1, Group 1

RLY-2608 for patients ≥12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation. Multiple doses of RLY-2608 for oral administration.
Lääke: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Kokeellinen: Part 1, Group 2

RLY-2608 for participants 6 to <12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

RLY-2608 will be studied in pediatric participants in a dose escalation design.
Lääke: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Kokeellinen: Part 1, Group 3

Part 1, Group 3: RLY-2608 for participants 2 to <6 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

RLY-2608 will be studied in pediatric participants in a dose escalation design.
Lääke: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Kokeellinen: Part 2, Group 1

Dose expansion single-arm cohorts for various subpopulations of participants ≥12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Lääke: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Kokeellinen: Part 2, Group 2

Dose expansion cohorts for participants 6 to <12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Lääke: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Kokeellinen: Part 2, Group 3

Dose expansion cohorts for participants 2 to <6 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Lääke: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Kokeellinen: Part 3, Arm 1

Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
Lääke: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Placebo Comparator: Part 3, Arm 2

Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
Lääke: Placebo

RLY-2608 matched-placebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa 3: Osallistujien prosenttiosuus, jolla on tilavuusvaste.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Perustaso, viikko 24
Osat 1 ja 2: Suositetun vaiheen 2 annos RP2D (S) määrittäminen ryhmille 1, 2 ja 3
Aikaikkuna: Käsittelyn sykli 1 ja jokaisen syklin lopussa tutkimuksen lopettamiseen saakka
Käsittelyn sykli 1 ja jokaisen syklin lopussa tutkimuksen lopettamiseen saakka
Osat 1 ja 2: Haittavaikutusten esiintyminen/esiintyminen/esiintymistiheys (AES), elintärkeiden oireiden muutokset, EKG: t ja turvallisuuslaboratoriotestit ja niiden suhde tutkimuslääkkeisiin (turvallisuus ja siedettävyys).
Aikaikkuna: Käsittelyn sykli 1 ja jokaisen syklin lopussa tutkimuksen lopettamiseen saakka
Käsittelyn sykli 1 ja jokaisen syklin lopussa tutkimuksen lopettamiseen saakka

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa 1 ja 2: Prosenttiosuus muuttuu lähtötasosta vaurion tilavuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
Lähtötilanne, viikko 24
Osa 1 ja 2: Vastauksen kesto, määritelty ensimmäisenä dokumentoidun vastauksen ajankohtana ensimmäisen dokumentoidun taudin etenemisen tai kuoleman päivämäärään minkä tahansa syyn vuoksi
Aikaikkuna: Noin 3 kuukauden välein noin ensimmäisen vuoden ajan ja sen jälkeen 6 kuukauden välein hoidon aikana
Noin 3 kuukauden välein noin ensimmäisen vuoden ajan ja sen jälkeen 6 kuukauden välein hoidon aikana
Osa 1 ja 2: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on volyymivaste
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24
Perustaso, viikko 12, viikko 24
Osat 1 ja 2: PIK3CA-mutaatiostatus leesionesteessä ja/tai kudoksessa
Aikaikkuna: Ennen ilmoittautumista
Ennen ilmoittautumista
Osa 3: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on parannusta, verrattuna lähtötasoon PGI-S: n, PGI-C: n ja IGIC: n perusteella
Aikaikkuna: Noin kerran kuukaudessa hoidon loppuun asti
Noin kerran kuukaudessa hoidon loppuun asti
Osa 3: Muutos lähtötasosta ikäryhmän mukaisen promis-profiilin mukaan
Aikaikkuna: Noin kerran kuukaudessa hoidon loppuun asti
Noin kerran kuukaudessa hoidon loppuun asti
Osa 3: Leesion tilavuuden prosentuaalinen muutos perustasosta
Aikaikkuna: Noin 3 kuukauden välein noin ensimmäisen vuoden ajan ja sen jälkeen 6 kuukauden välein hoidon aikana
Noin 3 kuukauden välein noin ensimmäisen vuoden ajan ja sen jälkeen 6 kuukauden välein hoidon aikana
Osa 1 ja 2: Rly-2608: n plasmapitoisuudet ja PK-parametrit
Aikaikkuna: Noin 2 viikon välein sykli 1, sitten taas sykliissä 2, 4 ja sykli 7 osallistujan ryhmästä riippuen
Noin 2 viikon välein sykli 1, sitten taas sykliissä 2, 4 ja sykli 7 osallistujan ryhmästä riippuen
Osa 3: Muutos lähtötasosta EQ-5D-, EQ-5D-Y- tai EQ-5D-Y-välityspalvelimissa
Aikaikkuna: Noin kerran kuukaudessa hoidon loppuun
Noin kerran kuukaudessa hoidon loppuun

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Relay Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 13. kesäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 17. tammikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. tammikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 23. tammikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 12. marraskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. marraskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa